期权市场动态 - Kura Oncology的2025年7月18日到期、行权价2.5美元的看跌期权隐含波动率今日位居所有股票期权前列[1] - 高隐含波动率表明投资者预期公司股价将出现大幅波动 可能由即将发生的事件驱动[2] 公司基本面分析 - Kura Oncology在Zacks医疗-生物医学与遗传行业中排名前30% 当前评级为"持有"[3] - 过去60天内 4位分析师上调当季盈利预期 1位下调 共识预期从每股亏损62美分改善至盈利21美分[3] 交易策略信号 - 分析师态度与高隐含波动率结合 可能预示交易机会形成 经验丰富的交易者常利用高波动率期权出售权利金[4] - 此类策略旨在通过时间价值衰减获利 期望标的股票实际波动小于预期[4] 行业地位 - 公司所属医疗-生物医学与遗传行业在Zacks行业排名中处于前30%区间[3]

Kura Oncology (KURA) FY Conference June 10, 2025 11:20 AM ET Speaker0 Thanks Speaker1 everyone for joining us. I'm Andrea Newkirk, one of the biotech analysts here at Goldman Sachs and I'm really pleased to be joined by Troy Wilson, President and CEO of Cura Oncology. Thanks so much Troy for joining us. Speaker0 My pleasure. Thank you for the chance to participate. Speaker1 Yeah, of course. Well maybe I will open it up to you for some high level remarks on the company, the overview of your clinical programs ...

Key Takeaways KURA shares surged after FDA accepted its NDA for ziftomenib in NPM1-mutant acute myeloid leukemia. The NDA was backed by a phase II study showing significant remission rates and tolerable safety data. A $45M milestone from Kyowa Kirin was triggered upon NDA submission for ziftomenib in Q2 2025.Shares of Kura Oncology (KURA) have rallied 15.5% in the past week against the industry’s decline of 0.1%. Earlier this week, the FDA accepted the company’s new drug application (NDA) seeking full app ...

Kura Oncology (KURA) 2025 Conference June 04, 2025 02:35 PM ET Speaker0 Alright. Welcome everyone to twenty twenty five Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Roger Song, one of the senior analysts covers MidCab Biotech in The US. It is my pleasure to have the fireside chat with our next printing company, Kura Oncology, and then we have full crew here, CEO Troy, we have the commercial office Brian, and then CMO Molly. Welcome. Speaker1 Thank you. Thank you. Speaker0 Excellent. Alright. So off th ...

财务数据和关键指标变化 - 截至第一季度末公司资产负债表上有超过7亿美元 [46] - 公司预计通过ZIFTOMEND项目近期可获得额外3.75亿美元里程碑收入 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 COMET one试验 - 合并1b和2期患者总体缓解率35%，CRCRH率25%，65%患者通过中心分子检测达到MRD阴性 [14] - 2期92名患者CRCRH率23%，显著高于传统化疗的12% [14] - 2期患者中位随访4.1个月，达到CR CRH中位时间2.8个月，达到总体缓解率中位时间1.9个月 [15] 其他业务 - 预计Ziftaminib在复发难治性环境中治疗持续时间约6个月 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约2.2万人被诊断为AML，现有疗法下五年生存率低 [4] - 复发难治性AML患者中20%为原发性难治，50%会在一年内复发 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 与Kyokirin合作对ziftaminib进行积极开发和商业化，预计合作将为公司在美国的一线商业化提供资金支持 [5] - 全面开发策略，在一线和复发难治性环境评估ziftaminib，结合公司赞助和研究者发起的研究 [26] 行业竞争 - 认为Ziftaminib可能是AML领域的最佳同类药物，具有临床活性、安全性和耐受性优势 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为AML研究和开发具有挑战性，有对新疗法的迫切需求，高达50%的AML患者可能从menin抑制剂疗法中受益 [4] - 对Ziftaminib获批和商业化前景有信心，认为能为患者创造价值，也有财务实力进行研发和商业化 [44][46] 其他重要信息 - FDA接受基于COMET - one试验结果的新药申请，给予优先审查，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [5] - 公司将在EHA分享COMET - seven研究的更新结果 [27] - 预计今年下半年启动COMET 17三期注册试验，四季度可能在ASH展示COMET - seven的初步临床数据 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：能否预测哪些患者更可能对ZEPTOF有反应，以及如何区分假性进展和实际进展 - 目前无法明确预测哪些患者会有反应，预设亚组中不同治疗史患者都有反应，IDH1共突变患者反应率可能稍好 [50][53] - 不同地区反应率有差异，部分地区因经验不足对假性进展判断不准确，后续经验增加有助于区分 [54] 问题2：商业发布的准备计划以及从rivulminib能学到什么经验 - 获得PDUFA日期后正为商业化做准备，组建营销、市场准入和医学事务团队，与客户对接 [59] - 关注rivulminib市场进展，学习其在KMT2A重排适应症上对menin抑制作用的教育方法 [60] 问题3：Ziftaminib在有venetoclax治疗史患者和低血液毒性方面的机制解释 - Ziftaminib有独特性质，组织分布好，可每日一次给药，无Q2C延长和唑类效应，与其他MET抑制剂不同 [64][65] - 组合研究显示其不增加骨髓抑制，可能促进血细胞计数恢复 [66] 问题4：PDUFA日期前是否有监管障碍，是否会有AdCom，以及市场进入策略 - 目前根据收到的反馈不预计有AdCom，但监管机构可能改变决定 [73] - 基于调查反馈制定市场进入策略，确保获批后产品尽快上市 [75] 问题5：如何预防性管理三级分化综合征，发病率能否降低 - 经验丰富的研究者能早期识别和使用缓解策略，随着研究进行对分化综合征的处理更熟练 [78][79] - 分化综合征是学习曲线问题，结合治疗可降低风险，长期来看人们会积累专业知识并制定明确的缓解指南 [79][82] 问题6：Zifto与其他产品在复发难治性环境中的差异 - 便利性、安全性和长期耐受性是Zifto的优势，相比其他药物，它可每日一次给药，无QTC问题和骨髓抑制，患者依从性更好 [86][87][89] 问题7：平均治疗持续时间的计算依据，以及FLT3 ITD患者反应率较低的原因和看法 - 患者至少需要2 - 3个月治疗才能有反应，有反应患者预计治疗至少3.7个月，ORR中位反应持续时间为4.7个月，综合得出约6个月的估计 [97] - FLT3 ITD患者反应率低可能是因为该群体经过多种治疗，疾病耐药性强，公司已启动相关组合治疗研究 [100][101][103] 问题8：COMET one的MRD检测方法是否适用于COMET seventeen，以及MRD阴性反应与总生存期和反应持续时间的关系 - 希望单药治疗经验能应用到组合治疗中，COMET seventeen将使用类似MRD检测方法 [107] - COMET one研究中MRD阴性患者总生存期更长，实现MRD阴性对NMP1突变患者在一线和复发难治性环境都很关键 [109] 问题9：使用受限均值持续反应时间的理由，以及输血独立性的定义 - 使用受限均值是因为FDA和统计专家建议，在事件数量少的情况下，它能更全面地反映患者治疗时间，排除异常值影响 [116] - 根据FDA指导，输血独立性定义为治疗后连续56天无输血 [117][118] 问题10：在复发难治性NPM1患者中使用Zifto与Revumenib的比例 - 医生因Zifto的良好副作用和疗效，更倾向使用Zifto，且Revumenib未获批用于NMP1突变疾病，NMP1突变患者更多，Zifto有机会占据更大市场份额 [120][124][126]

文章核心观点 Kura Oncology和Kyowa Kirin公布ziftomenib在复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病（R/R NPM1 - m AML）患者的KOMET - 001 2期试验积极关键结果，该药物有望成为每日一次口服的menin抑制剂获批用于治疗此类患者，公司将推动其尽快上市 [1][2][7] 试验基本信息 - KOMET - 001 2期试验人群包括92名R/R NPM1 - m AML成年患者，中位年龄69岁（范围33 - 84岁），患者既往治疗程度重，33%接受过三线或以上治疗，59%曾接受维奈克拉治疗 [2] - 安全性人群包括KOMET - 001试验1b期和2期合并的112名R/R NPM1 - m AML成年患者 [5] 疗效结果 - R/R NPM1 - m AML患者在KOMET - 001试验2期部分的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（21/92），其中13人CR，8人CRh；CR/CRh反应的中位持续时间为3.7个月，受限平均反应持续时间为4.3个月；在达到CR/CRh的21名患者中，19人评估了微小残留病（MRD）状态，63%（12/19）的患者MRD阴性 [3] - 无论是否有过造血干细胞移植（HSCT）、维奈克拉治疗或FLT3/IDH共突变，预定义亚组的CR/CRh率相当；输血转化率为21%（17/82），维持输血独立性率为20%（2/10）；反应者中位总生存期（OS）为16.4个月，无反应者为3.5个月 [4] 安全性结果 - ziftomenib在该人群中的安全性与既往报告数据一致，3%的患者因治疗相关不良事件（TRAEs）停药；发生率超过10%的3级及以上TRAEs仅为分化综合征（DS），发生率13%，无4/5级治疗相关DS [5] - 虽有3例患者经研究者评估报告有QTc间期延长，但均同时服用与QTc延长相关药物，2例有电解质异常，1例有房颤既往史 [6] 公司动态 - Kura Oncology将于2025年6月2日下午7:30（美国东部时间）/下午4:30（美国太平洋时间）举办虚拟投资者活动，介绍ziftomenib在R/R NPM1 - m AML的KOMET - 001试验情况 [1][8] - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，其ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法，公司与Kyowa Kirin合作开发和商业化该药物，还开展多项相关临床试验；此外，公司还有KO - 2806、Tipifarnib等在研药物 [9] - Kyowa Kirin是日本全球专科制药公司，有70多年药物研发和生物技术创新投资经验，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [10]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司和协和麒麟公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受库拉公司的新药申请（NDA），寻求批准ziftomenib用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）伴核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的成年患者，该申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] 新闻事件 - FDA接受库拉公司ziftomenib新药申请，用于治疗R/R NPM1 - m AML成年患者，申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年11月30日 [1] - 库拉肿瘤公司CEO称FDA接受申请是重要里程碑，反映了ziftomenib临床数据优势和团队努力，期待与FDA合作及药物上市 [2] - 协和麒麟公司高管表示接受NDA是探索AML治疗策略的关键一步，团队致力于药物获批后尽快让患者用上药 [3] 药物试验 - NDA基于KOMET - 001 2期试验结果，该试验达到主要终点，ziftomenib耐受性良好，相关停药率3%，获益风险比令人鼓舞 [2] - KOMET - 001试验旨在评估ziftomenib临床活性、安全性和耐受性，ziftomenib获FDA突破性疗法认定、快速通道和孤儿药认定 [3] - ziftomenib在KOMET - 001试验的完整数据分析将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）大会上展示 [3] 疾病背景 - AML是成人最常见急性白血病，预后差需求未满足，NPM1突变约占AML病例30%，NPM1 - m AML患者一线治疗缓解率高但复发率高、生存结果差 [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变共存，有特定共突变和/或R/R疾病的成年患者预后差，目前无FDA批准的针对NPM1 - m AML的疗法 [4][5] 药物信息 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义的AML患者，2024年4月获FDA突破性疗法认定 [6] 公司信息 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，与协和麒麟合作开发和商业化ziftomenib，还在评估KO - 2806和Tipifarnib [7] - 协和麒麟是日本全球专业制药公司，70多年来投资药物发现和生物技术创新，致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 [8]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：肿瘤学、生物技术 [1][2] - 公司：CURA Oncology 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 核心观点：CURA Oncology处于有利地位，资金充足，有多个项目推进 [3][5][6] - 论据：截至上季度更新，公司拥有超7亿美元资金，还有近3.75亿美元近期里程碑收入；公司有多个药物项目处于不同研究阶段 Zifdomenib相关 - 核心观点：Zifdomenib有成为可获批产品的潜力，临床活性、安全性和耐受性有竞争力 [7][8] - 论据：COMMENT 001试验的CRCRH率为23%，后续ASCO会议将公布更多数据；与竞争对手相比，该药物在单药治疗和联合治疗方面有优势 - 核心观点：Menin抑制剂类药物未来应用重点在联合治疗和早期治疗 [11] - 论据：目前已有两个成功的单药注册研究，显示该药物类别有前景，但实际应用会更注重联合治疗 - 核心观点：Zifdomenib的NDA申请，FDA会审查多阶段数据，重点关注响应率和安全性 [15] - 论据：FDA有权审查所有数据，关键是响应率、无骨髓抑制、无重大风险以及输血独立性等 EHA会议相关数据 - 核心观点：COMET 007研究在EHA会议展示的数据有积极趋势 [19][20] - 论据：展示600毫克剂量治疗患者数据，包括NPM1和KMT2A患者，响应率和持久性令人印象深刻 关键研究设计 - 核心观点：COMET 017试验设计合理，有加速审批潜力 [35][37] - 论据：在强化和非强化治疗中分别开展试验，采用随机、双盲、安慰剂对照，有加速审批终点 其他研究情况 - 核心观点：公司考虑开展更多注册试验，包括维持治疗和联合治疗试验 [45] - 论据：根据EHA和ASH数据，考虑维持治疗试验；针对FLT3突变患者开展联合治疗试验 FTI项目 - 核心观点：FTI的关键应用是与其他靶向疗法联合，重点关注安全性和有效性 [52] - 论据：肿瘤对其他靶向疗法产生耐药性的机制与法尼基化靶点有关，需证明联合治疗比单一疗法更有效 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在COMET 15研究中开展ziftamenib与imatinib联合治疗GIST的试验，目前处于剂量递增阶段，未公布数据时间 [50] - 公司IP位于美国，药品关税影响极小，供应链在多个国家布局，有一定抗风险能力 [55]

– Results from KOMET-001 registration-directed trial of ziftomenib in R/R NPM1-m AML patients selected for oral presentation on Monday, June 2nd – – Encore presentation planned at EHA 2025 Congress – – Kura Oncology to host virtual investor event at 7:30pm ET / 4:30pm PT on June 2nd to discuss the trial results – SAN DIEGO and TOKYO, May 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA, “Kura”) and Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, “Kyowa Kirin”) today announced that an abstract highlighting t ...

– Ziftomenib combined with 7+3 in 1L NPM1-m or KMT2A-r AML patients selected for oral presentation on Thursday, June 12th – – Updated dataset to be presented in oral presentation at EHA2025 Congress – SAN DIEGO and TOKYO, May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA, “Kura”) and Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, “Kyowa Kirin”) today announced that an abstract highlighting clinical data from the KOMET-007 combination trial of ziftomenib, a once-daily, oral investigational menin inhibito ...