– Phase 1 dose-escalation study to evaluate ziftomenib in combination with imatinib in patients with advanced GIST after imatinib failure – – Combination of ziftomenib and imatinib shows robust and durable antitumor activity in imatinib-sensitive and imatinib-resistant GIST preclinical models – SAN DIEGO, April 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, toda ...

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Kura Oncology宣布将于2025年5月1日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30举行网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 公司信息 - 公司是致力于实现癌症精准药物治疗前景的临床阶段生物制药公司，其产品线包括小分子候选药物，旨在靶向癌症信号通路 [3] - 公司的Ziftomenib是首个且唯一获美国食品药品监督管理局突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法，2024年11月与协和麒麟达成全球战略合作协议开发和商业化该药物，2025年第二季度提交了其新药申请 [3] - 公司和协和麒麟正在进行一系列临床试验，评估Ziftomenib与现有标准疗法联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排急性髓系白血病的效果 [3] - 公司的KO - 2806正在进行1期剂量递增试验，作为单药疗法及与靶向疗法联合用于多种实体瘤患者 [3] - 公司的Tipifarnib正与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者的1/2期试验 [3] 财务结果公布安排 - 公司将于2025年5月1日美国金融市场收盘后公布2025年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30/太平洋时间下午1:30举行网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 电话会议接入方式 - 国内拨打(800) 245 - 3047，国际拨打(203) 518 - 9765，输入会议ID：KURAQ1可接入直播电话会议，直播和存档回放可在指定链接或公司网站投资者关系板块获取 [2] 联系方式 - 投资者联系Patti Bank，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [4] - 媒体联系Alexandra Weingarten，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [4]

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] 分组1：新药申请情况 - Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] - ziftomenib已获突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，FDA有60天受理审查期，Kura预计2025年第二季度收到初步评估通知，已申请优先审评，获批后目标审查期为受理后6个月 [2] 分组2：NPM1 - 突变AML疾病情况 - AML是成人最常见急性白血病，预后差、未满足需求高，NPM1突变约占AML病例30%，复发率高、生存结果差，R/R情况下12个月总生存率仅30% [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变同时发生，有特定共突变和/或R/R疾病的成人患者预后差，二线、三线、四线治疗后中位总生存期分别约为7.8个月、5.3个月和3.5个月，目前无FDA批准的靶向疗法 [4] 分组3：ziftomenib药物情况 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义AML患者，2024年4月基于KOMET - 001临床试验数据获FDA突破性疗法认定 [5] 分组4：Kura Oncology公司情况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发，ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法 [6] - 2024年11月Kura与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议，ziftomenib针对R/R NPM1 - m AML的2期注册导向试验已完成入组，2025年第二季度提交新药申请 [6] - 两家公司正开展一系列临床试验评估ziftomenib与现有标准疗法联合治疗情况，KO - 2806正进行1期剂量递增试验，Tipifarnib正进行1/2期试验 [6][7] 分组5：Kyowa Kirin公司情况 - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司，致力于发现和提供有改变生活价值的新药和治疗方法，投资药物发现和生物技术创新超70年 [8]

文章核心观点 Kura Oncology宣布参加Stifel 2025虚拟靶向肿瘤论坛，介绍公司业务及在研药物情况 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加Stifel 2025虚拟靶向肿瘤论坛 [1] - 公司总裁兼首席执行官Troy Wilson博士将于2025年4月8日美国东部时间上午10:30/太平洋时间上午7:30参加虚拟炉边谈话 [1] - 炉边谈话将进行现场音频网络直播，可在公司网站投资者板块观看，活动结束后有存档回放 [1] 公司概况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物治疗 [2] - 公司产品线包括靶向癌症信号通路的小分子候选药物 [2] 公司在研药物情况 - Ziftomenib是每日一次的口服menin抑制剂，是首个且唯一获美国食品药品监督管理局突破性疗法认定、用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 [2] - 2024年11月，公司与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议，共同开发和商业化ziftomenib用于急性髓系白血病和其他血液系统恶性肿瘤 [2] - ziftomenib针对复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的2期注册导向试验已完成入组 [2] - 公司和Kyowa Kirin正在开展一系列临床试验，评估ziftomenib与现有标准疗法联合用于新诊断和复发/难治性NPM1突变及KMT2A重排急性髓系白血病的效果 [2] - KO - 2806是下一代法尼基转移酶抑制剂，正在进行1期剂量递增试验，评估单药及与靶向疗法联合使用的效果 [2] - Tipifarnib是一种强效选择性法尼基转移酶抑制剂，目前正在进行1/2期试验，与alpelisib联合用于治疗PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者 [2] 联系方式 - 投资者联系Patti Bank，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [3] - 媒体联系Alexandra Weingarten，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [3]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司宣布其下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806与酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼联用治疗透明细胞肾细胞癌的临床前数据摘要被接受在即将召开的美国癌症研究协会年会上进行口头报告，公司还期望在2025年下半年公布评估KO - 2806和卡博替尼治疗肾癌的1期FIT - 001试验数据 [1] 公司业务进展 - 公司下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806与卡博替尼联用治疗透明细胞肾细胞癌的临床前数据摘要被接受在2025年4月29日于芝加哥举行的美国癌症研究协会年会上进行口头报告 [1] - 公司期望在2025年下半年公布评估KO - 2806和卡博替尼治疗肾癌的1期FIT - 001试验数据 [1] - 公司首席科学官表示今年美国癌症研究协会年会上展示的KO - 2806最新发现，增加了证明法尼基转移酶抑制剂作为伴随治疗剂增强各种靶向疗法抗肿瘤活性和克服联合耐药潜力的数据，公司在评估KO - 2806用于未满足医疗需求的实体瘤适应症的FIT - 001试验中进展良好，期待今年晚些时候公布KO - 2806单药治疗和与卡博替尼联用治疗肾癌的首批临床数据 [2] 口头报告信息 - 口头报告标题为“法尼基转移酶抑制剂KO - 2806增强卡博替尼在抗VEGFR药物治疗进展的透明细胞肾细胞癌肿瘤中的抗肿瘤活性”，会议日期和时间为2025年4月28日下午2:30 - 4:45 CT，会议标题为小型研讨会新型抗肿瘤药物，报告时间为下午4:25 - 4:40 CT，报告副本将在报告开始时在库拉公司网站的海报和报告部分提供 [2] 公司管线情况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于实现精准抗癌药物的前景，其产品线包括针对癌症信号通路的小分子候选药物 [3] - 每日一次口服的Menin抑制剂Ziftomenib是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法，2024年11月公司与协和麒麟株式会社达成全球战略合作协议，共同开发和商业化用于急性髓系白血病和其他血液系统恶性肿瘤的Ziftomenib，Ziftomenib用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的2期注册导向试验已完成入组，两家公司预计在2025年第二季度向美国食品药品监督管理局提交新药申请，双方还在进行一系列临床试验，评估Ziftomenib与当前标准疗法联用治疗新诊断和复发/难治性NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病 [3] - 下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806正在进行1期剂量递增试验，作为单药治疗以及与靶向疗法联用 [3] - 强效选择性法尼基转移酶抑制剂替吡法尼目前正在进行1/2期试验，与阿培利司联用治疗PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Patti Bank，董事总经理，电话(415) 513 - 1284，邮箱patti.bank@icrhealthcare.com [6] - 媒体联系人为Alexandra Weingarten，企业传播副总监，电话(858) 500 - 8822，邮箱alexandra@kuraoncology.com [6]

文章核心观点 - Kura Oncology是一家以新型靶向疗法先驱而闻名的制药公司，引发研究人员关注 [1] 公司情况 - Kura Oncology是一家制药公司，是新型靶向疗法的先驱之一 [1]

公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发[21] - 公司策略是发现、获取、开发和商业化有未满足医疗需求和商业潜力的抗癌药物[26] - 公司通过内部开发和战略伙伴关系推进候选产品[25] 主要候选产品信息 - 公司主要候选产品ziftomenib是menin - KMT2A蛋白相互作用的选择性抑制剂，用于治疗急性白血病等[22] - ziftomenib有潜力治疗高达50%的AML病例[41] 疾病相关数据 - 患者使用EGFR抑制剂治疗的缓解率在65%左右，未筛选的肺癌患者缓解率约10%[28] - NPM1突变约占AML的30%，NPM1突变患者复发后中位总生存期仅6个月[37] - KMT2A重排约占AML的5 - 10%，在儿童急性白血病中约占10%，婴儿白血病中占70 - 80%[38] - 新诊断的AML患者高达40%无法通过标准诱导化疗达到缓解，70%缓解患者会复发[39] - 接受造血细胞移植的AML患者高达40%会在5年内复发[41] 临床试验进展 - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效，8人中6人有临床或生物活性[46] - 2021年6月，KOMET - 001试验1b期扩展队列首次给药，低剂量200mg和高剂量600mg均有初步活性和安全性证据[48] - 截至2023年4月12日，20名接受600mg RP2D治疗的NPM1突变AML患者中7人（35%）完全缓解且血细胞计数完全恢复[52] - 600mg剂量的ziftomenib治疗NPM1突变AML患者的总缓解率为45%，200mg或600mg治疗的患者中位缓解持续时间为8.2个月[53] - 接受ziftomenib治疗的患者中仅3%（1/29）出现MEN1突变[54] - 15%的患者出现1或2级分化综合征事件，5%出现3级事件[55] - 截至2024年1月11日，KOMET - 007试验中所有接受ziftomenib和7 + 3治疗的新诊断患者CR率为100%（5/5），复发或难治患者接受ziftomenib和维奈托克/阿扎胞苷治疗的ORR为53%（8/15）[61] - KOMET - 007试验1a期剂量递增部分招募超100名患者，所有四个队列均通过每日600mg最高剂量，7 + 3组合队列中2%（1/51）患者出现分化综合征，维奈托克/阿扎胞苷组合队列中8%（4/53）患者出现分化综合征[62] - KOMET - 007试验7 + 3组合队列中可评估反应的患者91%（42/46）达到CR，NPM1突变AML患者的微小残留病阴性率为76%，KMT2A重排AML患者为75%[63] - 维奈托克/阿扎胞苷联合治疗复发或难治NPM1突变或KMT2A重排AML的组合队列共入组54名患者，NPM1 - m人群ORR为68%（15/22），CRc率为50%（11/22），有维奈托克治疗史的NPM1突变AML患者ORR为50%（7/14），CRc为36%（5/14），KMT2A重排AML患者缓解率为30%[64] - KOMET - 007的1b期扩展部分所有队列均以600mg剂量入组，每个队列预计至少入组20名患者，预计2025年第二季度公布一线强化AML的初步数据，2025年下半年公布一线非强化AML的初步数据[65] - 2024年2月26日KOMET - 008试验给第一名患者给药，所有队列的患者给药正在进行中[66] - 2025年2月5日公司和Kyowa Kirin宣布KOMET - 017计划，该试验由两项独立、全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期试验组成[67] - 预计2025年下半年启动KOMET - 017 - IC试验，2028年可能有强化化疗环境下MRD阴性CR加速终点的顶线结果[69] - 预计2025年下半年启动KOMET - 017 - NIC试验[71] - 2024年8月FDA批准ziftomenib联合伊马替尼治疗晚期GIST的新药研究申请，预计2025年上半年启动KOMET - 015试验[79][80] - 2023年6月15日数据截止时，59名复发性/转移性HRAS突变头颈癌患者入组AIM - HN试验，50人VAF高，38人可评估疗效，独立审查设施评估二线治疗客观缓解率为29% [0.13, 0.51]，三种FDA批准的二线头颈癌疗法客观缓解率为13 - 16%，7%患者因治疗相关不良事件停药[105] - 2023年1月，公司宣布FDA批准KO - 2806用于治疗晚期实体瘤的IND申请[101] - 2023年10月，公司宣布FIT - 001试验单药治疗部分首位患者给药[101] - 2024年下半年，公司确定KO - 2806单药治疗的最大耐受剂量[101] - 预计2025年下半年公布KO - 2806单药治疗FIT - 001试验的初步数据[101] - 2024年3月，公司宣布FIT - 001试验肾细胞癌队列中，KO - 2806与卡博替尼联合治疗的首位患者给药[102] - 2024年8月，公司宣布FIT - 001试验KRAS G12C突变非小细胞肺癌队列中首位患者给药[102] 产品监管认定与审批 - 2019年7月公司的ziftomenib获FDA治疗AML的孤儿药认定[45] - 2024年4月FDA授予ziftomenib治疗复发或难治NPM1突变AML的突破性疗法认定，预计2025年第二季度向FDA提交新药申请，预计FDA在2025年下半年确定PDUFA日期[72][73] - 2021年2月，FDA授予替吡法尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗进展后VAF≥20%的复发性或转移性HRAS突变头颈癌患者[104] 研发计划 - 预计2025年年中提名首个针对糖尿病的下一代Menin抑制剂候选药物[88] - 公司正在推进多个下一代法尼基转移酶抑制剂候选药物的研发[89] 合作与协议 - 公司与密歇根大学的许可协议规定，若首个适应症达到特定开发和监管事件，需向其支付总计最高340万美元的开发和监管里程碑付款[109] - 2015年3月私募后，公司向密歇根大学发行79,113股普通股，公允价值为50万美元[109] - 公司收到3.3亿美元预付款，预计近期获得最高4.2亿美元里程碑付款，现有领域和扩展领域累计可获最高11.61亿美元开发、监管和商业里程碑付款，总计最高可获14.91亿美元预付款和里程碑付款[116] - 公司与协和麒麟将在2028年底前按50/50比例分担美国开发计划内所有其他开发活动的成本[117] - 公司于2015年1月向强生创新发行100万美元可转换本票，自动转换为普通股[120] - 替吡法尼商业化后，公司需按净销售额的低两位数百分比向杨森支付分级特许权使用费，最高需支付2500万美元监管里程碑付款和5000万美元销售里程碑付款[120] - 公司与协和麒麟的合作协议在美国有效期至专利到期、监管独占期到期或首次商业销售后十年，在美国以外有效期至特许权使用期到期[118] - 公司与杨森的许可协议有效期至对杨森的特许权使用费和分许可收入义务到期[121] - 公司与协和麒麟计划未来几年对ziftomenib开展多项2期和3期临床试验[113] - 公司与杨森的许可协议授予公司替吡法尼在除病毒学外所有适应症的全球独家开发和商业化权利[119] - 公司与Mirati合作评估KO - 2806和阿达格拉西布联合用药，与诺华合作评估替吡法尼和阿培利司联合用药[122][123] - 公司预计ziftomenib获批后，将在美国通过专注商业团队开展商业化活动，在美国以外由协和麒麟负责[133][134] 知识产权 - 公司拥有或引进专利及专利申请，涵盖美国和外国已发布专利及美国待决专利申请[142] - 公司从密歇根大学独家许可或共同拥有与menin - KMT2A计划相关的多组专利申请，美国专利商标局已发布相关专利，欧洲、中国和日本等外国司法管辖区也已授予相关专利[143] - 公司获得了针对替吡法尼的多项美国和外国治疗方法专利，以及更广泛的FTIs治疗方法专利，还从纪念斯隆凯特琳癌症中心独家许可了一个与替吡法尼使用方法相关的专利家族[144] - 公司计划通过提交与研发计划相关的专利申请来扩大专利组合，但申请可能无法获得专利，已发布专利也可能面临挑战[145] - 美国新药申请获批后，相关药物专利所有者可申请最长五年的专利期限延长，总专利期限自新药申请获批之日起不超过14年[149] - 对于可能在申请阶段到期的美国专利，专利所有者可申请临时专利期限延长，每次延长一年，最多可续签四次，每次获批后，获批后的专利期限延长将减少一年[150] - 公司知识产权组合包括各种美国和外国注册商标、待决商标申请，公司认为这些商标对业务运营具有重要意义[151] 监管政策 - 美国药品需经FDA广泛监管，药品开发通常包括临床前测试、提交IND、开展临床试验，IND提交后有30天等待期[153][154][155] - 支持新药申请的临床试验通常分三个阶段，完成临床试验后需提交新药申请，FDA有60天时间决定是否受理，标准审评药物多数在12个月内完成审评，优先审评药物多数在8个月内完成审评，审评过程可延长三个月[158][159][160] - 2021年，FDA肿瘤卓越中心启动Project Optimus，旨在改革肿瘤药物开发中的剂量优化和选择模式[166] - 项目Optimus需实施剂量寻找和优化策略，FDA可能要求肿瘤产品候选药物申办方在获批前后进行剂量优化试验[167] - FDA需在收到申办方请求60天内确定产品候选药物是否符合快速通道认定资格[168] - 突破性疗法认定可提供快速通道认定的所有特征，FDA需在收到申办方请求60天内确定产品候选药物是否符合资格[172] - 孤儿药一般指在美国影响少于200000人的疾病或病症的治疗药物，获孤儿药认定的产品获批后可享7年排他权（美国）或10年排他权（欧盟）[173][174][175] - 欧盟孤儿药排他权在特定情况下可减至6年[175] - 最佳儿童用药法案规定，满足条件的新药申请持有者可获6个月排他权延期[180] - PMA审批过程可能需数年或更久，且审批结果不保证通过[183][184] - 支持PMA申请几乎总需进行临床试验，有重大风险的研究性设备需FDA批准IDE申请[187][188] - 公司产品若在国外销售，需获外国监管机构批准，审批过程因地区和国家而异[192] - 美国联邦、州和地方以及其他国家的政府当局广泛监管药品的研发、生产、销售等环节[193] - 违反GDPR，重大违规可能被处以最高2000万欧元或侵权者全球年营业额4%的罚款，以较高者为准[194] - 联邦法律规定，自2013年4月1日起，每个财年对医保服务提供商的支付最多削减2%，该规定将持续到2032年[210] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物取消法定医疗补助药品回扣上限（之前设定为药品平均制造商价格的100%）[210] 公司人员与办公信息 - 截至2024年12月31日，公司有192名全职员工[213] - 截至2024年12月31日，公司员工中61%从事研发和供应链工作，39%从事商业、综合及行政工作[213] - 截至2024年12月31日，除1名员工在国际地点工作外，其余员工均在美国[213] - 公司企业总部位于加利福尼亚州圣地亚哥市高崖大道12730号400室，电话号码为(858) 500 - 8800[217] - 公司还在马萨诸塞州波士顿设有办公室，在加利福尼亚州圣地亚哥设有实验室[217] - 公司网站为www.kuraoncology.com[217] 公司文化 - 2020年公司成立了由员工主导的多元化、公平和包容委员会（DE&I委员会）[216]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度来自Kyowa Kirin合作的收入为5390万美元，2023年第四季度无此项收入 [27] - 2024年第四季度研发费用为5230万美元，2023年第四季度为3250万美元 [27] - 2024年第四季度一般及行政费用为2410万美元，2023年第四季度为1420万美元 [27] - 2024年第四季度净亏损1920万美元，2023年第四季度净亏损4280万美元，其中2024年包含非现金股份支付费用860万美元，2023年为720万美元 [28] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为7.274亿美元，包含来自Kyowa Kirin的3.3亿美元预付款，2023年12月31日为4.24亿美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 ziftomenib业务线 - KOMET - 001试验达到主要终点，CR/CRh率符合20% - 30%的目标，数据已提交ASCO展示 [10] - 预计2025年第二季度提交ziftomenib在复发/难治性NPM1突变AML的NDA [31] - 预计2025年上半年启动KOMET - 015试验，评估ziftomenib与伊马替尼在晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者中的疗效 [20] 法尼基转移酶抑制剂（FTI）业务线 - FIT - 001试验进展顺利，KURRENT - HN试验的剂量递增部分已完成 [24] - 预计2025年上半年启动KO - 2806和卡博替尼在晚期肾细胞癌患者中的一个或多个扩展队列 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国一线AML中menin抑制剂的市场每年超过70亿美元 [12] - ziftomenib在GIST中的市场潜力可能带来10亿美元的峰值销售机会 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进ziftomenib在AML治疗连续体中的开发和商业化，准备提交首个NDA [6] - 推进强大的候选产品管线，预计今年有临床数据更新 [8] - 计划在2025年年中提名用于糖尿病的下一代menin抑制剂开发候选药物 [31] 行业竞争 - ziftomenib是首个也是唯一一个获得突破性疗法认定（BTD）用于治疗复发/难治性NPM1突变AML的研究性药物候选物 [11] - 与其他menin抑制剂相比，ziftomenib具有临床活性、安全性、耐受性和便利性等优势，每日一次给药，无QT间期延长、无骨髓抑制、无临床意义的药物相互作用 [98][99] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资金充足、资源丰富，有能力为患者和股东创造重大价值 [9] - 认为一线使用menin抑制剂可能是一个变革性的临床和商业机会 [12] - 相信KO - 2806和其他FTI药物候选物若成功，可增强抗肿瘤活性，成为多种靶向疗法的联合用药伙伴 [25] 其他重要信息 - 公司预计2025年是研究、开发和预商业化活动强劲的一年，多个项目有数据读出 [30] - 公司与Kyowa Kirin的合作将为ziftomenib的AML开发计划提供资金，直至美国一线商业化 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 2028年一线强化AML试验顶线结果的假设、试验规模、计划和入组时间线 - 公司认为给出时间线很重要，目前对2028年获得加速批准终点的顶线结果有信心，更详细信息将在试验临近开展并在clintrials.gov公布时提供，且这比之前预期快，后续会有更多更新 [35][36][38] 问题: NDA提交前需处理的剩余事项及预NDA会议的反馈 - 团队已与FDA就提交的各方面达成一致，临床数据是影响提交时间的主要因素，公司有BTD且与FDA的互动积极，预计第二季度提交 [42][43] 问题: 对ziftomenib商业机会中一线AML患者能接受治疗超过一年有信心的原因 - Mollie表示KOMET - 007试验显示NPM1患者在一线治疗中持续使用ziftomenib的时间比预期长，Brian认为若患者能接受18 - 24个月的menin抑制剂治疗，将体现其变革潜力 [48][49][52] 问题: KOMET - 017强化联合研究中患者巩固治疗不平衡的担忧及缓解措施 - Mollie称KMT2A患者预计都会接受移植，NPM1突变患者可能因治疗效果好而减少移植需求，试验已考虑这些因素并进行敏感性分析 [55][56] 问题: KOMET - 007研究额外剂量扩展数据中7 + 3联合用药在非不良风险组中，哪些方面能体现增加zifto会带来生存获益 - Mollie认为目前治疗下患者骨髓中MRD阴性率达到40% - 45%是较好结果，若因加入靶向药物使MRD阴性率达到50% - 60%将令人鼓舞，有望转化为总体生存获益 [63] 问题: 针对其他突变亚型患者，使menin抑制剂发挥活性的方法及信心来源 - Troy称已观察到ziftomenib在单药治疗中的脱靶活性，有与gilteritinib的联合研究支持其与FLT3抑制剂联合的安全性和耐受性，预计开展ziftomenib与quizartinib的一线联合研究 [66][67][68] 问题: 糖尿病项目候选药物提名情况、优先级及针对的糖尿病类型 - Troy称去年夏天公布的数据显示ziftomenib在糖尿病方面有四项优势，因安全、定价等原因不会将其用于糖尿病，公司已研究menin化学空间三年，有不同特性的分子，目前对1型和2型糖尿病都有探索兴趣，近期里程碑是提名开发候选药物，会谨慎选择合适分子 [75][76][81] 问题: 糖尿病项目的正确策略 - Troy认为应采用灵活结构，分离肿瘤学和非肿瘤学的生物学和知识产权，理想情况下为股东获取价值，可参考已有成功模式，目前该项目不是今年AML工作的优先事项，但会寻找合适方式推进 [86][87][88] 问题: 基于KOMET - 001结果和其他menin抑制剂数据，zifto与其他药物的差异化及竞争格局 - Troy称zifto在复发/难治性NPM1突变白血病领域有竞争力，能让患者长期接受治疗，具有临床活性、安全性、耐受性和便利性等优势，无QT间期延长、无骨髓抑制、每日一次给药、无临床意义的药物相互作用 [95][98][99] 问题: KOMET - 015试验未来临床数据应关注的重点 - Mollie认为应关注能否挽救对伊马替尼治疗失败患者的反应、能否加深患者对伊马替尼的反应、能否维持患者对伊马替尼的反应并延长无进展生存期 [104][105][106] 问题: EMA对MRD阴性作为监管终点的看法是否与FDA不同及KOMET - 017试验如何支持全球批准 - Mollie认为EMA和FDA对MRD阴性的接受程度可能略有不同，加速批准终点针对美国，生存终点支持欧盟批准 [113][114] 问题: 复发/难治性数据在医学会议展示和NDA提交的数据切割和患者分母是否匹配 - Mollie称不会增加患者分母，提交给FDA和ASCO的是同一患者群体 [117] 问题: 2025年下半年KO - 2806需展示哪些内容以增强对该资产及投资界的信心 - Troy认为需展示与其他靶向疗法联合时具有可接受的安全性和耐受性，以及有意外的临床活性证据，如在患者对现有疗法失败后恢复反应且耐受性良好 [124][125][127] 问题: 复发/难治性关键数据在ASCO的后期数据切割对CR/CRh率的影响及患者基线特征 - Troy纠正不是后期数据切割，而是与提交给FDA的相同数据切割，Mollie称患者特征与1期相似，多为重度预处理患者，多数使用过维奈托克，很多有过移植史 [134][136] 问题: Kyowa Kirin在一线KOMET - 017试验中的贡献及能否加快临床试验开发 - Mollie称Kyowa Kirin是很好的合作伙伴，在欧盟、日本等地有良好业务，将在试验设计和启动方面提供帮助 [139] 问题: 是否有与泛KRAS抑制剂的临床前数据及对联合潜力的看法 - Troy称有与突变选择性和泛RAS抑制剂的非临床数据，显示出潜在协同活性，因细胞和器官环境而异，公司期待KRAS领域发展，已与多方讨论，对FTI与其他药物的联合性感到鼓舞，将推进多个FTI项目以增加选择 [145][147][150] 问题: 公司今年及未来的业务发展活动（许可引进或许可输出） - Troy称许可引进方面门槛高，目前专注于在AML、GIST和FTI领域推出重磅产品；许可输出方面，目前重点是临床合作，选择标准治疗和通用药物，对于KRAS、PI3激酶等新药需寻找有共同愿景的合作伙伴，糖尿病项目需谨慎考虑 [155][156][157] 问题: 之前称医学会议数据切割比提交给机构的晚，现在称相同，原因是什么及与机构就MRD终点的互动情况，是否会在其他项目出现 - Troy解释数据在摘要、会议展示和提交FDA之间有差异但同时期，数据变化不大；Mollie称公司与其他药企合作收集数据以建立MRD阴性CR与总生存的关系，FDA似乎认可MRD阴性CR是良好替代终点，未来情况有待观察，公司会支持相关工作 [163][164][166] 问题: 何时能获得研究中的EFS终点 - Troy称尚未确定时间，需考虑入组假设、治疗时间和生存等因素，后续会提供更多试验设计和终点时间的细节 [174][175] 问题: FDA人员变动、裁员等情况对公司与FDA互动及预期时间线的影响 - Troy称与FDA的互动专业、及时、合作良好，未收到有重大干扰的迹象，公司会保守制定时间和指导，希望情况持续良好 [181][183]

业绩总结 - Kura截至2024年12月31日的现金、现金等价物和短期投资为727.4百万美元[18] - Kura预计在2025年第二季度提交ziftomenib的NDA申请，针对复发/难治性NPM1突变急性髓性白血病（AML）[6] - Kura与Kyowa Kirin的合作预计将为AML开发项目提供330百万美元的前期付款[19] 临床试验与市场机会 - Kura的AML市场机会预计每年在美国超过70亿美元[6] - Ziftomenib与7+3联合治疗在新诊断的急性髓系白血病（AML）患者中进行的1期临床试验，涉及51名患者[38] - Ziftomenib的剂量从200 mg到600 mg不等，患者在不同剂量组中的中位年龄为60岁（范围18-74岁）[45] 临床数据与安全性 - 在51名患者中，94%的患者出现了任何级别的治疗相关不良事件（TEAEs）[47] - Ziftomenib与7+3联合治疗在1L NPM1-m和KMT2A-r AML患者中表现出良好的耐受性，未报告剂量限制性毒性(DLTs)或QTc延长[66] - NPM1-m患者的完全缓解率(CR)为100%，KMT2A-r患者的CR率为83%[66] 未来展望 - Kura预计在2025年上半年启动ziftomenib与伊马替尼联合治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的KOMET-015一期试验[17] - 预计2025年将有多项临床数据发布，包括KO-2806和tipifarnib的临床数据[17] - KO-2806的单药和与cabozantinib联合使用的初步临床数据预计将在2025年下半年公布[170] 新产品与技术研发 - Ziftomenib可能克服对伊马替尼的耐药性[119] - KO-2806与cabozantinib联合使用时，显示出增强的抗肿瘤活性[156] - 在KRASG12C NSCLC模型中，KO-2806与adagrasib的组合导致肿瘤体积显著减少[163] 负面信息 - 51名患者中，67%的患者出现发热性中性粒细胞减少症，53%的患者出现血小板减少[47] - 约70%的患者在首次完全缓解后3年内会复发[83] - 65岁及以上AML患者的5年生存率约为11%[83]

文章核心观点 - Kura Oncology季度财报有盈喜但营收未达预期，股价年初以来下跌，未来表现取决于管理层评论和盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业Agenus未公布财报且预期有亏损和营收下降 [1][2][3][9] Kura Oncology财报情况 - 季度每股亏损0.22美元，优于Zacks共识预期的亏损0.63美元，去年同期亏损0.55美元，盈喜率65.08% [1] - 上一季度预期亏损0.64美元，实际亏损0.63美元，盈喜率1.56% [1] - 过去四个季度，公司三次超越共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收5388万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期零营收有变化 [2] Kura Oncology股价表现 - 年初以来股价下跌约9.5%，同期标准普尔500指数上涨1.3% [3] Kura Oncology未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论和未来盈利预期 [3] - 盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前季度盈利预期及近期预期变化 [4] - 近期盈利预期修正趋势与股价短期走势强相关，可通过Zacks Rank跟踪 [5] - 财报发布前盈利预期修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计近期表现与市场一致 [6] - 下一季度共识每股收益预期为亏损0.49美元，营收8080万美元；本财年共识每股收益预期为亏损1.57美元，营收1.5106亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前24%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] Agenus情况 - 同行业Agenus未公布截至2024年12月季度财报，预计季度每股亏损2.36美元，同比变化+9.2% [9] - 该季度共识每股收益预期在过去30天上调21.7% [9] - 预计营收3364万美元，较去年同期下降59.9% [9]