PresentationI would now like to hand the call over to Troy Wilson, CEO. Please go ahead.Thank you for standing by and welcome to Kura Oncology's FT Pre-clinical Program Review: Synergistic Combinations with Targeted Therapies. [Operator Instructions]Troy WilsonChairman, CEO & President Thank you very much, and welcome, everyone, to our Farnesyl Transferase preclinical program review. I'm Troy Wilson, Kura's President and CEO. And it's a pleasure to have all of you with us today. We could go to the next slid ...

**Kura Oncology (KURA) 电话会议纪要分析** **涉及的行业或公司** * Kura Oncology (NasdaqGS: KURA) 一家专注于癌症靶向治疗的生物制药公司[1][2] * 核心管线包括法尼基转移酶抑制剂(FTI)项目(如KO-2806/Darlifarnib)、menin抑制剂Ziftomenib(用于NPM1突变AML)以及GIST联合治疗项目[3][4][5] * 合作方包括协和麒麟(Kyowa Kirin)共同开发Ziftomenib[3] **核心观点和论据** **1 法尼基转移酶抑制剂(FTI)项目的科学机制与优势** * FTI通过抑制Rheb蛋白的法尼基化阻断mTORC1信号通路克服多种靶向药物的先天性和适应性耐药[6][7][8] * KO-2806(Darlifarnib)为新一代FTI较Tipifarnib效力更高(小鼠模型中)且用药剂量更低(因清除率降低和代谢优化)每日一次给药[12] * KO-2806在临床前模型中与PI3K抑制剂、RAS抑制剂和抗血管生成TKI均显示协同作用[12][13][26] **2 临床前数据支持FTI联合治疗的广泛潜力** * **肾细胞癌(RCC)模型**: KO-2806联合Cabozantinib(或其他TKI)在耐药模型(VHL野生型)和敏感模型中均诱导肿瘤消退且与VHL基因型无关[15][16] * **PI3K突变模型**: 在头颈癌、乳腺癌、膀胱癌和宫颈癌模型中KO-2806联合Alpelisib持续抑制mTOR信号并驱动深度消退[18][19][20] * **RAS抑制剂联合**: 在肺癌和结直肠癌模型中KO-2806增强Adagrasib(G12C抑制剂)、MRTX1133(G12D抑制剂)和RMC PanRAS抑制剂的活性甚至将耐药肿瘤转化为敏感[23][24][25] * 在KRAS抑制剂单药治疗失败后转换至联合治疗仍能诱导消退[24][25] **3 临床开发策略与ESMO数据预期** * **ESMO 2025将公布三项研究数据**: * KO-2806单药剂量递增研究(N=11-35)评估安全性和RP2D[30][41] * KO-2806联合Cabozantinib用于RCC(二线及以后治疗)包括既往Cabozantinib经治患者[31][75] * Tipifarnib联合Alpelisib用于PIK3CA突变头颈鳞癌[32] * 预期疗效基准: RCC联合治疗ORR目标31%-46%(对标HIF2抑制剂组合)且关注安全性差异(FTI主要不良事件为中性粒细胞减少症而非贫血)[41][42][43] * 2026年预计公布KRAS抑制剂联合数据[30][97] **4 商业机会与财务定位** * FTI联合疗法年潜在患者人群超20万(仅美国)[34] * Ziftomenib的NDA正在FDA审评中预计获批用于NPM1突变R/R AML潜在市场50-100亿美元[3] * 公司现金充裕截至上季度末持有6.307亿美元现金并预计近期获得3.75亿美元里程碑付款[36] **其他重要但可能被忽略的内容** * **知识产权优势**: KO-2806作为新化学实体具有更长的专利保护期而Tipifarnib因专利限制商业潜力有限[12][68] * **监管政策利好**: 美国《通胀削减法案》孤儿药条款修正允许公司在多个孤儿适应症中保持竞争优势[69] * **安全性差异化**: FTI主要通过抑制mTORC1发挥作用避免mTORC2抑制导致的胰岛素抵抗和肺炎等副作用[18] * **开发策略灵活性**: 公司考虑与多家合作伙伴开展临床协作(如BMS与Adagrasib组合)或独立推进Cabozantinib联合项目[50][60][61]

Analyst/Investor event showcases opportunities for KO-2806 (darlifarnib) in combination with PI3Kα inhibitors, KRAS inhibitors and antiangiogenic tyrosine kinase inhibitors (TKIs) Preliminary clinical data and KO-2806 development plans to be presented in October 2025 in conjunction with the ESMO Congress 2025 SAN DIEGO, Sept. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment ...

PresentationFrank TangManaging Director All right. Good afternoon, everyone. My name is Frank Tang, and I'm with the Investment Banking division at Morgan Stanley. Before we get started, I'd like to read a quick disclaimer. For important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. All right. With that, thank you all for joining us today for the fire ...

PresentationFrank TangManaging Director All right. Good afternoon, everyone. My name is Frank Tang, and I'm with the Investment Banking division at Morgan Stanley. Before we get started, I'd like to read a quick disclaimer. For important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. All right. With that, thank you all for joining us today for the fire ...

公司概况 * Kura Oncology是一家专注于开发癌症靶向疗法的生物制药公司 其核心项目Ziftomenib针对急性白血病 同时研发管线覆盖胃肠道间质瘤（GIST）、肾细胞癌、肺癌、结直肠癌、乳腺癌、神经内分泌肿瘤以及糖尿病[2] * 公司现金状况良好 截至上一季度末拥有6.307亿美元现金[2] * 公司与Kyowa Kirin Co., Ltd.就Ziftomenib在急性白血病领域达成了共同开发和商业化协议 预计获得的里程碑付款将支撑其运营至2029年[2][3] Ziftomenib项目与急性白血病（AML）机会 * Ziftomenib是一种menin抑制剂 用于治疗NPM1突变急性白血病 其新药申请（NDA）正在接受FDA审查 PDUFA日期为11月30日[6] * 公司对急性白血病的初始商业机会估值为3.5亿至4亿美元 若市场按预期发展 前线治疗的市场规模为70亿至100亿美元 公司预计Ziftomenib可占据其中高达30亿美元的份额[3] * 公司认为其竞争优势在于最佳的安全性、耐受性和给药简便性 无临床意义的药物相互作用或QT间期延长 无需常规心脏监测 而某些竞品存在这些问题[9][12][13] * 公司已为商业化做好充分准备 组建了包括医学事务、市场准入、市场营销和销售在内的团队 销售团队已开始进行客户沟通和准备工作[14][15] * 与Kyowa Kirin的合作包括3.3亿美元的首付款 公司已因提交NDA获得4500万美元 预计在未来几年内还将获得3.75亿美元的里程碑付款[18][19] 临床开发与试验设计 * KOMET-007是一项评估Ziftomenib与前线标准疗法联合用药的1期研究 数据令人鼓舞 显示其安全性、耐受性好 易于联合用药并能驱动有意义的活性 已入组超过100名患者[8][26] * KOMET-017是两项在单一方案下进行的全球性3期试验 分别针对强化和非强化治疗的前线AML患者 已与FDA就加速批准和完全批准的路径达成一致[9][22] * 试验设计创新 采用微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率作为加速批准的终点 MRD阴性与生存期强相关 标准7+3方案的MRD阴性率约为40%-47% 公司旨在显著优于该数据 并预计在2028年获得顶线结果[22][23][24] * 该一体化试验设计（单一协议、预算和启动）旨在覆盖几乎所有前线患者 已获得全球150-190家领先研究机构的独家合作 旨在加速患者招募[25][26] 其他研发管线 * FTI（法尼基转移酶抑制剂）项目：旨在克服对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）、PI3Kα抑制剂和KRAS抑制剂的耐药性 其总目标患者人群（TAM）在美国超过20万患者[34][35] * 预计在10月的ESMO大会上公布KO-2806（新型FTI）单药以及其与卡博替尼（cabozantinib）联合治疗肾细胞癌（RCC）、tipifarnib（第一代FTI）与阿培利司（alpelisib）联合治疗PIK3CA突变头颈癌的临床数据更新[33][36] * Ziftomenib也在与伊马替尼（imatinib）联合用于胃肠道间质瘤（GIST）的试验中 该试验处于剂量递增阶段 GIST alone is a blockbuster opportunity[39] * 糖尿病项目：Menin抑制剂在临床前模型中显示可降低血糖、增加胰岛素产量、恢复胰岛素敏感性并选择性扩增胰腺β细胞 公司已优化出一种针对糖尿病适应症的开发候选药物 并计划以创新的方式推进其在1型糖尿病和心脏代谢疾病中的应用[40][41][42] 近期关键里程碑 * 2025年11月30日：Ziftomenib用于NPM1突变AML的PDUFA日期[6] * 2025年10月：在ESMO大会上公布FTI项目的多项1期试验数据[33][45] * 2025年12月：预计在ASH大会上公布Ziftomenib在AML前线（与venetoclax联用）及复发难治环境下的数据[8][45] * 2025年第四季度：启动Ziftomenib的前线3期研究（KOMET-017）[26][45] * 2026年：预计公布与吉列替尼（gilteritinib）联合用药的数据、FTI与KRAS抑制剂联合的数据、GIST数据 以及糖尿病项目的进展[46] 财务与战略 * 公司资金充足 现有现金加上预期的里程碑付款 预计资金可支撑至2029年[2][3][19] * 公司处于纯执行模式 未来12-24个月将是激动人心的时期 在适当时候可能考虑募集额外资金以进一步扩充管线[46]

生物科技股盘后表现 - 2025年9月9日盘后交易中 多只中小型生物科技股出现显著上涨 主要受临床数据更新、内部人士买入和投资者会议参与等短期催化剂推动[1] - 涉及公司包括Immutep、Nautilus Biotechnology、Pliant Therapeutics、Phio Pharmaceuticals和Kura Oncology[1] Immutep Ltd (IMMP) - 股价在盘后交易中上涨4.37%至1.67美元 此前在常规交易时段下跌6.98%至1.60美元[2] - EFTISARC-NEO II期试验数据获接受 将于2025年11月13日在CTOS 2025肿瘤学会议上进行口头报告[3] - 该试验首次评估eftilagimod alpha联合放疗和KEYTRUDA用于软组织肉瘤新辅助治疗 针对高未满足医疗需求的罕见癌症[3] Nautilus Biotechnology Inc (NAUT) - 股价在盘后交易中大幅上涨12.25%至0.7521美元 此前在常规交易时段下跌4.42%至0.6700美元[4] - CEO Sujal M. Patel于2025年9月5日和8日分别购入116,500股和83,500股 总计超过135,000美元的内部人士买入[5] - 公司计划参加2025年9月16-17日举行的第三季度投资者峰会集团虚拟会议[5] Pliant Therapeutics Inc (PLRX) - 股价在盘后交易中飙升16.00%至2.03美元 此前在常规交易时段上涨1.16%至1.75美元[6] - 公司预计将于2025年11月6日发布第三季度财报 提供主要候选药物bexotegrast治疗特发性肺纤维化的更新[7] Jin Medical International Ltd (ZJYL) - 股价在盘后交易中上涨7.15%至0.6999美元 此前在常规交易时段上涨3.65%至0.6532美元[7] - 公司于2025年8月在滁州启动第三工厂运营 扩大医疗器械生产能力 加速轮椅和康复设备的全球交付[8] Phio Pharmaceuticals Corp (PHIO) - 股价在盘后交易中上涨8.20%至2.64美元 此前在常规交易时段已上涨13.49%至2.44美元[8] - 公司参加2025年9月8-10日举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议 CEO将于9月10日介绍PH-762的Ib期临床试验进展[9] - PH-762是一种靶向PD-1的INTASYL siRNA化合物 用于治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌等皮肤癌[9] Kura Oncology Inc (KURA) - 股价在盘后交易中上涨6.12%至8.50美元 此前在常规交易时段下跌1.60%至8.01美元[10] - 公司于2025年9月8日在H.C. Wainwright会议上介绍关键进展 包括Ziftomenib的PDUFA行动日期定于11月30日[11] - Ziftomenib是一种menin抑制剂 针对复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病 两个III期试验正在进行中 年市场机会超过70亿美元[11] - 公司同时推进法尼基转移酶抑制剂项目 针对实体瘤耐药机制 Phase 1数据预计在ESMO会议上公布[12]

Kura Oncology (NasdaqGS:KURA) FY Conference September 08, 2025 01:00 PM ET Company ParticipantsJoshua Korsen - Equity Research Associate - BiotechnologyTroy Wilson - Co-Founder, Chairman, CEO & PresidentJoshua KorsenGood afternoon, everyone, and thank you for joining the HC Wainwright 27th Annual Global Investment Conference. My name is Joshua Corson, and I'm an Equity Research Associate. Today, I would like to introduce our presenter, Troy Wilson, who is the CEO of Kura Oncology. The floor is yours.Troy Wi ...

公司及行业 * Kura Oncology (KURA) 一家专注于肿瘤药物开发的生物技术公司 [1] * 行业涉及急性髓系白血病 (AML) 靶向治疗、实体瘤（如肾细胞癌 RCC、头颈癌）联合治疗 [35][38][43] 核心观点与论据 Ziftomenib (ZYPTOMENIB/ZIFTOMENIB) 的监管与商业化 * 公司对 Ziftomenib 用于复发/难治性 AML 的新药申请 (NDA) 审查持乐观态度 与FDA的互动保持协作和建设性 所有时间线均已满足或超出 [2][8] * 预计产品标签将基于四大支柱：强劲疗效、安全性、每日一次口服给药的便利性 以及与其他疗法的联合用药能力 [3][11] * 商业准备就绪 团队已全部到位并完成培训 市场准入和预批准信息交流已完成 [3] * 预计与现有竞品（指Syndax的Revumenib）的批准时间相差仅约一个月 但认为这对上市动态影响不大 [12][13] * 初始患者群体预计主要为新患者而非转换治疗的患者 因为适应症（NPM1突变 vs KMT2A重排）和患者群体不同 [14] * 与协和麒麟 (Kyowa Kirin) 的合作关系良好 公司作为美国商业化主导方 负责记账销售和持有NDA 协和麒麟的现场团队也将参与推广 [25][26] Ziftomenib 的临床开发与数据 * 计划在年底前分享Ziftomenib与维奈克拉 (venetoclax) 和阿扎胞苷 (azacitidine) 联合用于一线治疗AML的数据（ASOVAN试验的另一半）[3] * 计划在第四季度启动两项平行的三期临床试验（COMMODORE-17研究）[4] * 正在推进Ziftomenib与吉列替尼 (gilteritinib) 联合治疗FLT3共突变患者的试验 数据预计明年公布 [16][18] * 与竞品相比 Ziftomenib 的 MEN1 耐药突变发生率远低于竞品的40%-50% 这被视为一个关键的差异化优势和在治疗序贯中优先使用的理由 [19][21][22] * COMMONO o seven（可能指COMMODORE）前线研究入组迅速 一年内在少数站点入组了超过100名患者 显示了医学界对Ziftomenib组合疗法的热情 [23] 前线组合数据（Venetoclax + Azacitidine + Ziftomenib）的期望 * 基准数据来自Vialeah试验（维奈克拉+阿扎胞苷）：总生存期（OS）约14.7个月 第一周期MRD阴性率约25% 完全缓解率（CR）伴血细胞计数恢复在30%-40%范围 [28] * 目标是显著改善OS、MRD阴性率和CR率 同时不增加累积毒性或延长血细胞计数恢复时间（目前为5-7周）[28] 前线三期试验（COMMODORE-17）的策略与竞争 * 采用主方案设计 将Venetoclax+Azacitidine和7+3强化化疗两种组合纳入同一试验 便于研究者为NPM1或KMT2A突变患者筛选入组 避免了机构内部试验竞争 简化了合同和预算谈判流程 [30][31] * 尽管启动可能稍晚于竞争对手 但凭借广泛的站点关系（包括美国和欧洲）和便捷的试验设计 公司有信心在执行上赶上甚至超越竞争对手 [30][31][33][34] FTIs（法尼基转移酶抑制剂）项目 KO-2806 * 将在ESMO大会上公布KO-2806的数据：单药疗法、KO-2806 + Cabozantinib（卡博替尼）用于肾细胞癌（RCC）、Tipifarnib（替吡法尼） + Alpelisib（阿培利司）用于PIK3CA突变头颈癌 [35] * KO-2806 + Adagrasib（阿达格拉西布）用于KRAS G12C突变实体瘤的数据将留待明年公布 [35] * FTI通过阻断TORC1（雷帕霉素靶蛋白复合体1）这一中枢节点 来应对TKI、PI3Kα抑制剂和KRAS抑制剂等多种靶向疗法的耐药机制 [35] * 计划在9月16日举行分析师活动介绍科学原理和临床前数据 在ESMO期间举行另一场活动介绍临床数据 [36] FTI 在特定适应症中的期望 * **肾细胞癌 (RCC)**: 基准是Cabozantinib单药在此患者群体中的反应率约25%-28% HIF2α抑制剂（如Belzutifan）的反应率在31%-45% 期望KO-2806组合能接近或达到此范围并提供更好的安全性 [39][40][41] * **头颈癌**: 在PIK3CA突变头颈癌中 Alpelisib单药此前仅显示疾病稳定（SD） FTI单药在此人群应无疗效 因此联合疗法出现任何反应都将有力支持其作用机制理论 [43] 其他管线与未来方向 * **GIST**: Ziftomenib与伊马替尼 (Imatinib) 联合用于晚期GIST患者的试验正在进行剂量递增 [4] * **糖尿病**: 已提名一款新一代Menin抑制剂开发候选药物用于糖尿病 计划采用创新的开发和融资方式 不动用专注于肿瘤学的资产负债表 更多细节将在第四季度或第一季度讨论 [45] * **未来优先事项**: 直至2026年 优先事项包括Ziftomenib的批准和上市、组合疗法的新数据、启动COMMODORE-17研究、GIST数据、KO-2806的KRAS和RCC数据 以及Menin在糖尿病中的应用拓展 [46] 其他重要内容 财务状况 * 公司在上次季度更新时拥有约6.307亿美元现金 [6] * 预计将通过开发和监管里程碑付款获得大量资金 这将使公司在推进所有机会时保持非常强劲的现金状况 [6] 竞争格局与市场动态 * 认可Menin抑制剂类药物存在市场需求和早期成功 验证了该类疗法 [11] * 在RCC领域 注意到HIF2α抑制剂已成为最新的焦点 [40] * 欢迎前线AML试验中的竞争 认为这为患者提供了更多选择 并且公司已为此做好准备 [30]

September 16 event to highlight preclinical data on the combination of FTI agents with multiple classes of targeted therapies October 18 event to review clinical data from the ESMO Congress 2025, including first clinical data from KO-2806 SAN DIEGO, Sept. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for cancer, today announced it will host two virtual investor and analyst events to spotli ...