财务数据关键指标变化 - 公司2024年和2023年净亏损分别为5.692亿美元和6.066亿美元[377] - 2024年总营收增至5.602亿美元，2023年同期为4.342亿美元，增长源于获批产品需求增加[378] - 2024、2023、2022年的股票薪酬费用分别为1.581亿美元、1.352亿美元、1.304亿美元，截至2024年12月31日，公司有2.568亿美元的未确认股票薪酬成本，预计在2年的加权平均期内确认[406] - 截至2024年12月31日，公司的总递延所得税资产为12.137亿美元，由于缺乏盈利历史和未来应税收入的不确定性，净递延所得税资产已被全额估值备抵[409] - 2024年总营收为5.6023亿美元，2023年为4.34249亿美元，同比增长29%，产品销售增长1.05亿美元，主要因Crysvita在拉丁美洲需求增加等[410] - 2024年Crysvita特许权使用费收入和利润分享地区的合作收入净增2250万美元，主要因接受治疗的患者数量增加[411] - 2024年其他收入较2023年减少150万美元，原因是与第一三共协议的技术转让完成[412] - 2024年销售成本为7672.8万美元，2023年为4520.9万美元，同比增长70%，主要因获批产品需求增加[413] - 2024年研发费用为6.97865亿美元，2023年为6.48449亿美元，同比增长8%，预计未来年度研发费用将趋于平稳[418][419] - 2024年销售、一般和行政费用为3.2161亿美元，较2023年增加1181.1万美元，增幅4%[420] - 2024年利息收入为3650.6万美元，较2023年增加981.8万美元，增幅37%[422] - 2024年股权投资公允价值净减少111.5万美元，2023年净增加39.7万美元，2024年较2023年减少151.2万美元，降幅381%[423] - 2024年未来特许权销售负债的非现金利息费用为6600.4万美元，较2023年减少296.3万美元，降幅4%[424] - 2024年经营活动使用现金4.142亿美元，2023年为4.748亿美元[432] - 2024年投资活动使用现金1780万美元，2023年提供现金1.68亿美元[432] - 2024年融资活动提供现金3.992亿美元，2023年为3.881亿美元[432] 资金与资产情况 - 截至2024年12月31日，公司可用现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元[378] - 截至2024年12月31日，公司可用现金、现金等价物和有价债务证券为7.45亿美元[429] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券总计7.45亿美元[449] - 假设利率变动100个基点，对2024年12月31日现金等价物和有价债务证券的公允价值无重大影响[449] - 截至2024年12月31日，公司投资未出现本金损失，也未计提信用损失准备[449] 特许权相关协议 - 2019年12月，公司与RPI达成协议，RPI支付3.2亿美元获得Crysvita在欧盟、英国和瑞士净销售的特许权使用费收取权，上限为6.08亿美元，若低于该金额则在达到8亿美元时终止协议[397] - 2022年7月，公司与OMERS达成协议，OMERS支付5亿美元获得Crysvita在美国和加拿大净销售30%的未来特许权使用费收取权，直至收到7.25亿美元或KKC合作协议最后一笔特许权使用费支付日[398][399] - 公司对RPI和OMERS的3.2亿美元和5亿美元进行摊销，扣除交易成本分别为580万美元和910万美元[399] - 截至2024年12月31日，公司对RPI和OMERS的有效年利率分别为6.2%和7.5%[400] 产品与业务线情况 - 公司有四种获批产品，分别为治疗XLH和TIO的Crysvita、治疗MPSVII的Mepsevii、治疗LC - FAOD的Dojolvi和治疗HoFH的Evkeeza[375] - 公司当前获批疗法和临床阶段产品线包括生物制品、小分子、AAV基因疗法和核酸产品候选物四个产品类别[375] - 公司运营资金主要来自股权证券销售、商业产品收入、特定未来特许权使用费销售和战略合作安排[376] 研发费用项目变化 - 基因疗法项目费用增加2550万美元，主要与UX111的生物制品许可申请活动等有关[419] - 生物和核酸项目费用增加3130万美元，主要因UX143和GTX102项目的临床进展[419] - 前期许可、收购和里程碑费用增加2150万美元，主要因2024年GTX - 102项目达到临床入组里程碑[419] 股权发行情况 - 2024年6月，公司完成承销公开发行，出售878.2051万股普通股，总收益为3.81亿美元[430] 会计准则采用情况 - 2024年公司采用了ASU 2023 - 07，目前正在评估采用ASU 2024 - 03的影响[447][448] 外汇风险情况 - 公司因开展非美元货币交易面临外汇风险，未使用远期外汇合约[451] - 宏观环境不稳定可能导致汇率大幅变化，外币相对于美元贬值可能对公司以美元计价的收入和营业收入产生负面影响[451] - 2024年12月31日止年度，公司大部分收入、费用和资本支出以美元计价[451] - 假设汇率变动10%，对公司合并财务报表无重大影响[451]