财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 公司2024年和2023年净亏损分别为970万美元和9730万美元，截至2024年12月31日累计亏损5.194亿美元[447] 财务数据关键指标变化 - 运营费用节省 - 2024年9月公司宣布战略计划，将员工从80人减至51人，预计2025年第一季度起每年节省运营费用约1000万美元[444] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.41亿美元，预计可支撑运营至至少2027年[450] - 截至2024年12月31日，公司运营资金主要来自出售股本的7.925亿美元和合作许可协议的前期付款，拥有现金、现金等价物和有价证券2.41亿美元[477] - 基于2024年12月31日的现金状况，公司认为现有资金至少可支持到2027年，但实际情况可能与预期不同[485] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.41亿美元，利率变动10%对投资组合无重大影响[510] 财务数据关键指标变化 - 合作收入情况 - 2024年公司因与赛诺菲的合作协议确认8000万美元前期许可收入，同时减少研发费用810万美元[453] - 2020年7月与MyoKardia合作，收到1000万美元前期付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑付款[455] - 2024年和2023年公司分别确认MyoKardia合作收入0美元和280万美元，截至2024年12月31日收到成本报销款770万美元和里程碑付款250万美元[456] - 2024年合作收入从280.5万美元增至8000万美元，增加7720万美元，主要源于赛诺菲合作协议的8000万美元前期许可费[471][472] 财务数据关键指标变化 - 研发费用情况 - 2024年和2023年公司研发总费用分别为6338.6万美元和7180.1万美元[463] - 2024年和2023年Losmapimod外部研发费用分别为2080.1万美元和2906.9万美元[463] - 2024年和2023年Pociredir外部研发费用分别为857.7万美元和744.2万美元[463] - 2024年研发费用从7180.1万美元降至6338.6万美元，减少841.5万美元，主要因外部研发成本减少490万美元等因素[471][473][474] 业务规划 - 新药申请计划 - 公司计划在2025年第四季度为DBA提交研究性新药申请[445] 业务规划 - 人员调整与研发活动规划 - 2024年9月公司宣布重新规划研发活动，将员工总数从80人减至51人[469] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用情况 - 2024年一般及行政费用从4166.8万美元降至3644.8万美元，减少522万美元，主要因员工薪酬成本减少510万美元等因素[471][475][479] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额情况 - 2024年其他收入净额从1332.9万美元降至1217.2万美元，减少115.7万美元，主要因平均现金、现金等价物和有价证券余额减少[471][476] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金情况 - 2024年经营活动净现金使用量从9100万美元降至220万美元，减少8880万美元，主要因赛诺菲合作协议的8000万美元前期许可费[480][481] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金情况 - 2024年投资活动净现金从使用3670万美元变为提供3220万美元，增加6890万美元，主要因2024年有价证券净到期[480][482] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金情况 - 2024年融资活动净现金从1.181亿美元降至270万美元，主要因2023年公开发行普通股净收益1.173亿美元，2024年为福利计划发行普通股净收益270万美元[480][483] 财务数据关键指标变化 - 现金需求与融资计划 - 公司预计通过股权发行、债务融资等方式满足现金需求，目前无信贷安排或确定的资本来源[489] 会计政策相关 - 公司认为某些会计政策对理解历史和未来业绩至关重要，涉及多项关键因素[491] - 公司按ASC 606进行收入确认，需判断履约义务和交易价格，含里程碑付款等可变对价[494][495][496] - 公司需估计应计研发费用，依据已知事实情况，目前估计与实际无重大差异[499][500][502] - 公司按授予日公允价值计量股份支付费用，未来预计费用会增加[503][505] - 公司采用资产负债法核算所得税，评估递延税资产可收回性，无不确定税务立场[506][508] 风险因素相关 - 公司面临外汇汇率变动风险，截至2024年12月31日，外币负债极少或无[511] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2023和2024年未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[512]