财务数据关键指标变化 - 2024年合作收入为5787.7万美元，较2023年的3627.5万美元增加2160.2万美元[439][440] - 2024年研发费用为4.66311亿美元，较2023年的4.35069亿美元增加3124.2万美元，其中Nex - z项目增加1533.9万美元（28%），NTLA - 2002项目增加1761.3万美元（72%），NTLA - 3001项目减少860.3万美元（ - 50%）等[439][441][443] - 2024年一般及行政费用为1.25829亿美元，较2023年的1.16497亿美元增加933.2万美元，主要因股票薪酬增加820万美元[439][444] - 2024年其他收入（支出）净额为1524.2万美元，较2023年的3409.9万美元减少1885.7万美元，主要因投资公允价值变动产生3260万美元费用及利息收入减少202.5万美元等[439][445] - 2024年净亏损为5.19021亿美元，较2023年的4.81192亿美元增加3782.9万美元[439] - 2024年经营活动净现金使用量为3.489亿美元，主要包括净亏损5.19亿美元等；2023年为3.941亿美元，主要包括净亏损4.812亿美元等[454][455][456] - 2024年投资活动提供净现金1.256亿美元，主要因1.313亿美元有价证券到期；2023年使用现金3130万美元，主要因购买有价证券和物业设备[454][457][458] - 2024年融资活动提供净现金1.857亿美元，包括1.769亿美元定向增发净收益等；2023年为1.303亿美元，包括1.198亿美元定向增发净收益等[454][459][460] 资金与资产情况 - 截至2024年12月31日，公司有8.617亿美元现金、现金等价物和有价证券[447] - 2022年公司与Jefferies签订销售协议，2024年2月修订将“随行就市”发行计划规模从4亿美元增至7.5亿美元，截至2024年12月31日已发行14522533股普通股，2024年发行7004370股，净收益1.748亿美元，还有2.491亿美元普通股可售[448] - 截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券，以及合作协议的研究和成本报销资金，预计可支持公司运营费用和资本支出至2027年上半年[451] - 截至2024年12月31日，公司物业租赁的未来最低租赁付款总额（未折现）为2.948亿美元[462] - 截至2024年12月31日，公司有现金等价物、受限现金等价物和有价证券7.394亿美元，主要风险为利率敏感性[479] 资金需求与风险 - 公司主要资金用于研发、临床试验等，预计2025年因战略重组费用将减少[449] - 公司预计通过股权融资和合作安排满足资金需求，若无法筹集资金可能影响产品开发和商业化[450] - 公司认为立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响，但利率下降会减少未来利息收入[479] - 公司没有任何外币或衍生金融工具，认为2024年通货膨胀未对经营业绩产生重大影响[480] 公司业务与盈利相关 - 公司是临床阶段基因编辑公司，利用CRISPR技术开发创新药物，通过体内和体外疗法治疗疾病[433] - 截至2024年12月31日，公司的收入仅与第三方合作协议相关[470] - 公司的创收和盈利能力很大程度取决于多个领域的成功，包括技术开发、产品候选选择等[452]