产品收入关键指标变化 - 2024年和2023年SYFOVRE美国净产品收入分别为6.119亿美元和2.752亿美元[635] - 2024年和2023年EMPAVELI美国净产品收入分别为9810万美元和9100万美元，从合作方获得的特许权使用费分别为1840万美元和1000万美元[636] - 2024年和2023年产品净收入分别为7.100亿美元和3.663亿美元，增长94%[696][697] - 截至2024年和2023年12月31日，SYFOVRE销售产生的特许权使用费分别为1980万美元和890万美元[742] - 截至2024年、2023年和2022年12月31日，EMPAVELI和Aspaveli销售产生的特许权使用费分别为640万美元、480万美元和270万美元[745] - 2024年总营收781367000美元，2023年为396591000美元，2022年为75422000美元[767] 财务关键指标变化 - 2024年、2023年和2022年公司净亏损分别为1.979亿美元、5.286亿美元和6.522亿美元，截至2024年12月31日累计亏损30亿美元[642] - 2024年和2023年许可及其他收入分别为7140万美元和3030万美元，增长136%[696][698] - 2024年和2023年销售成本分别为1.177亿美元和5850万美元，增长101%[696][699] - 2024年和2023年研发费用分别为3.276亿美元和3.544亿美元，下降8%[696][702] - 2024年和2023年销售、一般及行政费用分别为5.011亿美元和5.008亿美元，增长0%[696][705] - 2024年开发负债清偿损失194.9万美元[696][707] - 2024年和2023年利息收入分别为1280万美元和2090万美元，下降39%[696][708] - 2024年和2023年利息费用分别为4040万美元和2960万美元，增长37%[696][709] - 2024年和2023年其他费用分别为220万美元和72.7万美元，增长198%[696][710] - 2024年和2023年所得税费用分别为116.2万美元和213.2万美元，下降45%[696][711] - 2024年经营活动净现金使用8790万美元，投资活动净现金使用40万美元，融资活动净现金提供1.492亿美元；2023年经营活动净现金使用5.947亿美元，投资活动净现金使用70万美元，融资活动净现金提供3.945亿美元[721] - 2024年底重大合同义务总计7.70085亿美元，包括信贷安排、可转换票据、不可撤销采购承诺和经营租赁等[735] - 截至2024年和2023年12月31日，公司总资产分别为8.85051亿美元和7.8873亿美元[766] - 截至2024年和2023年12月31日，公司总负债分别为6.56512亿美元和5.94209亿美元[766] - 2024年净亏损197878000美元，2023年为528628000美元，2022年为652172000美元[767] - 2024年综合亏损197644000美元，2023年为531295000美元，2022年为650957000美元[767] - 2024年加权平均普通股股数123905000股，2023年为118678000股，2022年为106114000股[767] - 2024年末股东权益228539000美元，2023年末为194521000美元，2022年末为169872000美元[768] - 2024年经营活动净现金使用量87866000美元，2023年为594735000美元，2022年为513745000美元[770] - 2024年投资活动净现金使用量403000美元，2023年为674000美元，2022年现金提供量59893000美元[770] - 2024年融资活动净现金提供量149241000美元，2023年为394499000美元，2022年为365659000美元[770] - 2024年现金、现金等价物和受限现金净增加60313000美元，2023年减少200775000美元，2022年减少88681000美元[770] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金412612000美元，2023年末为352299000美元，2022年末为553074000美元[770] - 2024年末现金及现金等价物为411,290美元，受限现金为1,322美元，总计412,612美元；2023年对应数据分别为351,185美元、1,114美元、352,299美元；2022年对应数据分别为551,801美元、1,273美元、553,074美元[772] - 2024年现金支付的利息为29,368美元，2023年为3,286美元，2022年为5,003美元；2024年现金支付的所得税为1,649美元，2023年为0，2022年为4,915美元[772] - 从成立到2024年12月31日，公司运营产生现金流出、运营亏损，累计亏损30亿美元[780] - 2024年12月31日公司现金及现金等价物为4.113亿美元，结合预期销售所得，足以满足至少十二个月运营和资本支出需求[781] - 2024、2023和2022年公司广告成本分别为8330万美元、8650万美元和5650万美元[821] 融资相关情况 - 公司通过多种方式融资，包括约26亿美元的普通股和可转换证券发行净收益、4.015亿美元的合作款项和特许权使用费等[640] - 第六街融资协议提供最高4.75亿美元的高级有担保定期贷款安排，初始提款3.75亿美元，满足条件可再提1亿美元[645] - 信用贷款安排初始提款净额约3.582亿美元，扣除发行成本1680万美元，大部分用于买断对SFJ的剩余债务约3.265亿美元[647] - 2019 - 2020年SFJ向公司支付总计1.4亿美元，公司需在2021 - 2027年向SFJ支付总计4.6亿美元，已支付9400万美元，2024年买断剩余债务约3.265亿美元[653][654][655] - 2019年和2020年公司分别发行本金2.2亿美元和3亿美元的可转换票据，利率为3.5%，2026年9月15日到期[656][657][658] - 可转换票据初始转换率为每1000美元本金兑换25.3405股普通股（相当于初始转换价格约为每股39.4625美元）[659] - 2026年3月15日前，可转换票据仅在特定情况下可转换，如连续30个交易日中至少20个交易日公司普通股最后报告的销售价格大于或等于转换价格的130%等[660] - 截至2024年12月31日，可转换票据的条件转换特征未被触发[662][668] - 2026年3月15日及之后至可转换票据到期日前第二个预定交易日收盘前，持有人可随时转换可转换票据[663] - 截至2024年12月31日，公司未赎回任何可转换票据，若赎回，赎回价格为可转换票据本金的100%加应计未付利息[664] - 若公司发生“重大变更”，持有人可要求公司以等于票据本金100%加应计未付利息的价格回购可转换票据[665] - 2021年1月、7月及2022年7月，公司与部分可转换票据持有人达成交换协议，持有人分别交换约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元的可转换票据，获得3906869股、5992217股和3027018股普通股[666] - 2019年9月和2020年5月，公司与交易对手进行上限期权交易，初始执行价格为39.4625美元，上限价格为63.14美元[669] - 2020年10月27日，公司与Sobi达成合作协议，Sobi于2020年11月支付2.5亿美元预付款，同意在达到特定里程碑时支付最多9.15亿美元，并报销最多0.8亿美元开发成本[671] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑从Sobi获得5000万美元付款，还可获得美国以外许可产品销售的两位数特许权使用费[672] - 截至2024年12月31日，公司库存可转换票据本金为4.254亿美元且未注销[668] - 2024年5月签订第六街融资协议，信贷安排初始提款3.75亿美元，满足条件可额外提款1亿美元，信贷安排2030年5月13日到期，年利率为3个月有担保隔夜融资利率加5.75%（下限1%）[714] - 公司可与第三方进行最高1亿美元的基于资产的融资安排，满足特定条件可增至2亿美元，可发行最高6亿美元或市值10%（取较大值）的可转换无担保票据[715][716] - 2024年8月签订保理协议，出售应收账款的最高未偿还金额为1亿美元[717] - 2023年11月与Cowen签订销售协议，可不时发售最高3亿美元的普通股，需支付Cowen最高3%的销售总收益作为补偿，2024年未进行销售[718] - 2023年2月发行股票和预融资认股权证，净收益3.844亿美元，2024年底仍有80,956份预融资认股权证未行使[719] - 2024年2月解除部分上限看涨期权交易，获得现金收益9880万美元，2024年底剩余上限看涨期权交易对应9390万美元可转换票据本金[720] - 2023年2月22日，公司在后续公开发行中发行并出售4,007,936股普通股，出售预融资认股权证可购买2,380,956股普通股，公司获得净收益3.844亿美元[778] - 2022年3月28日，公司在后续公开发行中发行并出售8,563,830股普通股，公司获得净收益约3.801亿美元[779] 产品研究成果 - VALIANT研究显示，与安慰剂相比，C3G和IC - MPGN患者蛋白尿减少68%（p < 0.0001）[637] 重大合同义务 - 与宾夕法尼亚大学签订许可协议，需根据开发、监管和销售里程碑支付最高820万美元，并按净销售额支付低个位数特许权使用费[740] - 2023年4月，公司因FDA在2月批准SYFOVRE支付230万美元监管里程碑费用；2023年因SYFOVRE销售里程碑产生500万美元费用，其中200万美元于2023年10月支付，300万美元于2024年1月支付[741] - 公司与Penn的许可协议规定，基于开发和监管批准里程碑需支付至多170万美元，基于前两个许可产品的年度销售里程碑需支付至多250万美元[743] - 2021 - 2024年期间，公司因与Penn的合作及相关交易支付多笔费用，包括2500万美元、100万美元、500万美元、100万美元、50万美元和150万美元[744] - 截至2024年12月31日，公司因药品制造的非取消性采购义务需向供应商支付至多4570万美元，终止与NOF的采购义务产生640万美元费用[747] - 截至2024年12月31日，公司其他非取消性采购协议需向供应商支付至多1070万美元[748] 会计政策及准则相关 - 2024年11月FASB发布ASU 2024 - 03，要求对利润表费用性质进行额外披露，2026年12月15日后开始的财年生效[830] - 2023年12月FASB发布ASU 2023 - 09，要求实体在税率调节表和所得税支付方面提供更多信息，2024年12月15日后开始的年度期间生效[831] - 2023年11月FASB发布对分部报告会计指引的修订，公司于2024年12月31日结束的年度采用该指引[832] 公司运营管理 - 公司产品销售收入来自EMPAVELI和SYFOVRE，通过与专业药房和专业经销商合作销售[783][786] - 公司产品销售收入的可变对价包括分销费、信用卡费、患者援助、回扣、退货等[787] - 公司分析许可和合作安排，根据相关准则确定收入确认方法[797] - 公司将运营作为单一经营分部进行管理[804] - 公司应收账款主要来自产品销售，付款期限EMPAVELI为30 - 65天，SYFOVRE为60 - 150天，2023和2024年末无历史核销[809] - 公司与第三方金融机构签订保理协议，出售特定贸易应收账款，任何时候出售的未偿还应收账款最高金额为1亿美元[810] - 2024和2023年末公司无重大不确定税务状况[823] - 公司现金及现金等价物指银行现金和自购置日起三个月或更短到期的投资工具[807] - 公司存货按成本与可变现净值孰低计量，成本采用先进先出法确定[811] - 公司研发成本在发生时计入费用，销售、一般和行政成本也在发生时计入费用[816][820]