财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收约1.3亿美元，包括1.68亿美元的CyphoVre和2300万美元的Empto Valley美国净产品收入 [48] - 2024年全年总营收7.81亿美元，较2023年增长近100% [48] - 第四季度销售成本4090万美元，研发费用7640万美元，销售、一般和行政费用1.215亿美元，净亏损3640万美元 [49] - 预计2025年运营费用与2024年相比相对稳定，现有现金加上未来产品销售足以支持核心业务实现盈利 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 CyphoVre业务线 - 已进行超51万次注射，净销售额近9亿美元，在第四季度保持市场领先地位，交付约9.4万剂至医生办公室，包括8.9万剂商业剂量和4600剂样品，总市场份额稳定在超60%，新患者份额呈积极趋势，年底接近50%，截至12月超2300个护理点订购 [19][21] - 2025年前两个月注射量持续增长，但第一季度商业小瓶订单和净收入受整体GA市场增长放缓和样品使用激增等临时因素影响 [22][23] Empavelli业务线 - 在第四季度美国净产品收入约2300万美元，合规率保持在97%，安全状况与之前更新一致 [35] - 商业和医疗团队正为其潜在标签扩展到C3G和ICMPGN做准备，预计获批后在2025年下半年推出 [28][14] 各个市场数据和关键指标变化 - GA市场仍处于增长早期阶段，估计只有一半患者被眼科专业人员诊治，其中接受治疗的不到10% [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于三个关键支柱：用cytoplory改变地理萎缩的治疗方式；最大化INBATEI在罕见病中的影响；利用补体科学专业知识展示创新产品线 [5] 发展方向 - 对于SyFOVRI，确保其市场领导地位并扩大GA市场，继续探索国际市场，同时开发下一代GA治疗方法，计划在第二季度启动2期试验 [8][10] - 对于Empavelli，期待在C3G和原发性ICF PGN推出，计划在2025年下半年在两个新的肾病适应症开展20项CHF 3期试验 [11][14] - 推进与Beam Therapeutics合作的首个针对新生儿Fcγ受体的基因编辑方法 [16] 行业竞争 - SyFOVRI是美国地理萎缩市场的领先治疗方法，市场上只有两个获批治疗选择且暂无新竞争对手，具有独特优势 [6] - 竞争对手的监管更新增强了公司对SyFOVRI差异化优势的信心，其具有随时间增强的效果、每年最少6剂的灵活给药方案以及在许多支付方中的首选地位 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年取得重要里程碑，加强了业务，同时也面临一些挑战 [4] - 对Apellis Pharmaceuticals的未来感到兴奋，拥有两个潜在的重磅产品、强大的临床和临床前开发产品线以及明确的盈利路径 [17] - 2025年开局良好，专注于巩固CyphoVre的成功、为Empavelli的第二次商业发布做准备、推进产品线并巩固财务状况，有信心为患者和股东创造重大价值 [53] 其他重要信息 - 公司将进行前瞻性陈述，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，建议参考SEC文件中的风险因素 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Empavelli在肾脏适应症的24小时数据是否会公开以及FDA关注的指标 - 24小时数据与斑点测试结果一致，重点不仅是蛋白尿，还包括EGFR稳定和组织病理学的显著结果，提交的出版物很快会发布 [61][62] 问题2: Empavelli在2025年下半年推出的信心水平 - 目前没有迹象表明会有延迟 [64] 问题3: 如何看待SyFOVRI第一季度结果与第四季度的关系以及医保优势中的有利地位对新患者份额的影响 - 预计第一季度净收入低于第四季度，是受临时因素影响，注射量在第一季度较第四季度增长，预计2025年将实现增长 [70][71] 问题4: 竞争对手产品标签更改对SyFOVRI每月注射标签的重要性及医生实践是否会改变 - 目前判断还为时过早，SyFOVRI有大量数据支持其随时间增强的效果，且是唯一可每年最少6剂给药和在支付方中处于首选地位的产品，其疗效和便利性是重要驱动因素 [74][78] 问题5: 从支付方角度看SyFOVRI获得首选层级的潜力 - 公司有许多支付方和大型计划将其置于首选地位，未来情况难以预测，支付方关注每两个月给药和疗效匹配等因素 [84] 问题6: 如何看待2025年SyFOVRI的推出节奏 - 注射量持续增长，反映出疾病的未满足需求巨大，公司在竞争中处于有利地位，对2025年及以后的发展感到兴奋 [91][92] 问题7: 关于o7和cifobri组合试验的给药策略及2期试验是否有对照臂 - 皮下注射降低C3的全身水平，为cifobri提供剂量优势，两种注射将同步进行，每两月和每三月一次，都在医生办公室进行，该试验有给药组件，公司期待在GA市场取得发展 [100][101] 问题8: 如何延长Empavelli的专利期限 - 物质组成专利到2033年左右，有常规延期到2035年，公司也在进行组合产品工作和生命周期管理举措 [107][108] 问题9: 公司在支付方方面的市场占比及2025年的增长预期 - 难以用百分比说明，有许多大型计划和两个主要PBM将公司产品置于首选政策地位 [115] 问题10: 欧洲和美国监管机构对C3G和ICMPGN的审查是否相似及欧洲意见对美国审查的影响 - 公司与合作伙伴在全球部署方面保持一致，在美国预计有5000名患者，公司认为竞争产品可能仅覆盖其中1000名患者，这是一个特殊机会 [117][118] 问题11: 样品使用增加的原因及是否仅为第一季度问题 - 是由于提供共付支持的组织出现资金缺口，医生用样品照顾患者，这是暂时的资金缺口，公司会继续按需提供样品 [124][126] 问题12: Empavelli在C3G和ICMPGN的营销重点 - 研究涵盖广泛患者群体，各方面都有一致反应，移植后患者群体是一个特别有趣的领域，Empavelli在移植肾病专家中声誉良好 [128][130] 问题13: 过去几周SyFOVRI与iSurvey的使用情况及未来动态和改变医生看法的措施 - 公司是明确的市场领导者且领导地位在增强，医生对公司差异化疗效数据和长期数据很感兴趣，这是关键驱动因素 [143][144] 问题14: 第四季度库存情况 - 第四季度末订单有变动，导致库存有小波动，但仍在正常的两到三周范围内，第一季度初可能有少量库存下降，但不显著 [149][150] 问题15: GA患者的依从性、停药情况及全年样品数量预期 - SyFOVRI的依从性与NFHS相似，是积极趋势，样品使用是需求的标志，公司认为这是暂时的，会继续按需提供样品，但无法确定具体时间和数量 [157][160] 问题16: 如何理解SyFOVRI的市场领导地位、新患者份额及竞争逆风 - 公司处于积极发展方向，之前竞争对手的数据和知识在视网膜社区较弱，现在处于公平竞争环境，公司产品的疗效差异得到认可，每两个月给药方案也很有优势 [176][180] 问题17: C3G和MPGN产品的早期推出轨迹预期 - 需求很重要，这些患者有较高的肾脏丢失风险，公司预计仅与约20%的患者竞争，是重要机会 [185][186] 问题18: SERNA加类型产品针对脉络膜的原因 - CyphoVre对光感受器的影响近乎完美，对RPE细胞有意义地减缓，通过降低脉络膜侧的C3水平，有望对RPE细胞产生类似光感受器的影响 [192][194] 问题19: 对今年医疗保险重新设计的影响预期 - 难以量化，公司有团队关注与支付方的相关事宜 [196] 问题20: SyFOVRI与Iservay的转换动态及合规率变化 - 合规率与抗VEGF相似，在竞争对手产品CRL期间有很多转换，目前仍在发生，第一季度注射量增加，预计2025年整体增长 [202][203] 问题21: 让医生改变态度的努力是否带来实际处方行为变化 - 数据变得更清晰，向医生传达的信息如四年治疗可保留多达三平方毫米视网膜组织很有共鸣，安全性稳定，疗效成为品牌焦点 [208][209] 问题22: 做FSGS和DGF商业案例时对IRA价格谈判的假设 - 公司在肾脏方面进行了全面分析，基于明确的靶点参与、竞争分析、生物学和专利寿命等因素，更多信息将后续公布 [212] 问题23: 2025年毛销差率预期及DTC新活动的影响时间和持续时间 - 毛销差率预计在2025年保持在低到中20%的范围不变，DTC活动1月中旬开始，在周六夜现场50周年特别节目中的广告带来约3000次网站访问，全面影响还需几个月才能显现 [218][220] 问题24: 2025年运营费用增长及毛利润率趋势 - 预计2025年运营费用与2024年大致相同，成本节约和研发支出增加相互抵消，毛利润率难以预测，第一季度样品预计增加约5000瓶，可据此估算对毛利润率的影响，之后情况无法预测 [226][229]