PEDMARK®产品销售数据 - 2024财年PEDMARK®净产品销售额为2960万美元，同比增长40%；2024年Q4净产品销售额为790万美元，较Q3的700万美元增长约13%[1][7] 公司财务状况 - 2024年Q4 EBITDA亏损60万美元，截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2660万美元[1] - 2024年12月提前偿还1300万美元可转换债务，节省约150万美元未来年度利息支出并消除潜在摊薄股份[7] - 2024财年销售和营销费用为1840万美元，高于2023财年的1210万美元；2024年Q4为390万美元，低于Q3的460万美元[7] - 2024财年一般和行政（G&A）费用为2310万美元，高于2023财年的2060万美元；2024年Q4为410万美元，低于Q3的700万美元[7] - 2024年Q4经营现金流减少60万美元，2024财年现金和现金等价物增加1340万美元[7] - 截至2024年12月31日，公司总资产为4494.6万美元，总负债为5045.2万美元，股东权益为 - 550.6万美元[15] 产品市场动态 - 2024年12月Norgine获NICE积极指导，PEDMARQSI®在英国可用；2025年2月在德国商业推出[4][5] - 公司与Inpharmus合作，在土耳其和海湾合作委员会国家分销PEDMARK®[7] 临床试验进展 - 日本临床试验（STS - J01）于2024年Q4完成全部入组，结果预计2025年下半年公布[7] 产品相关背景 - PEDMARK用于降低1个月及以上局部、非转移性实体瘤儿科患者顺铂治疗相关耳毒性风险，获NCCN 2A推荐[19][22] - 美国和欧洲每年超10000名儿童可能接受铂类化疗[20] 临床试验不良反应 - 临床试验中8% - 13%患者出现超敏反应[25] - 临床试验中12% - 26%患者出现高钠血症，包括1例3级病例[27] - 临床试验中15% - 27%患者出现低钾血症，其中3或4级病例占9% - 27% [27] - SIOPEL 6中最常见不良反应（≥25%且与单用顺铂组差异>5%）为呕吐、恶心、血红蛋白降低和高钠血症[29] - COG ACCL0431中最常见不良反应（≥25%且与单用顺铂组差异>5%）为低钾血症[29] 产品获批情况 - PEDMARK于2022年9月获FDA批准，2023年6月获欧盟委员会批准，2023年10月获英国批准[31] - PEDMARK在美国获孤儿药独家经营权，PEDMARQSI在欧洲获儿科用药营销授权，含8年加2年数据和市场保护[31] 前瞻性声明风险提示 - 前瞻性声明受公司业务固有风险和不确定性影响，实际结果可能不同[32][33][34]