公司基本信息 - 公司于1995年6月在特拉华州注册成立，2017年1月更名[538] - 2023年公司宣布战略转型为专注神经学的基因组医药公司[539] 公司经营风险 - 公司作为持续经营实体的能力存在重大疑问，需大量额外资金执行运营计划[19] - 公司是无获批产品或产品收入的生物技术公司，成功依赖临床前研究和临床试验结果[19] - 公司核心临床前神经学项目处于早期阶段，推进产品候选物可能遇困难[19] - 公司自成立以来一直有重大运营亏损，预计可预见未来将持续亏损[19] - 生物技术和基因组医学竞争激烈，竞争对手可能开发更优或更快商业化的技术和产品[19] - 公司产品候选物的制造、储存和运输复杂、昂贵、受高度监管且有风险[19] - 公司可能难以获得、维护和执行技术及产品候选物的专利保护[19] - 公司股价一直波动，未来可能继续波动，可能导致投资者重大损失和证券集体诉讼[21] - 公司开发项目需数年和大量支出，且可能不成功[541] - 公司历史亏损、经营现金流为负、流动性资源有限及依赖额外融资，对其持续经营能力产生重大怀疑[543] 财务数据关键指标变化 - 2024年末总资产为10.1635亿美元，较2023年末的16.532亿美元下降38.52%[525] - 2024年全年营收为5780万美元，较2023年的1.76232亿美元下降67.20%[527] - 2024年净亏损为9794.1万美元，较2023年的2.57831亿美元收窄62.01%[527] - 2024年末普通股发行和流通股数为2.12837679亿股，较2023年末的1.78133548亿股增加19.48%[525] - 2024年经营活动净现金使用量为6713.9万美元，较2023年的2.24842亿美元减少70.14%[536] - 2024年投资活动净现金提供量为3752.4万美元，2023年为1.53531亿美元[536] - 2024年融资活动净现金提供量为2837.7万美元，较2023年的1458.8万美元增加94.53%[536] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金为4341.8万美元，较2023年末的4670.4万美元下降7.04%[536] - 截至2024年12月31日，公司资本资源为4190万美元，由现金及现金等价物组成[541] - 2025年通过市价发行计划获得1010万美元，预计辉瑞在2025年3月底前支付500万美元，公司预计仅能满足到2025年第二季度中期的流动性需求[543] - 2023年，与Kite Pharma的合作协议估计变更使收入增加1390万美元，净亏损减少1390万美元，基本和摊薄后每股净亏损减少0.08美元[548] - 2024年和2023年，来自合作和许可协议的收入占总收入的百分比：Genentech分别为87%和0%，Astellas Gene Therapies分别为11%和0%，其他许可协议分别为2%和11%，Biogen MA分别为0%和77%，Kite Pharma分别为0%和12%[558] - 2024年和2023年12月31日，应收账款分别为50万美元和90万美元，公司未发生应收账款相关损失[559] - 2024年和2023年12月31日，应收账款占比10%以上的合作伙伴：Sigma - Aldrich Corporation分别为70%和78%，Ligand Pharmaceuticals Inc.分别为20%和5%，Kite Pharma分别为0%和18%[559] - 2024年计算摊薄后净亏损每股时排除了5050万股，2023年排除了2130万股，因其会产生反摊薄效应[592] - 2024年12月31日公司无有价证券，现金等价物公允价值为413.8万美元，均为一级[600] - 2023年12月31日公司现金等价物和有价证券公允价值为3830.6万美元，其中现金等价物250.8万美元为一级，有价证券3579.8万美元为二级[600] - 2024年公司无有价证券未实现损失，2023年无重大未实现损失，未对有价证券计提信用损失准备[605] - 2024年公司未记录减值费用，2023年记录0.4万美元与某些有价证券相关的减值费用[606] - 2024和2023年折旧和摊销费用分别为510万美元和1510万美元[684] - 2023年公司确认商誉减值3810万美元，无形资产减值5130万美元[679][683] - 2024年12月31日其他应计负债总计819.5万美元，2023年为2355.4万美元[688] - 2024年12月31日，经营租赁成本为637.5万美元，2023年为942.3万美元；可变租赁成本为354.4万美元，2023年为312.6万美元[694] - 2024年和2023年，为经营租赁负债支付的现金分别为750万美元和730万美元[695] - 截至2024年12月31日，未来租赁义务的最低付款总额为3701.4万美元，扣除相关项目后为3056.6万美元[695] - 截至2024年12月31日，短期租赁负债为431.3万美元，长期租赁负债为2625.3万美元[695] - 截至2024年12月31日，加权平均剩余租赁期限为5.2年，确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为7.7%[695] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司2024年记录了5650万美元的合作协议收入[519] - 2024年8月公司与Genentech达成许可协议，获4000万美元前期许可费和1000万美元技术转让里程碑付款[608] - 公司根据协议最多可获19亿美元开发和商业里程碑付款，并有权获得产品净销售额的分级特许权使用费[608] - 协议初始交易价格为5000万美元，开发里程碑未计入，潜在销售里程碑和特许权使用费在赚取期间确认[610] - 公司在协议中确定两项履约义务，许可在2024年9月技术转让完成时履行，临床前活动随时间履行[611][612] - 截至2024年12月31日，公司无应收账款、递延收入，与协议相关的交易价格无待确认金额；2024年与基因泰克协议相关收入为5000万美元，其中许可收入4867.9万美元，研究服务收入1321万美元[614] - 2024年12月，公司与阿斯利康基因疗法公司达成全球衣壳交付许可协议，获2000万美元预付许可费，有资格获得最高13亿美元许可费和里程碑付款，还可获中个位数至高个位数分级特许权使用费[615][617] - 阿斯利康协议初始交易价格2000万美元，650万美元分配至初始许可，1350万美元分配至额外许可目标的选择权；2024年12月完成技术转让时确认650万美元收入，截至2024年12月31日，递延收入1350万美元，其中760万美元为流动递延收入，590万美元为非流动递延收入[619][621][622] - 2017年5月，公司与辉瑞达成独家全球合作和许可协议；2024年12月，辉瑞通知公司于2025年4月21日终止协议；公司将获500万美元额外对价，于2025年第一季度确认收入[623][624][630][632] - 与辉瑞协议中，公司获7000万美元预付费用，有资格获最高2.085亿美元临床开发等里程碑付款和最高2.665亿美元首次商业销售里程碑付款，已实现两个里程碑共5500万美元；辉瑞按产品年全球净销售额的14% - 20%支付特许权使用费[629] - 2017年12月，公司与辉瑞达成合作和许可协议，后于2023年9月转让给Alexion；公司获1200万美元预付费用，有资格获最高6000万美元开发里程碑付款和最高9000万美元商业里程碑付款；Alexion按产品年全球净销售额的14% - 20%支付特许权使用费，已实现一个500万美元里程碑[633][637] - 与Alexion协议中，公司截至2020年12月31日完成履约义务，确认交易价格1700万美元收入，2023年和2024年无收入确认[638] - 2018年2月公司与Kite达成合作协议，4月5日生效，2024年4月到期，公司获1.5亿美元预付款，里程碑付款最高可达30亿美元[640][642] - 截至2024年和2023年12月31日，公司与Kite协议应收账款分别为0和20万美元，2023年相关收入为2052万美元[651] - 2023年公司因与Kite合作协议估计变更增加收入1390万美元，减少净亏损1390万美元，减少每股净亏损0.08美元[652] - 2020年7月公司与诺华达成合作协议，诺华支付7500万美元预付款，交易价格为9510万美元[653][656] - 2023年6月11日诺华终止合作协议，截至2024年和2023年12月31日，公司与诺华协议无应收、递延收入及待确认交易价格[654][659] - 2020 - 2023年公司与诺华协议相关收入为1217.9万美元，2020年支付财务顾问费150万美元，2023年摊销20万美元[661] - 2020年2月公司与百健达成合作协议，4月生效，百健支付1.25亿美元预付款[662][664] - 2023年6月15日百健终止合作协议，公司不再享有后续里程碑付款和特许权使用费[663] - 百健以每股9.2137美元价格购买公司24420157股普通股，总价约2.25亿美元[662] - 百健合作期间选定4个靶点，有权提名最多7个额外靶点，权利于终止日到期[665] - 与百健的合作协议交易价格含1.25亿美元预付许可费和7960万美元股票购买超额对价[666] - 合同初始公司将2.046亿美元固定对价分配至现有目标许可和研究服务履约义务[668] - 合同修改使交易价格减少1730万美元，收入增加1.271亿美元[669] - 2024和2023年百健协议相关收入分别为0和1.34849亿美元[670] - 2020年公司支付700万美元财务顾问费，占股票销售和预付费用的2%[670] - 与西格玛 - 奥德里奇的协议，西格玛支付2000万美元，含490万美元股票购买和1510万美元预付许可费[672] - 2024和2023年西格玛协议相关收入分别为90万美元和470万美元[673] 资产减值情况 - 2024年公司记录了550万美元的长期资产和待售资产减值，其中使用权资产290万美元、租赁改良60万美元、待售资产200万美元[517] - 公司在2023年12月31日结束的年度内全额注销了商誉和IPR&D无形资产[561] - 2024年法国资产减记损失190万美元，出售资产获利100万美元[674] 金融工具计量 - 公司将金融工具中的现金及现金等价物、应收账款、应付账款和其他应计负债按账面价值近似公允价值计量，有价证券按估计公允价值计量[566] - 公司将可售证券分类为可供出售金融资产，按估计公允价值记录投资，未实现持有损益计入累计其他综合损失[569] - 公司对投资进行定期减值审查，考虑公允价值低于成本基础的时间和程度等因素确定是否确认减值损失[570] 费用构成 - 公司研发费用主要包括薪酬相关费用、实验室用品等，研发成本在发生时计入费用[575] - 公司一般及行政费用主要包括高管等人员薪酬相关费用、专业费用等[576] - 公司对股票期权、受限股票单位和员工股票购买计划等基于授予日估计公允价值计量和确认薪酬费用[577] 会计准则采用情况 - 公司于2024年12月31日年度报告采用ASU 2023 - 07标准，2025年3月31日季度开始的中期报告采用该标准[596] - 公司正在评估采用ASU 2023 - 09和ASU 2024 - 03的影响，前者2024年12月15日后财年生效，后者2026年12月15日后财年及2027年12月15日后财年的中期报告生效[597][598] 租赁情况 - 公司总部在加州里士满租赁约59485平方英尺的研发和办公空间，租赁于2031年8月到期；约7700平方英尺的办公空间，租赁于2026年8月到期；在加州布里斯班租赁约103089平方英尺的办公及研发实验室设施，租赁于2029年5月到期[689] - 2024年2月5日，公司对加州布里斯班办公及研发实验室设施的经营租赁进行修订，房东有权提前终止租赁，公司需在2024年6月1日前将信用证补充至150万美元[690] - 公司将租赁修订视为租赁修改，按9.6%的当前增量借款利率重新计量租赁负债，在修改日将租赁负债和相应使用权资产减少190万美元[691] - 2024年12月，公司因法国重组终止了法国瓦尔邦办公及研发空间的租赁[689] 受限现金情况 - 受限现金包括一笔150万美元的信用证，作为加利福尼亚州布里斯班办公及研发实验室设施租赁的押金[567] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为4.1918亿美元，2023年为4.5204亿美元；受限现金均为150万美元；现金、现金等价物及受限现金总额2024年为4.3418亿美元，2023年为4.6704亿美元[568]