财务数据和关键指标变化 - 自2023年以来，公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年，公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超过1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法业务 - ST - 503用于治疗慢性神经性疼痛，预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度获得初步疗效数据 [14][19] - 朊病毒疾病项目预计2026年第一季度在英国提交临床试验授权申请，2026年年中开始临床试验入组和给药，2026年第四季度获得初步临床数据 [19][22] 法布里病业务 - 在接受ST - 920治疗的33名患者中，治疗时间最长的患者α - Gal A活性持续升高近四年 [23] - 23名随访至少一年的患者eGFR斜率均值为3.061%，显示肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法的患者已成功停用该疗法并保持停药状态 [24] - 随访至少一年的患者生活质量显著改善，如健康评分平均变化为10.6% [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务开发谈判，确保在2025年第二季度达成合作 [11][12] - 公司积极与潜在合作伙伴进行第三份STAC - BBB许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 公司向临床阶段神经学公司转型，推进神经学产品线进入临床阶段 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前法布里病项目数据积极，有望在2026年下半年实现商业化，这对有需求的患者来说是一项了不起的成就 [25][26] - 公司相信能够解决短期和长期融资需求，期待尽快提供更多更新信息 [31] 其他重要信息 - 公司与基因泰克就tau和另一个神经学靶点达成合作，与安斯泰来就多达五个神经学疾病靶点达成合作 [8] - 公司在法布里病方面有明确的加速审批监管途径，可将潜在获批时间缩短约三年 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，后续是否会有更多数据促进合作；血友病项目情况如何 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，预计下个月看到最后一名患者的一年数据以推动合作；血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对该项目的兴趣，但需先了解数据并与潜在合作伙伴沟通 [33][34][38] 问题2: 法布里病潜在合作伙伴是否看到了超出世界研讨会的数据 - 潜在合作伙伴未看到超出世界研讨会的疗效数据，但看到了制造、CMC流程等其他数据，公司目前已看到30名患者的数据，还有两名患者数据待完成 [44][45][47] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，前期费用情况如何；未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 预计本季度末达成STAC - BBB交易，前期费用可参考前两笔交易；公司已将运营费用同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学产品线，预计与去年保持相同水平 [53][54][58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心；Nav1.7%研究的患者入组标准是什么 - 在所有动物研究中未观察到低血压影响，Nav1.7%与低血压的关系尚不明确；研究针对特发性小纤维神经病患者，具体纳入/排除标准将在相关网站公布 [62][65][73] 问题5: 法布里病交易延迟是由于交易条款、潜在合作伙伴希望看到更多数据还是监管确定性；ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否会确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，无法讨论交易条款，总体目标是确保公司资金充足以展示Nav1.7%和朊病毒疾病的效果；ST - 503希望在12周内看到疼痛减轻，不适合设定具体的安慰剂调整后疼痛评分降低目标 [81][83][89]