公司领先临床项目pz - cel进展 - 公司领先临床项目pz - cel的BLA于2024年10月重新提交，FDA在11月接受审核，PDUFA目标行动日期为2025年4月29日[15][35] - VIITAL™研究评估43对大慢性伤口对pz - cel的疗效、安全性和耐受性，研究达到两个共同主要疗效终点[32] - pz - cel已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）、突破性疗法、孤儿药和RPD指定以及EMA的孤儿药指定[35] - pz - cel相关专利在美国（U.S. Patent Nos. 12,110,504 和 12,173,314）、欧洲专利局（EP3400287B1）等地区获批，预计2037年初到期，包装运输系统专利预计2040年中到期[59] RDEB疾病相关数据 - RDEB最严重患者在30岁前死亡的可能性比普通人群高约20倍[24] - RDEB发病率为每百万例出生0.2至3.05例，患病率为每百万人0.14至1.35例；斯坦福大学估计发病率约为每百万例出生63例，美国患病率可达3850例患者[25] - 美国约750名中度至重度RDEB患者可能符合pz - cel治疗条件[25] - 2020年调查显示约60%的RDEB患者有超过30%身体面积的活跃伤口[26] - VIITAL 3期试验中患者大伤口（> 20cm）平均开放6.2年，最长达21年[27] - 美国Debra成本分析显示，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）年护理成本比医疗系统所有人年成本高465%，伤口护理用品成本每年高达99.6万美元[28] 其他在研项目进展 - ABO - 503 IND相关动物研究预计2025年底完成，2026年启动一期人体试验[39] - 2024年7月公司与Beacon达成非独家协议，Beacon评估AAV204用于眼科适应症开发和商业化[46] - 2025年2月18日，Ultragenyx报告其MPS IIIA产品UX111（ABO - 102）的BLA被FDA受理，PDUFA日期为2025年8月18日[47] 其他疾病相关数据 - 常染色体隐性Stargardt病发病率约为1/8000 - 1/10000，目前无FDA批准疗法[41] - 常染色体显性视神经萎缩（ADOA）影响全球约1/30000的人，暂无获批治疗方法[43] 公司设施情况 - 公司在俄亥俄州克利夫兰拥有超16000平方英尺的制造空间，2018年完成6000平方英尺生产设施，2019年完成8000平方英尺实验室空间及近2000平方英尺cGMP库存控制空间[50] - 2024年10月18日，公司签署16566平方英尺办公空间租赁协议，2025年1月1日起租[51] 公司专利到期情况 - AIM™相关第一个美国专利（U.S. Patent No. 10,532,110）预计2036年11月6日到期，第二个（U.S. Patent No. 10,561,743）预计2035年11月20日到期，第三个（U.S. Patent No. 11,491,242）不早于2037年1月22日到期[62] - 公司拥有的第二个AAV衣壳专利家族相关专利预计2039年前不会到期[63] - CLN1疾病相关的'435专利预计2039年1月12日到期，有578天的专利期限调整，第二个专利家族相关专利20年到期日不早于2040年[64] - Rett综合征相关，UNC专利家族相关专利20年到期日不早于2039年，爱丁堡大学专利家族相关专利20年到期日不早于2038年[65] - 多部分AAV递送大转基因相关专利不早于2041年到期，还有一项待决美国申请用于治疗Stargardt病[66] - 新型AAV衣壳蛋白和通过视网膜旁AAV给药治疗眼科疾病相关专利不早于2042年到期[67] - 治疗显性视神经萎缩和X连锁视网膜劈裂症的PCT申请相关专利不早于2043年到期[68] 药品研发及审批法规 - 向FDA提交IND申请，若FDA无异议，30天后自动生效可开展人体临床试验[71,74] - 生物制品候选药物上市前需完成临床前实验室测试和体内研究，按GLP法规进行[71] - 人体临床试验通常分三个阶段，FDA通常要求两个3期试验用于产品批准，特殊情况可基于单个3期临床研究加确证证据或单个大型多中心试验批准[80,85] - 发生严重和意外不良事件等情况，申办者需在15个日历日内提交IND安全报告，意外致命或危及生命的疑似不良反应需在7个日历日内通知FDA[83] - 生物制品制造商必须遵守适用的cGMP法规，FDA会检查确保符合要求，不符合可能限制产品或要求产品退市[87] - 公司提交生物制品许可申请（BLA）时需缴纳高额用户费，FDA每年调整费用，小企业首份申请可免申请费，孤儿药除含非孤儿适应症外不收费[95] - FDA在收到BLA后60天内审查其完整性，不完整则要求补充信息后重新提交[96] - FDA审查BLA时，90%的标准申请需在受理后10个月内完成，90%的优先申请需在6个月内完成审查并作出决定[101] - 若产品被认定为孤儿药，需针对少于20万美国患者的罕见病，获批后可获7年市场独占权[102][103] - 优先审查的产品申请，FDA目标是在6个月内完成审查，标准审查为10个月[106] - 符合快速通道、突破性疗法、优先审查、加速批准等项目条件的产品，虽不改变审批标准，但可能加快审批流程[104][106] - 再生医学疗法若符合条件被指定为再生先进疗法，可获得与FDA早期互动等多项加速审查和批准的福利[107] - 产品获批后，制造商需遵守cGMP法规，包括质量控制、记录报告等多项要求[108] - 若产品用于治疗无替代方案的严重或危及生命疾病，FDA可能在未同时批准诊断设备的情况下批准治疗产品，但会考虑额外保护措施[94] - 若FDA认为选择患者的基因检测需其批准或clearance，公司申请BLA可能面临重大延迟或障碍[94] 药品市场独占权及相关政策 - 美国药品专利期限可根据《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》最多延长5年，但自产品批准日期起总期限不超过14年[116] - 美国儿科独占权若获批，可在现有监管独占期基础上额外增加6个月营销保护[117] - 美国参考生物制品自首次许可起享有12年独占期，生物类似药申请需在参考产品获批4年后提交，获批需在12年后[120] - 罕见儿科疾病优先审评券计划中，产品需在2024年12月20日前被FDA指定用于罕见儿科疾病，并在2026年9月30日前获批，符合条件可获券[122] - 欧盟创新药品获批后享有8年数据独占期，仿制药或生物类似药在参考产品首次欧盟上市10年后才可上市，最长可延至11年[128] - 欧盟获得孤儿药指定的产品可享有10年市场独占期，进行儿科试验可额外获得2年，特殊情况可减至6年[130] 美国药品相关费用及责任 - 美国获批产品（孤儿产品除外）有持续年度计划用户费用要求[110] - 美国生物制药产品赞助商需遵守营销、广告和推广要求，违规推广非适应症用药可能面临重大责任[111] - 美国《药品质量与安全法案》要求生物制药产品赞助商进行产品追踪和追溯，并承担相关责任[113] 监管违规后果 - 未遵守美国或外国监管要求，公司可能面临行政或司法的民事或刑事诉讼、负面宣传及其他处罚[115][126] 法规变更情况 - 2022年1月31日，欧盟新的临床试验法规（EU）No 536/2014取代现行临床试验指令2001/20/EC [132] - 美国卫生与公众服务部颁布的法规分两阶段生效，2023年1月1日起，医疗保险D部分向计划赞助商的回扣不受反回扣折扣安全港保护 [134] 医疗报销及改革情况 - 美国《平价医疗法案》规定，医疗保险D部分在覆盖缺口或“甜甜圈洞”的药品使用折扣目前设定为70% [141] - 2020年11月27日，美国医疗保险和医疗补助服务中心发布临时最终规则，实施最惠国待遇支付模式，某些医疗保险B部分药品和生物制品的报销将基于经合组织非美国成员国中人均GDP至少为美国人均GDP 60%的最低人均GDP调整价格 [141] - 公司产品的覆盖和报销情况存在重大不确定性，美国第三方支付方不断降低医疗产品和服务的报销费用 [138] - 欧盟各国的定价和报销方案差异很大，医疗成本下行压力增大，新产品进入市场的壁垒增加 [139] - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已颁布医疗改革提案，可能影响公司产品销售 [141] 公司竞争情况 - 公司面临来自基因治疗领域及潜在进入者的激烈竞争，竞争对手可能在资源、经验等方面更具优势 [144] - 生物技术和制药行业的并购可能使更多资源集中在少数竞争对手手中，公司在多方面面临竞争 [145] 公司历史沿革 - 公司1974年在怀俄明州成立，名为Chemex Corporation，1983年更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc.，1989年将注册地从怀俄明州变更为特拉华州，1996年与Access Pharmaceuticals, Inc.合并并更名为Access Pharmaceuticals, Inc.，2014年更名为PlasmaTech Biopharmaceuticals, Inc.，2015年收购Abeona Therapeutics LLC并更名为Abeona Therapeutics Inc.[150] 公司材料供应情况 - 公司使用的一些材料具有专业性，从全球不同国家的多个供应商处获取材料，若一家供应商无法提供材料，通常有替代供应商[151] 公司人员情况 - 公司作为临床阶段生物制药公司，在研发和制造运营等领域招聘和保留合格且高技能人员，与众多制药、化工公司、专业生物技术公司和大学竞争人才[152] - 截至2024年12月31日，公司有136名全职员工，从未经历与就业相关的停工，与员工保持良好关系[153] 公司信息获取途径 - 公司通过网站www.abeonatherapeutics.com免费提供年度报告、提交给美国证券交易委员会的其他报告以及某些公司治理政策等材料，也可应要求免费提供副本[154] - 美国证券交易委员会网站www.sec.gov包含公司以电子方式提交的报告、代理声明和其他信息[154] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[382]