财务数据关键指标变化 - 公司在2024年和2023年净亏损分别约为1.118亿美元和6380万美元，截至2024年12月31日，现金及现金等价物和短期投资约为2.351亿美元，累计亏损约为2.719亿美元[314] - 2024年研发费用约1.042亿美元，较2023年增加约4360万美元，增幅72%，其中3070万美元与试验活动有关，1290万美元与员工和咨询费用增加有关[323][324] - 2024年一般及行政费用为910万美元，较2023年增加约340万美元，增幅61%，其中员工相关费用增加260万美元，其余80万美元来自专业费用等[323][326] - 2024年利息费用为1030万美元，较2023年增加500万美元，主要因2024年债务余额增加，其中包括270万美元非现金利息费用[323][328] - 2024年利息收入为1180万美元，较2023年增加400万美元，主要因2024年融资活动使现金等余额增加[323][329] - 截至2024年12月31日，公司通过出售证券累计筹集约3.69亿美元净收益，贷款协议下借款1亿美元，现金及等价物和短期投资分别约为2250万美元和2.126亿美元，累计亏损约2.719亿美元[330] - 2024年5月31日公司股权发行，产生约6000万美元毛收益，扣除费用后净收益约5630万美元[334] - 2024年5月30日公司签订修订并重述的贷款和担保协议，可获最高1.8亿美元定期贷款，首次提款1亿美元，包括偿还先前贷款和新增借款6170万美元[335][336] - A&R贷款协议最终费用为初始资金的4.5%，2024年5月30日公司确认最终费用450万美元作为额外债务本金[338] - 若公司达到Term D里程碑但未全额提取贷款且未通知，需支付90万美元未使用费用；达到Term E里程碑同理，需支付150万美元未使用费用[338] - 2024年5月30日公司发行103,876份认股权证，行使价为每股14.84美元，相对公允价值约为120万美元[340] - 2024年经营活动净现金使用约8350万美元，主要因净亏损约1.118亿美元，部分被营运资金变动1830万美元和非现金费用约1000万美元抵消[344][345] - 2023年经营活动净现金使用约5380万美元，主要因净亏损约6380万美元，部分被营运资金变动390万美元和非现金费用约610万美元抵消[344][346] - 2024年投资活动净现金使用约6310万美元，包括约6280万美元政府证券短期投资净购买和30万美元物业设备购买[344][347] - 2023年投资活动净现金使用约500万美元，包括约490万美元政府证券短期投资净购买和10万美元物业设备购买[344][348] - 2024年融资活动净现金提供约1.384亿美元，主要来自增量债务融资净收益约5920万美元、股权发行5630万美元和市价发行730万美元[344][349] - 2023年融资活动净现金提供约6490万美元，主要来自预融资认股权证发行和市价发行合计6440万美元[344][350] - 公司预计当前现金、现金等价物、短期投资及Innovatus贷款协议可用借款能为临床开发项目活动提供资金至2026年[342] 各条业务线数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，492名实体瘤患者在八项临床试验中接受了gedatolisib治疗，其中129人在三项试验中单独使用，363人在五项试验中与其他抗癌药物联用[299] - 2016年启动的B2151009试验共招募138名HR+/HER2 - 转移性乳腺癌患者，截至2024年12月31日，4人仍在接受治疗且均已超过五年[300] - B2151009试验扩展部分所有可评估肿瘤患者的客观缓解率（ORR）为63%，治疗初治患者（A组）ORR为85%，接受过激素治疗患者（B、C、D组）ORR为36% - 77%[302] - 接受过CDK4/6抑制剂治疗患者的中位无进展生存期（PFS）为12.9个月，治疗初治患者中位PFS为48.6个月且ORR为79%[303] - VIKTORIA - 1试验PIK3CA野生型队列已100%招募，预计2025年第二季度公布顶线数据[311] - VIKTORIA - 2试验预计2025年第二季度开始首例患者给药，安全导入期预计招募12 - 36名受试者，3期部分预计招募约638名受试者[310][312] - CELC - G - 201试验预计约36名参与者在1b期随机分组，12名参与者进入2期，预计2025年第二季度末获得1b期剂量递增部分初步数据[308][309] - 2024年12月公司公布的1b期试验数据显示，治疗初治HR +、HER2 - 晚期乳腺癌患者中位总生存期为77.3个月，接受过CDK4/6抑制剂治疗患者为33.9个月[313] - 口服p110 - α特异性抑制剂PIQRAY在3期关键试验中，39%患者出现3级或4级高血糖不良事件，26%患者因治疗相关不良事件停药；而gedatolisib在1b期剂量扩展部分，仅7%患者出现3级或4级高血糖，不到9%患者停药[298] 融资历史情况 - 2022年2月4日公司与Jefferies LLC达成公开市场销售协议，可出售最高1.25亿美元普通股，截至2024年12月31日，仍有1.25亿美元普通股可售[331] - 2022年12月9日公司进行私募配售，发行普通股、优先股和认股权证，产生约1亿美元毛收益，扣除费用后净收益约9570万美元[332] - 2023年10月20日公司出售预融资认股权证，产生约5000万美元毛收益，扣除费用后净收益约4990万美元[333]