文章核心观点 - 公司宣布了gedatolisib在HR+, HER2-晚期乳腺癌患者中的总体生存期(OS)数据，显示在未接受过治疗的患者中，中位OS为77.3个月，而在接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者中，中位OS为33.9个月。这些结果在圣安东尼奥乳腺癌研讨会(SABCS)上以海报形式展示[1][2][3] 总体生存期数据 - 在未接受过治疗的患者中，中位OS为77.3个月(95% CI, 50.3至89.0个月)[2] - 在接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者中，中位OS为33.9个月(95% CI, 17.8至52.3个月)[2] 临床试验和开发策略 - 公司首席医疗官Igor Gorbatchevsky表示，gedatolisib与palbociclib和内分泌治疗的组合显示出令人鼓舞的中位OS结果，优于目前可用的第一或第二线标准治疗方案[3] - 公司正在进行的VIKTORIA-1和计划中的VIKTORIA-2临床试验将评估这种治疗策略在HR+, HER2-晚期乳腺癌患者中的应用[3] 药物机制和特性 - gedatolisib是一种强效、可逆的抑制剂，选择性靶向所有I类PI3K同工型以及mTORC1和mTORC2，以阻断PI3K/AKT/mTOR信号传导活性[4] - 与目前批准和正在研究的仅靶向PI3K、AKT或mTOR的疗法相比，gedatolisib的机制和药代动力学特性高度差异化[4] - 抑制所有四种I类PI3K同工型和mTORC1/2，限制了与同工型特异性PI3K、AKT或mTOR特异性抑制剂相比的药物耐药性发展的潜力[4] 公司和药物信息 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法[5] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂[5] - 公司目前正在进行的VIKTORIA-1临床试验正在招募患者，计划在2025年第二季度开始招募患者的VIKTORIA-2临床试验将评估gedatolisib加CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+, HER2-晚期乳腺癌患者的一线治疗[5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损2980万美元（每股0.70美元），2023年第三季度净亏损1840万美元（每股0.83美元）[32] - 2024年第三季度非GAAP调整后净亏损为2760万美元（每股0.65美元），2023年第三季度非GAAP调整后净亏损为1730万美元（每股0.78美元）[33] - 2024年第三季度研发费用为2760万美元，2023年第三季度为1750万美元[34] - 2024年第三季度一般和管理费用为250万美元，2023年第三季度为140万美元[35] - 2024年第三季度经营活动净现金使用2060万美元，2023年第三季度为1270万美元[36] - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资约2.641亿美元，2023年12月31日为1.806亿美元[36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在临床开发方面，VIKTORIA - 1试验PIK3CA野生型队列已100%入组，PIK3CA突变队列入组按计划进行，预计2025年第一季度末或第二季度报告野生型队列的顶线数据，2025年下半年报告突变队列的顶线数据[8][12][13] - VIKTORIA - 2试验预计2025年第二季度入组第一名患者，前期将进行12 - 36名参与者的安全导入研究[24][26] - 正在进行的Ib/II期试验评估转移性去势抵抗性前列腺癌患者，预计2025年第二季度报告初步数据[9][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进gedatolisib的临床开发，认为同时阻断雌激素、细胞周期蛋白D1 CDK4/6和PI3K、AKT mTOR这三个相互关联的信号通路对于优化抗肿瘤控制是必要的，包含gedatolisib的三联疗法有望建立新的治疗标准[19][20][21] - 公司将在12月的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示1个临床海报和2个非临床海报[30] - 面对不断发展的治疗格局和新的潜在疗法，公司认为其目前寻求的gedatolisib的适应症是内分泌治疗敏感患者，与其他疗法针对的患者群体有所区别，且不同试验的患者基线特征、入组情况等因素会影响数据解读和比较[43][49][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对gedatolisib的潜力持乐观态度，如果最终获得FDA批准，仅二线和延迟适应症的峰值收入潜力可能超过20亿美元[23] - 公司认为gedatolisib的安全性可能有利于其在未来治疗格局中的定位，治疗相关的停药率较低，且在Ib期研究中未接受预防性治疗的情况下结果仍令人鼓舞，在III期试验中预计会有更好的安全性表现[16][17][18] 其他重要信息 - 公司在财报中使用非GAAP财务指标，管理层用其进行战略决策、预测未来结果和评估当前业绩，可在新闻稿中找到与GAAP财务指标的调节表[6] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于时间线更新是否主要由事件率驱动，是否有关于事件率的更多见解，以及是否与患者基线特征有关，时间线的变化是否与入组比预期慢有关？ - 回答：更新主要与事件发生率有关，与入组无关，公司目前比8月报告时的预期进展略快，事件率受患者对治疗的反应影响，目前无法按端点跟踪事件，只能整体跟踪并尝试预测何时达到两个主要端点的界限[39][40] 问题：罗氏的inavolisib与palbociclib和fulvestrant联合批准对gedatolisib在二线（如果获批用于突变人群）的使用有何影响？ - 回答：该研究结果支持公司的假设，即抑制三个通路是有益的，公司目前寻求的gedatolisib的适应症是内分泌治疗敏感患者，预计inavolisib的批准不会影响公司在二线治疗的患者群体，公司的VIKTORIA - 2研究将直接针对罗氏研究中的人群，但公司的研究将纳入100%符合条件的内分泌治疗耐药患者，而罗氏研究仅纳入约20%[42][43][44] 问题：在圣安东尼奥会议上的更新分析重点是什么，是否认为会议上的口服SERD和CDK双药组合是可能与gedatolisib竞争的新组合疗法，在分析会议数据时有何考虑？ - 回答：在圣安东尼奥会议上，公司将展示三个海报，更新Ib期研究患者的延长随访情况，提供有助于理解gedatolisib机制及其对关键代谢功能影响的信息，还将进行支持两项乳腺癌研究的一般活动，会跟踪口服SERD的III期数据等，由于不同研究的患者群体可能存在差异，需要根据入组患者的基线特征和数据呈现方式，对可能与公司二线治疗人群相对应的亚组进行评估，同时要考虑某些可能影响患者对治疗反应的特征，尽可能对数据进行标准化以进行跨试验比较[46][47][48][49][50][51][52] 问题：希望了解在野生型三联和双联中希望看到的绝对mPFS数值，以对突变人群的成功有最高的信心，以及对控制臂的期望，考虑到EMBER - 3数据即将发布，如何看待从中的解读，特别是控制臂？ - 回答：公司希望看到两年的mPFS，但不便提供预测，可参考Ib期研究结果，且III期研究入组的患者群体预后可能比Ib期更好，公司认为相对于对照组3个月的中位PFS差值是有意义的，越多越好，对于控制臂，过去的研究中fulvestrant的平均结果约为3个月，范围在2 - 3.5个月，考虑到EMBER - 3研究的入组标准包括CDK4/6初治患者和已接受治疗患者，其意向性治疗mPFS报告可能难以解释，因为在大多数发达国家CDK4/6治疗是一线标准，混合人群的结果对研究后CDK患者结果的研究者不一定有用，但仍需等待结果[54][55][56][57][58][59][60][61] 问题：鉴于VIKTORIA - 1已完全入组第一个队列，谈谈对VIKTORIA - 2的入组期望，考虑到从VIKTORIA - 1站点获得的经验以及从研究者那里听到的关于VIKTORIA - 2的兴奋点？ - 回答：VIKTORIA - 1中的站点愿意参与VIKTORIA - 2研究，新站点也熟悉Ib期数据和患者未满足的需求，一线患者研究通常更容易入组，公司认为VIKTORIA - 2的入组率至少与VIKTORIA - 1一样好，甚至可能更好，目前公司正在按计划选择站点、进行监管工作，有望在第二季度入组第一名患者[63][64][65]

gedatolisib临床试验相关 - 截至2024年9月30日，492名实体瘤患者在8项已完成的临床试验中接受了gedatolisib治疗，其中129名患者在3项临床试验中接受单药治疗，其余363名患者在5项临床试验中接受联合治疗[67] - 在1b期试验（B2151009）中，治疗初治患者的中位无进展生存期为48.6个月，中位缓解持续时间为46.9个月，客观总体缓解率为79%[69] - 在1b期试验（B2151009）中，103名患者中只有7%经历3级或4级高血糖，不到9%停止治疗[66] - 在1b期试验（B2151009）中，所有入组患者的临床获益率≥79%[69] - 在1b期试验（B2151009）中，先前接受过CDK4/6抑制剂治疗的患者中位无进展生存期为12.9个月[69] - 在1b期试验（B2151009）中，gedatolisib联合palbociclib和内分泌治疗显示出良好的安全性，多数治疗紧急不良事件为1级和2级[70] - VIKTORIA - 1试验中PIK3CA野生型队列已100%入组，预计2025年第一季度末或第二季度报告该队列的顶线数据，PIK3CA突变型队列按计划入组，预计2025年下半年报告顶线数据，若获批，二线适应症的峰值营收潜力可能超过20亿美元[72] - 公司于2024年2月开始在1b/2期研究（CELC - G - 201）中对第一名患者进行给药，该研究预计将招募多达54名mCRPC患者，预计2025年第二季度报告初步数据[74][76] - VIKTORIA - 2期临床试验预计2025年第二季度招募第一名患者，约638名符合条件的受试者将根据PIK3CA突变状态被分配到不同队列[77][78] 公司财务状况相关 - 公司自2012年成立以来未产生任何销售收入且一直未盈利，2024年9月30日止的三个月净亏损约2980万美元，2023年同期约1840万美元，2024年9月30日止的九个月净亏损约7510万美元，2023年同期约4490万美元，截至2024年9月30日累计赤字约2.352亿美元[85] - 2024年9月30日止的三个月研发费用约2760万美元，较2023年同期增加约1010万美元或58%[96] - 2024年9月30日止的九个月研发费用约7070万美元，较2023年同期增加约2820万美元或66%[97] - 2024年9月30日止的三个月管理费用约250万美元，较2023年同期增加约110万美元或75%[99] - 2024年9月30日止的九个月管理费用约610万美元，较2023年同期增加约210万美元或53%[100] - 2024年9月30日止的三个月利息费用为330万美元，较2023年同期增加200万美元或144%[101] - 2024年9月30日止的九个月利息费用为700万美元，较2023年同期增加310万美元或78%[102] - 2024年9月30日止的三个月利息收入为360万美元，较2023年同期增加170万美元[103] - 2024年9月30日止的九个月利息收入为870万美元，较2023年同期增加320万美元[104] - 截至2024年9月30日公司现金及现金等价物约1260万美元，短期投资约2.515亿美元，贷款协议下借款1亿美元[105] - 2024年9月30日前九个月经营活动现金净流出5569.676万美元[119] - 2024年9月30日前九个月投资活动现金净流出10062.78万美元[119] - 2024年9月30日前九个月融资活动现金净流入13826.5075万美元[119] 公司股票与融资相关 - 2022年2月4日与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，总售价可达5000万美元[107] - 2022年10月12日出售50万股普通股，每股10.35美元，总收益520万美元，净收益480万美元[107] - 2023年12月1日出售103.45万股普通股，每股14.5美元，总收益1500万美元，净收益1440万美元[107] - 2024年4月和5月分别出售28.5714万股和14.97万股普通股，平均售价17.55美元，总收益760万美元，扣除佣金等费用30万美元[107] - 2024年5月30日与Leerink Partners LLC等签订承销协议，发行387.1万股普通股，每股15.5美元，总收益约6000万美元，净收益约5630万美元[108] - 2024年5月30日与Innovatus等签订修订和重述贷款和担保协议，贷款总额可达1.8亿美元[110] - 2024年5月30日首次获得1亿美元贷款，包含不同款项支付[111] 公司其他相关情况 - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，以识别可能受益于已批准靶向疗法的新癌症患者群体[62] - 未提供业绩总结相关数据[129] - 未提供用户数据相关内容[129] - 包含诸多前瞻性陈述涉及临床试验计划成本等多方面风险[130] - 前瞻性陈述受多种已知未知风险因素影响包括运营历史有限等[132] - 作为小型报告公司无需按要求提供市场风险披露[135] - 截至2024年9月30日披露控制和程序有效[135] - 2024年9月30日前三个月内财务报告内部控制无重大变化[136] - 目前未涉及可能对业务等有重大不利影响的法律诉讼[137]

运营费用相关 - 截至2024年9月30日第三季度总运营费用为3010万美元相比2023年同期的1890万美元有所增加[8] - 2024年前三季度运营总费用为76836820美元2023年为46501059美元[17] - 2024年第三季度研发费用为2760万美元较上一年度的1750万美元增加约1010万美元[9] - 2024年前三季度研发费用为70732017美元2023年为42512811美元[17] - 2024年第三季度一般和行政费用为250万美元较上一年度的140万美元增加[10] - 2024年前三季度一般及行政费用为6104803美元2023年为3988248美元[17] 净亏损相关 - 2024年第三季度净亏损为2980万美元即每股亏损0.70美元2023年同期净亏损为1840万美元即每股亏损0.83美元[11] - 2024年第三季度非GAAP调整后净亏损为2760万美元即每股亏损0.65美元2023年同期为1730万美元即每股亏损0.78美元[11] - 2024年前三季度净亏损为75126064美元2023年为44930644美元[17] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为1.96美元2023年为2.05美元[17] - 2024年三季度GAAP净亏损为29791789美元2023年为18404540美元[19] - 2024年三季度非GAAP调整后净亏损为27603431美元2023年为17255629美元[19] - 2024年三季度GAAP基本和稀释后每股净亏损为0.70美元2023年为0.83美元[19] - 2024年三季度非GAAP调整后每股净亏损为0.65美元2023年为0.78美元[19] 经营活动现金使用量相关 - 2024年第三季度经营活动净现金使用量为2060万美元2023年同期为1270万美元[12] 现金相关 - 截至2024年9月30日公司现金现金等价物和短期投资为2.641亿美元[12] 临床试验相关 - VIKTORIA - 1试验的PIK3CA野生型队列已100%入组预计2025年第一季度末或第二季度报告该队列的顶线数据[1][2][3][4] - VIKTORIA - 2的3期临床试验预计2025年第二季度招募第一名患者[4] - 评估gedatolisib与darolutamide联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1b/2期临床试验正在进行预计2025年第二季度报告初步数据[6]

The PIK3CA wild-type cohort of the Phase 3 VIKTORIA-1 trial is 100% enrolled; expect to report topline data for this cohort in late Q1 2025 or Q2 2025Approximately $264 million in cash, cash equivalents and investments at end of Q3 2024 expected to fund current clinical development program activities through 2026 Management to host webcast and conference call today, November 14, 2024, at 4:30 p.m. ET MINNEAPOLIS, Nov. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC), a clinical-stage biotechnology ...

MINNEAPOLIS, Nov. 12, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC), a clinical-stage biotechnology company pursuing development of targeted therapies for oncology, today announced that Brian Sullivan, Chief Executive Officer, and Co-founder of Celcuity, will present and be available for one-on-one investor meetings at the following investor conferences: A fireside chat at the Stifel 2024 Healthcare Conference at 1:15 p.m. ET on Tuesday, November 19, 2024. A live webcast will be available using this ...

MINNEAPOLIS, Nov. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC), a clinical-stage biotechnology company pursuing development of targeted therapies for oncology, today announced that it will release its financial results for the third quarter 2024 after the market closes on Thursday, November 14, 2024. Management will host a webcast/teleconference the same day at 4:30 p.m. Eastern Time to discuss the results and provide a corporate update. Webcast and Conference Call InformationTo participate in ...

Celcuity, Inc. (CELC) closed the last trading session at $15.23, gaining 1.1% over the past four weeks, but there could be plenty of upside left in the stock if short-term price targets set by Wall Street analysts are any guide. The mean price target of $28.57 indicates an 87.6% upside potential. The average comprises seven short-term price targets ranging from a low of $23 to a high of $39, with a standard deviation of $4.96. While the lowest estimate indicates an increase of 51% from the current price lev ...

文章核心观点 - 公司的盈利前景改善,被评级机构上调至"买入"评级 [1][4][6] - 盈利预测上调是影响股价的最重要因素 [5] - 机构投资者会根据盈利预测调整对公司的估值,从而推动股价变动 [5] 公司情况总结 - 公司预计2024财年每股收益为-2.80美元,同比下降4.1% [9] - 过去3个月内,分析师对公司的盈利预测不断上调,上调幅度为1.9% [10] - 公司被评级机构上调至"买入"评级,位于Zacks评级体系前20%,表明公司的盈利预测修正情况较好,未来股价有望上涨 [13][12]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净亏损2370万美元,每股亏损0.62美元,而上年同期净亏损1460万美元,每股亏损0.66美元 [28] - 公司第二季度非GAAP调整后净亏损2220万美元,每股亏损0.58美元,而上年同期非GAAP调整后净亏损1110万美元,每股亏损0.51美元 [28][29] - 研发费用增加870万美元,主要是VIKTORIA-1三期试验、前列腺癌一/二期试验以及员工和咨询费用增加 [29][30] - 管理费用增加500万美元,主要是员工和咨询费用以及专业费用和其他管理费用增加 [31] - 经营活动现金净流出增加850万美元,主要是由于研发和管理费用增加 [32] - 公司现金、现金等价物和短期投资余额增加1.02亿美元,主要是由于2024年上半年融资活动净收益1.375亿美元 [32][33] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进三个有潜力成为重磅产品的临床项目:VIKTORIA-1三期试验、前列腺癌一/二期试验和VIKTORIA-2三期试验 [7][8][13] - VIKTORIA-1三期试验总体入组进度良好,但PIK3CA野生型患者占比从原计划的65%下降至60% [10][11][12] - VIKTORIA-1三期试验PIK3CA野生型患者入组完成率超过80%,预计在第四季度完成目标入组 [12] - VIKTORIA-1三期试验PIK3CA野生型患者主要分析事件预计在2024年四季度至2025年一季度之间触发 [12] - VIKTORIA-2三期试验将评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和芙美布作为一线治疗内分泌治疗耐药晚期乳腺癌患者,预计2025年第二季度开始入组 [13][20][21] - 前列腺癌一/二期试验正在按计划入组,预计2025年上半年报告初步数据 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计每年在美国新诊断的内分泌治疗耐药晚期乳腺癌患者有15,000-20,000例 [22] - 如果VIKTORIA-2三期试验成功,将使gedatolisib的美国市场潜力增加多达30亿美元 [22][23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司决定尽快启动VIKTORIA-2三期试验,比原计划提前12个月,估计将增加10亿美元的潜在收入净现值 [23] - 公司通过2024年上半年融资活动筹集1.375亿美元,为VIKTORIA-2三期试验提供资金支持 [23][32][33] - 公司最近发表的两篇论文显示gedatolisib在乳腺癌和前列腺癌模型中的活性优于单靶点PI3K/AKT/mTOR抑制剂 [25][26] - 行业竞争对手Roche的inavolisib在内分泌治疗耐药晚期乳腺癌患者中的疗效数据,为公司VIKTORIA-2三期试验提供了参考依据 [14][15][16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为VIKTORIA-1、VIKTORIA-2和前列腺癌试验有潜力成为重磅产品,如果获批将有近20万晚期癌症患者可使用gedatolisib [9] - 公司认为VIKTORIA-2三期试验对于内分泌治疗耐药晚期乳腺癌患者是一个重要的临床需求,也是一个巨大的商业机会 [22][23] - 公司认为inavolisib的临床数据为gedatolisib在内分泌治疗耐药患者中的应用提供了支持 [14][15][16][17] 其他重要信息 - 公司已与FDA就VIKTORIA-2三期试验的设计进行了讨论和反馈 [21] - 公司计划在北美、欧洲、拉美和亚洲启动约200个临床试验点 [21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 鉴于野生型和突变型患者比例的变化,是否可能两个群体的结果会同时公布?还是您仍然有信心两个群体的结果会错开? [36] **Brian Sullivan 回答** 我们仍然维持之前的指引,预计突变型患者群体的结果将在上半年公布。我们在每个队列中入组的患者数量是相同的,40%的患者是突变型。尽管突变型患者入组会稍早一些完成,但我们不会改变之前的指引。我们会继续每个季度更新入组进度和预计结果公布时间。 [37] 问题2 **Tara Bancroft 提问** 您能具体说明一下现在野生型和突变型患者的比例,与之前的预期有什么变化吗? [44] **Brian Sullivan 回答** 我们之前在2023年底的时候是65%野生型,36%突变型。这个比例在一年中会有一些正常波动。当我们最近完成了80%的野生型患者入组时,实际比例是60%野生型,40%突变型。所以我们决定更新预测,采用这个更新后的比例。 [45][46][47] 问题3 **Brad Canino 提问** Roche的inavolisib即将获批,这对你们的临床和监管策略,特别是一线适应症中突变型患者的部分会有什么影响?对于代谢参数纳入标签的结果,你们认为有多重要? [51] **Brian Sullivan 回答** inavolisib只评估了有PIK3CA突变且没有糖尿病或糖耐量受损的患者,这只占突变型患者的一半左右。所以它无法完全覆盖我们的适应症 - 内分泌治疗耐药的晚期乳腺癌患者。我们与FDA多次讨论过这个问题,对我们的试验设计很有信心。 至于标签,考虑到inavolisib在之前研究中出现了较高的3级高血糖,我们认为它