MINNEAPOLIS, Nov. 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC), a clinical-stage biotechnology company pursuing development of targeted therapies for oncology, today announced the completion of the submission of its New Drug Application (“NDA”) to the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) for gedatolisib in hormone receptor positive (“HR+”), human epidermal growth factor receptor 2 negative (“HER2-”), advanced breast cancer (“ABC”). The NDA was submitted under the FDA’s Real-Time Oncology R ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q CELCUITY INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware No. 82-2863566 (State of incorporation) (IRS Employer Identification No.) (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为4380万美元，每股亏损092美元，而2024年第三季度净亏损为2980万美元，每股亏损070美元 [19] - 非GAAP调整后净亏损为3720万美元，每股亏损078美元，而2024年第三季度非GAAP调整后净亏损为2760万美元，每股亏损065美元 [19] - 研发费用为3490万美元，相比2024年第三季度的2760万美元增加约730万美元，其中560万美元与员工和咨询费用增加相关，320万美元与商业人员增加和其他上市活动相关 [19] - 一般及行政费用为790万美元，相比2024年第三季度的250万美元增加约540万美元，其中490万美元与员工和咨询费用增加相关，包含400万美元的非现金股权激励 [19] - 第三季度经营活动所用净现金为4480万美元，而2024年第三季度为2060万美元 [20] - 季度末现金、现金等价物和短期投资约为455亿美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 针对HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的PIK3CA野生型患者，gedatolisib三联疗法（gedatolisib、palbociclib、fulvestrant）的中位无进展生存期为93个月，而fulvestrant单药仅为20个月，中位PFS增加73个月，风险比为024 [6][7] - gedatolisib双联疗法（gedatolisib、fulvestrant）的中位无进展生存期为74个月，而fulvestrant单药为20个月，中位PFS增加54个月，风险比为033 [8] - gedatolisib三联疗法的客观缓解率为32%，而fulvestrant为1%，中位缓解持续时间为175个月 [9] - gedatolisib双联疗法的客观缓解率为28%，中位缓解持续时间为120个月 [9] - 在Ib期研究中，30名PIK3CA突变肿瘤患者的中位PFS为146个月，客观缓解率为48%；60名PIK3CA野生型肿瘤患者的中位PFS为90个月，客观缓解率为41% [11] - 针对转移性去势抵抗性前列腺癌的II期试验I期部分，联合疗法的6个月影像学无进展生存率为67%，中位RPFS为91个月；120毫克gedatolisib组6个月RPFS率为74%，中位RPFS为95个月；180毫克gedatolisib组6个月RPFS率为61%，中位RPFS为74个月 [13][14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将gedatolisib建立为HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌二线治疗的新标准疗法 [4] - 已完成III期VIKTORIA-1试验PIK3CA突变队列的入组，预计2026年第一季度末或第二季度获得顶线数据 [5] - VIIKTORIA-2 III期临床试验评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为内分泌治疗耐药患者的一线治疗，已于7月底完成首例患者给药，入组进行中 [12] - 公司正在积极准备gedatolisib的潜在上市，除现场销售团队外，大部分上市所需人员招聘已完成 [15] - 公司计划在美国商业化gedatolisib，并寻求合作伙伴负责美国以外市场的商业化，预计明年年中开始讨论 [30][31] - 基于流行病学数据，估计美国有37000名HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者在CDK4/6抑制剂治疗后进展，二线治疗的总可寻址市场估计为50亿至60亿美元 [17] - 预计gedatolisib在二线适应症的峰值收入可能达到25亿至30亿美元 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为gedatolisib凭借其独特的作用机制以及潜在的首创和最佳安全性和疗效 profile，有望满足二线治疗领域的重大需求 [18] - 公司对医生在gedatolisib获批后的处方意愿调研结果感到鼓舞，对在野生型患者群体中建立新标准疗法持乐观态度 [16] - 公司相信所筹集的资源将能够推进乳腺癌和前列腺癌的多个潜在重磅适应症，并为gedatolisib的潜在商业化上市做好准备 [18] - 现金、现金等价物、投资以及现有债务设施的提取预计将为运营提供资金直至2027年 [23] 其他重要信息 - 公司通过可转换票据、普通股和预融资权证的并发发行获得净收益约287亿美元 [5][21] - 公司与Innovatus Capital Partners和Oxford Finance修订了定期贷款协议，将总贷款额度提高至5亿美元，包括35亿美元的承诺资本和最高15亿美元的共同裁量资本 [6][21] - 因VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列阳性顶线数据的发布，公司获得了D轮里程碑，并有资格提取额外的3000万美元贷款，净收益为2780万美元 [22] - 认股权证行权产生现金收益1280万美元 [22] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于圣安东尼奥乳腺癌研讨会报告的重点以及是否会分享ESR1野生型和突变亚群数据 [24] - 计划在数据公布时进行展示，通常包括额外的疗效亚组分析以及安全性或生活质量方面的数据 [24] 问题: 一线治疗VIKTORIA-2试验的入组是否受二线数据积极影响以及时间线 [24] - 入组按计划进行，研究者对结果感到兴奋，预计会产生有利影响；关于其他III期研究，公司有长期生命周期发展计划，将在适当时机公布 [24] 问题: 关于FDA实时肿瘤学审评提交流程，野生型提交与突变型提交是否分开，以及突变型提交是否适用RTOR [25][26] - 野生型队列的新药申请提交预计在本季度末完成，已与FDA就仅提交野生型人群NDA的方法达成一致；突变型数据是否适用RTOR将取决于数据结果，通常只在数据非常清晰且可能成为新标准疗法时授予 [26][27] 问题: 关于三联疗法在商业环境中的预计治疗持续时间以及定价策略的假设和参考 [28][29] - 治疗持续时间需进一步分析，例如在美国报告中位PFS为193个月；定价方面，近期针对PI3K通路的新药批发采购成本约为25000美元左右，口服药净折扣约30%，医疗受益药物如gedatolisib净折扣约20%，目前正在进行研究，尚未最终定价 [28][29] 问题: 将gedatolisib带给美国以外患者的计划 [30] - 计划在美国商业化，并寻找合作伙伴负责美国以外市场；待突变数据可用并提交补充新药申请后，预计将向欧洲提交包含突变和野生型数据的上市许可申请，并与日本卫生当局沟通；预计明年年中开始合作伙伴讨论 [30][31] 问题: 基于野生型数据和Ib期亚组分析信号，对一线内分泌耐药人群试验设计的看法以及是否需要进行内分泌敏感试验 [32][33][35] - 公司相信有机会帮助患者进一步延迟疾病进展，基于Ib期在初治内分泌敏感患者中约48个月的中位PFS数据；这是一项长期研究，公司将根据现有结果审慎设计针对内分泌耐药患者的研究，并认为帮助初治患者是重要机会 [32][33][35] 问题: favorable overall survival趋势在二线/三线设置的潜在影响及其在监管过程中的作用 [36][37] - 中期OS分析显示三联疗法和双联疗法的风险比均为069，是有利趋势，支持上市申请；在二线设置中显示OS优势一直是高门槛，若成功将非常有影响力 [37][38] 问题: gedatolisib的生产地点 [39] - 拥有多个生产基地，采用灵活方法和第二来源策略以确保供应链稳健，但未公开具体生产地点 [39]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度净亏损为4380万美元，每股亏损0.92美元，相比2024年同期净亏损2980万美元，每股亏损0.70美元[14] - 2025年第三季度非GAAP调整后净亏损为3720万美元，每股亏损0.78美元，相比2024年同期的2760万美元，每股亏损0.65美元[14] - 第三季度净亏损为4380.4万美元，较去年同期的2979.2万美元扩大47.1%[23] - 前九个月净亏损为1.261亿美元，较去年同期的7512.6万美元扩大67.8%[23] - 第三季度非GAAP调整后净亏损为3715.5万美元，较GAAP净亏损收窄15.2%[27] - 第三季度非GAAP调整后每股亏损为0.78美元，较GAAP每股亏损0.92美元有所改善[27] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度总运营费用为4280万美元，相比2024年同期的3010万美元增长42.5%[10] - 2025年第三季度研发费用为3490万美元，相比2024年同期的2760万美元增长26.4%[11] - 2025年第三季度一般及行政费用为790万美元，相比2024年同期的250万美元增长216%[12] - 第三季度研发费用为3491.5万美元，同比增长26.6%[23] - 第三季度一般及行政费用为793.4万美元，同比大幅增长220.9%[23] 其他财务数据 - 2025年第三季度经营活动所用净现金为4480万美元，相比2024年同期的2060万美元增长117.5%[15] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为4.55亿美元，预计资金足以支持运营至2027年[15] - 2025年7月，公司通过公开发行可转换票据、普通股及预融资权证获得净收益2.87亿美元[13] - 2025年第三季度，投资者行使认股权证为公司带来1280万美元现金收益[13] - 总资产从2024年12月31日的2.451亿美元显著增长至2025年9月30日的4.760亿美元，增幅达94.2%[21] - 现金及现金等价物从2251.5万美元增至7425.2万美元，增长229.8%[21] - 投资从2.126亿美元大幅增加至3.807亿美元，增长79.0%[21] - 新增1.951亿美元的可转换债务[21] 研发管线进展 - Gedatolisib三联疗法（gedatolisib, fulvestrant, palbociclib）将疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期为9.3个月，对比fulvestrant的2.0个月，改善7.3个月[7]

文章核心观点 - 公司在2025年第三季度于临床和监管方面取得重大进展 其主打候选药物gedatolisib在治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的III期VIKTORIA-1试验PIK3CA野生型队列中显示出变革性的疗效和安全性数据 [1][2] - 基于上述积极数据 公司计划在2025年第四季度向美国FDA提交新药申请 并且该申请已被纳入实时肿瘤学审评项目 有望加速审批进程 [2][8] - 公司通过公开发行和信贷融资增强了资产负债表 截至2025年9月30日拥有4.55亿美元现金及短期投资 预计资金足以支持运营至2027年 为gedatolisib的潜在商业化提供了充分准备 [2][8][11] 临床进展与数据 - 在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上以最新突破性口头报告形式公布了gedatolisib联合疗法在PIK3CA野生型患者中的详细数据 gedatolisib三联疗法（gedatolisib+fulvestrant+palbociclib）相比fulvestrant单药将疾病进展或死亡风险降低76% 中位无进展生存期延长7.3个月至9.3个月 [4][5] - gedatolisib双联疗法（gedatolisib+fulvestrant）将疾病进展或死亡风险降低67% 中位无进展生存期延长5.4个月至7.4个月 两种疗法均显示出良好耐受性 最常见的3级治疗相关不良事件包括中性粒细胞减少、口腔炎、皮疹和高血糖 [5] - III期VIKTORIA-1试验的PIK3CA突变队列已完成患者入组 顶线数据预计在2026年第一季度末或第二季度公布 [2][4] - 针对转移性去势抵抗性前列腺癌的Ib期研究更新数据显示 gedatolisib联合darolutamide治疗的患者六个月影像学无进展生存率为67% 中位影像学无进展生存期为9.1个月 联合疗法耐受性良好 未观察到剂量限制性毒性 [8] 监管与商业化准备 - 新药申请提交计划于2025年第四季度完成 且FDA已接受该申请进入实时肿瘤学审评项目 公司已于2025年9月完成首次申请预提交 [4][8] - 另一项III期临床试验VIKTORIA-2已于2025年7月完成首例患者给药 该试验评估gedatolisib作为HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗的效果 [8] - 研发费用在2025年第三季度增至3490万美元 其中560万美元的增长与员工和咨询费用增加相关 包括320万美元用于商业人员扩充及其他上市准备活动 显示公司正积极为商业化做准备 [7] 财务状况 - 2025年第三季度总运营费用为4280万美元 高于2024年同期的3010万美元 净亏损为4380万美元 即每股亏损0.92美元 [6][10] - 非GAAP调整后净亏损为3720万美元 即每股亏损0.78美元 该指标剔除了股权激励等非现金项目的影响 [10] - 公司通过2025年7月的公开发行获得净收益2.87亿美元 并于9月修订其高级担保定期贷款额度 将总规模提升至5亿美元 其中3.5亿美元为承诺资本 另因达成VIKTORIA-1试验里程碑获得了3000万美元的Term D贷款 净收益为2780万美元 [8] - 截至2025年9月30日 公司现金 现金等价物及短期投资总额为4.55亿美元 结合信贷额度 预计资金可支持运营至2027年 [11]

公司概况 * 公司为Celcuity 专注于开发能够量化活肿瘤细胞信号通路活性的平台 最初研究重点为乳腺癌中的重要通路PI3K/AKT/mTOR通路[3] * 公司核心资产为gedatolisib 该药物最初由辉瑞拥有 后被Celcuity获得授权 公司认为该药物是解决PI3K/AKT/mTOR通路的关键药物[3][4] * 公司目前有两项针对乳腺癌的进行中研究 一项针对二线治疗 另一项针对转移性疾病的一线治疗 同时去年启动了一项针对前列腺癌的研究[4][5] 核心临床数据与进展 * 关键二期临床试验（Victoria 1）的顶线数据已于7月公布 并在上月ESMO大会上展示 数据非常有利 验证了该通路在无突变患者中的重要性[6][8][10] * 在美国患者亚组中观察到特别突出的疗效 中位无进展生存期（PFS）超过19个月 在亚洲患者中超过16个月 显示出与医疗水平相关的潜在获益差异[20][22] * 药物耐受性良好 停药率低 低血糖发生率低 且不影响患者HbA1c和血糖基线水平 对可能患有葡萄糖相关问题的患者非常安全[20] * 针对PIK3CA突变患者群体的Victoria 1研究数据尚未公布 但患者入组按计划完成 最终数据公布时间将视情况而定 可能选择在大型医学会议上发布[24][27] 监管申请与商业化准备 * 公司计划在今年年底前提交新药申请（NDA） 目前没有任何因素限制此时间表[28] * 公司已被FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）项目接受 并已完成两次预提交 为加速审评铺平道路[30] * 内部已为商业化做好充分准备 包括搭建组织架构和系统 并已预招聘了大量人员 其入职取决于 favorable data[6][7] * 针对RTOR途径 内部制定了应对快速批准的预案（T-minus 0和T-minus 60计划） 以确保在可能提前获批时能立即启动商业化[31][32] 市场前景与竞争格局 * 市场调研（需求研究）结果优于预期 公司保守预计gedatolisib在二线治疗 setting 有望获得 majority market share[10][11] * 计划将销售重点放在社区医疗环境 因为约80%的患者在该环境中接受治疗 同时也会优先考虑学术中心的影响力[33][34] * 与罗氏giredestrant联合everolimus的方案相比 公司认为gedatolisib具有显著耐受性优势 everolimus在其注册研究中停药率高达24% 而gedatolisib每月仅三次达到Cmax浓度 对健康细胞影响更小[14][15][16] * Capivasertib（Truqap）因耐受性优于alpelisib 导致约80%以上的处方从alpelisib转移 这凸显了耐受性在医生处方决策中的关键作用[17] 后续研发策略与管线 * Victoria 2三期试验是一项一线治疗研究 与罗氏试验不同 该试验将纳入所有患者 不限PIK3CA突变状态或HbA1c水平（仅排除未控制的糖尿病患者） 这将覆盖更广泛的患者群体[39][40] * Victoria 2试验将利用Victoria 1试验中的优质研究中心 这些中心对药物的体验非常积极[43] * Victoria 2试验的首位患者于7月下旬入组 预计到2026年将能很好地推进随机部分的入组[45] * 公司同时推进欧洲（MAA）和日本的监管申请 以确保证主要市场（美国 五个主要欧盟国家 日本）的准入 这六大市场将占未来收入的90%以上[36][37] 财务状况 * 公司现有现金及可获得的定期贷款融资 预计资金足以支撑运营至2027年以后 届时期望能产生有意义的收入来抵消支出[47] 其他重要细节 * 药物gedatolisib在临床前工作中显示出比其他同类药物强300倍的效力 达到抑制肿瘤细胞增殖的半最大效应所需剂量更低[16] * 公司认为PI3K/AKT/mTOR通路与激素通路（如乳腺癌中的雌激素受体 前列腺癌中的雄激素受体）有协同作用 联合抑制可能为患者带来显著获益[5] * 对于ESR1突变患者亚组（约占20%） 公司预计其数据将与早期研究一致（约15个月PFS） 但认为突变状态不会影响医生的处方决策[19][20] * 在区域分析中 拉丁美洲的数据表现较差 因此Victoria 2试验可能将排除该地区[44]

公司财务信息 - 公司将于2025年11月12日美股市场收盘后发布2025年第三季度财务业绩 [1] - 管理层将于美东时间当日下午4:30举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司最新情况 [1] 业务运营信息 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂，可全面阻断PI3K/AKT/mTOR通路 [3] - 评估gedatolisib联合fulvestrant（含或不含palbociclib）用于HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的VIKTORIA-1三期临床试验已完成入组，并报告了PIK3CA野生型队列的详细结果，PIK3CA突变队列患者入组已完成 [3] - 评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者一线治疗的VIKTORIA-2三期临床试验目前正在招募患者 [3] - 评估gedatolisib联合darolutamide用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的CELC-G-201一期/二期临床试验正在进行中 [3]

公司近期动态 - 公司宣布将参加于2025年11月11日至13日在纽约举行的Stifel 2025医疗保健大会 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan定于2025年11月11日东部时间上午10:00进行炉边谈话 [2] - 活动将通过网络直播，直播链接可在公司投资者关系网站获取，并提供回放 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司主要候选疗法为gedatolisib，是一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂，可全面阻断PI3K/AKT/mTOR通路 [3] - gedatolisib的作用机制和药代动力学特性与目前其他已批准或研究中的疗法有所区别 [3] 临床试验进展 - 评估gedatolisib联合fulvestrant（含或不含palbociclib）治疗HR+/HER2- ABC患者的3期临床试验VIKTORIA-1已完成患者入组，并报告了PIK3CA野生型队列的详细结果，PIK3CA突变型队列的患者入组也已完成 [3] - 评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2- ABC患者一线治疗的3期临床试验VIKTORIA-2目前正在招募患者 [3] - 评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1/2期临床试验CELC-G-201正在进行中 [3]

文章来源与作者服务 - 文章作者Terry Chrisomalis运营名为Biotech Analysis Central的医药服务，该服务在Seeking Alpha Marketplace上提供[1] - 作者服务提供对多家制药公司的深度分析，其月度订阅费为49美元，年度订阅计划可享受33.50%的折扣，价格为每年399美元[1] - 作者所属投资团体Biotech Analysis Central拥有一个包含600多篇生物技术投资文章的资料库[2] 作者服务内容 - 作者服务包含一个由10多只中小盘股票组成的模拟投资组合，并为每只股票提供深度分析[2] - 服务提供实时聊天功能以及一系列分析和新闻报道，旨在帮助医疗保健投资者做出明智决策[2]

公司核心进展 - 公司专注于开发癌症创新疗法，主要候选药物gedatolisib针对激素阳性乳腺癌 [1] - gedatolisib在VIKTORIA-1三期临床试验中显示出无进展生存期的显著获益，成为投资者信心的关键驱动因素 [2] - 基于强劲的三期数据，公司计划为新药申请（NDA）提交做准备，潜在获批和上市将进一步提升公司市场地位和财务表现 [4] 市场表现与估值 - Needham设定了95美元的目标价，较当前价格72.14美元有约31.69%的潜在上涨空间 [2] - 公司市值已飙升至20亿美元，当前股价为72.77美元，涨幅达40.05%，股价变动为20.81美元 [3] - 股票交易活跃，当日交易区间在71.57美元至83美元之间，52周高点为83美元，低点为7.58美元，显示强烈的投资者兴趣和市场波动性 [3] - 公司最新市值约为30.9亿美元，交易量为5,875,995股 [5] 财务状况与前景 - 公司财务状况稳健，得益于近期的融资努力和贷款安排，确保现金储备可支撑运营至2027年 [4] - 充足的资金跑道对于公司推进gedatolisib的新药申请至关重要 [4] - 公司在生物技术领域定位良好，其针对激素阳性乳腺癌的专注和战略性财务规划支撑了增长潜力 [5]