业务合作与协议 - 公司与Dimerix签订独家许可协议，支付3000万美元预付款，Dimerix最多可获7500万美元开发和监管里程碑付款、3500万美元首次销售付款、4.1亿美元商业销售里程碑付款及低两位数百分比的净销售分层特许权使用费，还有4000万美元未来适应症里程碑付款[77] - 2022年11月公司与高盛签订销售协议，可出售最高2.5亿美元普通股，截至2025年3月31日，还有1.642亿美元股份可发行和出售[93] 各业务线收入情况 - 2025年第一季度Galafold收入1.042亿美元，较上年同期增加490万美元[79] - 2025年第一季度Pombiliti + Opfolda收入2100万美元[79] 财务关键指标 - 资产情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.506亿美元[80][94] 财务关键指标 - 净产品销售 - 2025年第一季度净产品销售1.25249亿美元，较上年同期增加1480万美元，主要因Galafold和Pombiliti + Opfolda增长，部分被140万美元外汇不利影响抵消[87] 财务关键指标 - 商品销售成本 - 2025年第一季度商品销售成本1169.8万美元，较上年同期减少190万美元，主要因上年库存注销[87][88] 财务关键指标 - 研发费用 - 2025年第一季度研发费用2783.9万美元，较上年同期减少50万美元，主要因研发人员减少，部分被第三方研发费用增加抵消[87][88] 财务关键指标 - 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度销售、一般和行政费用9182.7万美元，较上年同期增加380万美元，主要因员工增加和制造能力扩张相关费用增加[87][89] 财务关键指标 - 重组费用 - 2024年第一季度重组费用604.5万美元，主要与放弃无用租约以降低运营成本有关[87][90] 财务关键指标 - 经营活动净现金 - 2025年第一季度经营活动提供的净现金为780万美元，主要因净亏损2170万美元，经2340万美元非现金费用调整，其中包括2520万美元股票薪酬，部分被540万美元外汇重估收益抵消，还有经营资产和负债净减少600万美元[95] - 2024年第一季度经营活动使用的净现金为2970万美元，包括净亏损4840万美元和经营资产和负债净减少2230万美元，被3080万美元股票薪酬和1020万美元其他非现金调整抵消[96] 财务关键指标 - 投资活动净现金 - 2025年第一季度投资活动使用的净现金为3290万美元，主要是购买3880万美元有价证券，部分被620万美元有价证券出售和赎回及20万美元资本支出抵消[97] - 2024年第一季度投资活动提供的净现金为750万美元，主要是3890万美元有价证券出售和赎回，部分被2960万美元有价证券购买和180万美元资本支出抵消[98] 财务关键指标 - 融资活动净现金 - 2025年第一季度融资活动使用的净现金为1170万美元，主要是支付1180万美元归属受限股票单位预扣税，部分被10万美元股票期权行使收益抵消[99] - 2024年第一季度融资活动使用的净现金为1330万美元，主要是支付1670万美元归属受限股票单位预扣税，部分被350万美元股票期权行使收益抵消[100] 公司未来展望 - 公司预计未来将继续产生重大成本，主要因研发费用，未来资本需求取决于临床试验等多因素[100] - 基于当前运营模式，公司认为目前现金状况足以支持至少未来12个月运营和研究项目[101] 会计政策与市场风险 - 截至2025年3月31日的三个月，公司重大会计政策和估计无重大变化[104] - 截至2025年3月31日，公司市场风险及管理自2024年12月31日以来无重大变化[106]