临床试验进展 - 公司正在进行一项评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发/难治性急性髓系白血病的3期关键试验，2025年底将进行数据中期揭盲，2026年上半年进行额外揭盲[74] - 公司三项核心技术基于MD Anderson的发现并获其授权，六种候选药物中有三种在临床试验中显示出人体活性，一项2B/3期试验正在进行，自成立以来药物已完成、正在进行或获准进行14项临床试验[75] - 公司共有14项临床试验，涉及Annamycin的有两项AML临床试验和一项治疗STS肺转移的外部资助1B/2期试验，WP1066有一项在西北大学与放疗联合治疗GBM的外部资助1B/2期试验正在招募[85] - 3期“MIRACLE”试验是一项全球适应性试验，A部分确定最佳剂量后进入B部分，A、B两部分数据构成3期数据[87] - 截至2025年4月30日，公司已选定38个地点进行“MIRACLE”试验，其中乌克兰有一个地点正在积极治疗受试者，还与格鲁吉亚和罗马尼亚的两个地点签约[88] - 西北大学正在进行WP1066口服制剂联合放疗治疗胶质母细胞瘤（GBM）的1B/2期试验，已招募并治疗7名受试者[96] 药物安全性与潜力 - 公司对84名接受Annamycin治疗的受试者进行独立评估，均无心脏毒性证据；77名内部资助试验受试者中，56人用药剂量超过FDA规定的蒽环类药物终身最大限量550 mg/m²，其中一人累计暴露量达3420 mg/m²，约为FDA批准终身暴露量的五倍，也无心脏毒性报告[81] - 公司在2025年4月29日宣布，阿那霉素（Annamycin）的新临床前数据显示其有市场拓展潜力，包括用于胰腺癌治疗[94] 监管相关情况 - 2024年11月公司修改美国新药研究申请，允许AML受试者用药剂量超过目前规定的蒽环类药物终身最大限量；2025年2月收到FDA反馈，将3期关键试验B部分规模减至222，建议修改统计计划使规模减少约10%[89] - 2025年2 - 4月公司收到FDA五项沟通，主要关注安全、受试者监测、临床药理学和纳入/排除标准，已作出回应[90] - 2025年5月12日公司宣布欧洲药品管理局批准在欧盟九个国家进行“MIRACLE”试验，条件是在启动3期部分前提交适当非临床GLP研究结果[91] - 2025年5月6日，世界卫生组织国际非专利名称（INN）专家委员会批准“naxtarubicin”作为公司开发的阿那霉素的非专利名称[99] - 2025年5月5日，美国专利商标局（USPTO）授予阿那霉素两项额外美国专利，基础专利期限至2040年6月[101] 会议与数据公布计划 - 公司计划在5月或6月初举办关键意见领袖电话会议，宣布并审查MB - 107试验的最终顶线数据，原定于4月因KOL日程和可用性推迟[92] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为340万美元，较2024年同期的430万美元减少90万美元[106] - 2025年第一季度一般及行政费用为250万美元，较2024年同期的240万美元增加10万美元[107] - 2025年第一季度权证负债公允价值变动净收益为910万美元，2024年同期为150万美元[108] - 2025年2月公司通过两次融资活动共获得930万美元毛收入[113][114] - 截至2025年3月31日，公司经营活动使用现金460万美元，较上年同期减少210万美元[112] 资金需求情况 - 公司需额外筹集约1500万美元资金以支持MIRACLE项目和运营至2026年第一季度[116]