财务数据和关键指标变化 - 公司本季度末现金约800万美元，可维持运营至今年第三季度，若要运营至2026年第一季度，需筹集约1500万美元 [20] - 公司市值超1400万美元，流通股1410万股，三个月日均交易量近600万股，本周一交易量达240万股 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 Anamycin药物 - 用于治疗复发和难治性急性髓系白血病的MIRACLE试验已启动，全球选定38个试验点，本周获欧洲药品管理局对欧盟9个国家的批准 [5][6] - 世界卫生组织为Anamycin确定新通用名Naxtorubicin，公司将在确定FDA批准的品牌名前同时使用这两个名称 [6] - 公司获得额外专利保护，有效期至少至2040年2月 [7] WP1066技术 - 已在治疗脑肿瘤中显示活性，目前在西北大学与放射结合进行研究者发起的临床试验，自去年9月宣布该试验以来已招募7名患者 [10] - 公司正与埃默里大学合作开发静脉注射剂型，有望显著提高其活性 [11] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推动市值提升，认为Anamycin是具有颠覆性的技术，有望成为首个非心脏毒性蒽环类药物，且在大多数临床前肿瘤模型中优于现有蒽环类药物 [23][24] - 公司拥有多样化的后续技术管线，由经验丰富的药物开发团队管理，今年关键里程碑将快速推进 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为MIRACLE试验的初始45名受试者安全和疗效数据以及MD - 106数据将为市场提供足够数据，支持市值大幅增长 [22] - 公司对Anamycin的前景充满信心，认为其临床进展比市场认可的更为领先，预计今年下半年可公开分享三期数据 [24] 其他重要信息 - 公司MD - 106试验中，一名未接受骨髓移植的患者在接受17个周期维奈托克治疗后实现近2年完全缓解后复发，另外3名受试者仍维持完全缓解 [12] - 公司将公布MD - 107临床试验使用Anamycin治疗晚期软组织肉瘤的最终数据，初步数据令人印象深刻 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 向EMA提交结果作为重大修改是否对欧盟批准时间线有负面影响 - 公司认为理论上不会改变EMA的批准时间线，但完成GLP测试的时间可能会有影响，不过这并非公司的预期，且在此期间公司仍会在美国和非欧盟地区的试验点继续招募患者 [29][30] 问题2: 埃默里大学在年底前获得最佳配方的可能性 - 公司认为已过发现新事物阶段，正在实施新配方策略，年底前有希望取得进展，但开发新配方可能会遇到阻碍，所以不会过度承诺 [31][32] 问题3: 今年剩余季度研发费用是否为350万美元，是否会增加 - 研发费用会增加，特别是2026年将产生GLP和一些制造费用，目前公司有足够的药物用于A部分，需开始为B部分制造药物 [33] 问题4: 潜在批准是否需要耐久性数据，单月数据是否足够，以及单用阿糖胞苷的预期和完全缓解持续时间 - 耐久性不是主要批准终点，是次要目标，FDA要求的主要终点是约35天的完全缓解率，公司预计单用阿糖胞苷的完全缓解率在十几%，且由于试验设计不同，可能低于之前研究的17.5%，完全缓解持续几个月 [38][39][43] 问题5: 结果是否会受年龄和基因突变等潜在因素影响，公布数据时是否会考虑这些因素 - 公司会按年龄和基因突变分层，但主要终点不依赖于此，从二期数据看，公司对基因突变和既往治疗不太敏感，欢迎各种患者，包括维奈托克治疗失败和老年患者 [45][48]