公司概况 - 公司为非加速申报者、较小报告公司和新兴成长公司[4] - 普通股在纳斯达克资本市场代码为“RNAZ”[8] 财务数据 - 2023年第一季度研发费用259.135万美元，2022年全年1023.2366万美元，2021年275.3966万美元[105] - 2023年第一季度总运营费用490.1113万美元，2022年全年1866.5814万美元，2021年615.1135万美元[105] - 2023年第一季度净亏损481.6934万美元，2022年全年1756.4968万美元，2021年684.3399万美元[105] - 截至2023年3月31日，现金约160万美元，流动资产434.6623万美元，总资产559.051万美元，流动负债544.9489万美元，总负债582.7302万美元[106][109] - 截至2023年3月31日，总股本为 - 236,792美元[181] 产品研发 - 领先治疗候选药物TTX - MC138于2022年12月获FDA授权开展0期临床试验，2023年4月25日获Dana Farber癌症中心的IRB批准在MGH开展试验[33] - 其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个癌症无关项目[34] - TTX平台研发优化超18年，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[42] - 2022年6月提交美国临时申请，开展将放疗引入RNA治疗有效载荷递送的研发工作[47] - 正在评估TTX - MC138和TTX - RIGA两个项目在实体肿瘤治疗和诊断中的放射性核素整合[47] - 正探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点，评估MGH的siRNA技术[49] - 计划开展TTX - MC138的微剂量0期试验，招募多达12名晚期实体瘤患者[54][65] - 2022年11月30日向FDA提交eIND申请，2022年12月23日获授权开展TTX - MC138 - NODAGA - Cu64的首次人体临床试验[65] - 2023年4月25日获IRB授权，可在多达12名晚期实体瘤癌症患者中进行试验[65] - 2022年6月公司的TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，用于治疗胰腺癌；2023年2月27日TTX - MC138也获FDA孤儿药认定[82][83] 市场与合作 - 2023年全球mRNA治疗市场规模估计达338.2亿美元，预计到2030年将以24.58%的复合年增长率增长至1582亿美元[42] - 与MD安德森癌症中心达成五年战略协作协议，承诺在协作期内最多出资1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，此后每年支付250万美元[76] 发行相关 - 向配售代理支付相当于本次发行总收益7.0%的现金费用[11] - 报销配售代理与发行相关的某些费用，包括相当于总收益1.0%的管理费、最高50,000美元的非可报销费用、最高100,000美元的法律费用和其他自付费用以及15,950美元的清算费用[11] - 向配售代理或其指定人发行认股权证，数量为本次发行普通股数量的7.0%，行使价格为每股发行价及认股权证价格的125%[11] - 本次发行预计终止日期未提及，公司可自行决定提前终止[101] - 发行所得款项净额用于TTX - MC138临床试验、其他候选疗法研发以及营运资金和一般公司用途[102] 未来展望 - 预计在2023年第二季度开始0期试验的患者招募，并在2023年下半年初公布初步数据[65] - 预计此次发行所得款项、现有现金及2023年4月SBIR奖励资金，能支撑运营到2023年下半年[109] 其他事项 - 2021年10月20日，向美国商标专员申请将TRANSCODE THERAPEUTICS注册为国际第005类商标[22] - 2023年3月15日，收到美国专利商标局根据12(a)条发布的公告通知，4月4日发布，异议期30天[22] - 2023年4月24日，向FDA提交关于计划中的I/II期临床试验和开发计划的预IND简报包，FDA预计约30天内给出书面回复[65] - 2023年5月10日股东大会批准以1比2至1比20之间的任意整数比例反向拆股，实施和时间由董事会决定[94][154] - 2022年6月28日提交TTX - RIGA美国临时专利申请，2023年4月3日提交TTX - beta美国临时专利申请[89][90] - 2022年5月9日与MGH签订期权协议，预计2023年年中开始协商一项放射治疗诊断技术的许可[91] - 因普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，收到纳斯达克通知，有180天（至2023年6月7日）的合规期以重新达标[151] - 2023年5月16日收到纳斯达克通知，3月31日股东权益未达上市要求，需45天内提交恢复合规计划[156]