财务与融资 - 公司拟发售最多150万股普通股、150万份普通股购买认股权证、150万份预融资认股权证，对应基础普通股最多309万股[5] - 假设公开发行价为每股普通股及附带认股权证5美元，此次发售将于2024年1月31日结束[6][8] - 2023年12月4日完成125,000股普通股定向增发，总收益121万美元[45] - 公司需维持股东权益至少250万美元，若本次发行净收益低于480万美元，股票可能被纳斯达克摘牌[13][39] - 假设发行净收益约650万美元，资金可满足约8个月资本需求；475万美元可满足约6个月；300万美元可满足约4个月[125] - 2023年前9个月研发费用889.9904万美元，运营总费用1535.9482万美元，净亏损1445.8548万美元[129] - 2023年9月30日现金为745.2934万美元，总资产为1022.7846万美元，总负债为578.7952万美元[130] - 截至2023年12月31日，公司现金约为280万美元，预计无法支持运营至2024年2月初[142] 人员变动 - 2023年12月公司裁员4人，员工总数从2022年12月31日的19人降至2023年12月31日的11人[32] - 2024年1月13日公司总裁兼首席执行官Michael Dudley辞职，首席财务官Thomas A. Fitzgerald被任命为总裁兼临时首席执行官[33] 产品研发 - 公司主要治疗候选药物TTX - MC138在乳腺癌和胰腺癌小鼠模型中显示出显著疗效[28] - 公司其他临床前项目包括TTX - siPDL1、TTX - RIGA、TTX - CRISPR和TTX - mRNA[30][31] - 2023年8月23日公司宣布在首次人体0期临床试验中对第一名受试者给药[29] - 公司计划2024年第一季度提交TTX - MC138的I期临床试验IND申请[75] - 公司计划2024年为TTX - MC138申请胰腺癌的欧洲孤儿药指定地位[78] 专利与合作 - 2023年5月30日公司收到美国专利商标局通知，允许“TRANSCODE THERAPEUTICS”作为国际005类商标[22] - 公司于2023年5月5日提交美国临时专利申请63/464,469 [69] - 公司最近提交了名为“含有效载荷的纳米颗粒及其体内递送”的美国临时专利申请[80] - 公司与多所高校合作发表五篇论文，还提交了关于TTX - RIGA候选药物RIG - I靶向方法可行性的论文并发表于BioRxiv [112,115] 风险与挑战 - 公司业务面临低现金状况、资本需求、融资等风险和不确定性[116] - 公司治疗候选药物研发是高风险、高成本且不确定过程，可能无法获得营销批准和实现药物销售[159] - 公司临床试验可能出现阴性或不确定结果，导致开展额外研究或放弃项目[191] - 公司临床试验患者招募可能遇困难，会导致成本增加和试验受影响[196,197,198]