公司运营 - 公司2019年11月成立，2021年10月更名，所有产品候选均处于临床或临床前阶段[39][74] - 截至2022年6月30日有101名全职员工，截至2023年6月30日增至110名[96] 财务数据 - 2021 - 2022年及2022 - 2023年上半年研发费用分别为55,776千美元、91,749千美元、45,677千美元、62,254千美元[53] - 2021 - 2022年及2022 - 2023年上半年运营总费用分别为237,323千美元、135,870千美元、74,550千美元、81,230千美元[53] - 2021 - 2022年及2022 - 2023年上半年净亏损分别为237,312千美元、130,904千美元、73,414千美元、74,168千美元[53] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为334,089千美元，营运资金为310,523千美元，总资产为359,952千美元[55] - 截至2023年6月30日，可转换优先股为843,687千美元，累计亏损为541,677千美元，股东（赤字）权益为 - 513,541千美元[55] - 2021 - 2022年及2022 - 2023年上半年基本和摊薄每股净亏损分别为1.38美元、0.61美元、0.35美元、0.32美元[53] - 2021 - 2022年及2022 - 2023年上半年加权平均流通股数分别为171,815千股、213,477千股、207,396千股、233,063千股[53] - 2021 - 2022年和2022 - 2023年上半年净亏损分别为2.373亿美元、1.309亿美元、7340万美元、7420万美元[62] - 截至2023年6月30日，累计亏损为5.417亿美元[62] - 截至2023年6月30日，有3.341亿美元现金、现金等价物和有价证券[80] 业务合作与并购 - 收购BlackThorn Therapeutics，股东或有对价最高达14.15亿美元[68] - 与Amgen合作需支付最高7200万美元商业里程碑付款及特许权使用费，未来三年合作费6250 - 7500万美元[69][70] - 与Vanderbilt University许可协议需支付最高4.22亿美元开发和商业里程碑付款及特许权使用费[71] 产品研发与临床计划 - 治疗管线含7个临床和临床前神经科学项目，3个预计2023年底进入临床开发[21][24] - 计划未来12至18个月启动多项临床试验，navacaprant的KOASTAL - 1研究预计2024年下半年公布顶线结果[21][24] - 计划2024年上半年启动NMRA - 511在阿尔茨海默病相关激越患者中的临床试验[27] - 预计2023年第四季度向FDA提交NMRA - 266的研究性新药申请[28] 资金筹集与使用 - 投资者已提供超6亿美元资金支持[35] - 预计2023年下半年发行价值9000万美元的普通股支付或有对价[68][85] 市场与行业情况 - 脑部疾病影响超15亿患者，美国超2100万成年人患MDD，85%未接受药物治疗或一线治疗未缓解[22][26] - 2011 - 2020年，采用患者选择生物标志物的新药候选临床开发成功率约16%，未采用的约8%[22][92] - 自2019年以来，美国神经科学研发投入超1100亿美元，占比约33%，获批新疗法仅约12%用于脑部疾病[92] 风险因素 - 有限运营历史使评估前景困难，财务状况和经营成果易大幅波动[74] - 开发生物制药产品费用预计增加，资金不足可能影响产品开发[76][79] - 筹集额外资金可能导致股权稀释、限制运营或放弃权利[85][86] - 大部分现金存于金融机构，部分超保险限额，金融机构问题可能影响公司[87][88] - 临床研究可能遇阻，结果不确定，产品可能有副作用影响获批和商业前景[131][143] - 面临激烈竞争，资源分配决策可能影响商业机会和产品研发[116][121] - 依赖第三方服务，服务中断或质量问题可能影响业务[100] - 依赖关键人员，招聘和留用不力影响业务战略实施[101] - 战略交易存在风险，可能无法实现预期收益[104] - 新冠疫情影响临床研究和供应链，可能进一步延迟业务[114] - 临床研究受多种因素影响，结果可能无法预测未来结果[139][140] - 产品获批后可能因多种因素无法获市场认可[161][162] - 目前无营销等基础设施，建立或外包有风险[163][164] - 可能面临产品责任索赔，保险可能无法覆盖损失[165][167][169] - 药品开发和商业化受严格监管，获批不确定，违规可能受处罚[170][171][172] - 医保政策变化可能影响公司业务[195][197][198] - 业务受多种医疗保健法律法规约束，违规面临重大处罚[188]