财务数据 - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物约为420万美元，2023年第一季度融资活动前净现金使用量为290万美元[63] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物为620万美元，流动负债为250万美元[74] - 2022年和2021年，公司的运营亏损分别为4130万美元和7730万美元[77] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损为8.245亿美元[77] - 2022年第四季度公司记录无形资产减值损失680万美元[95] - 2022年公司在合并运营报表中记录无形资产减值损失共计1260万美元[96] - 截至2022年12月31日，公司无形资产为2530万美元，商誉310万美元[93] - 预计本次发行净收益约770万美元，加上现有现金及等价物，可满足至2024年第一季度的资本需求[74] 产品与研发 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注心血管护理市场新药研发，核心候选产品istaroxime获FDA快速通道指定用于治疗急性心力衰竭[29] - 2022年4月，istaroxime治疗早期心源性休克的2期全球临床研究取得积极顶线结果[29] - 公司心力衰竭心血管产品组合还包括SERCA2a激活剂和rostafuroxin，rostafuroxin需先达成许可或合作安排才会推进开发[30] - 2020年11月，公司暂停AEROSURF内部临床活动，2022年1月开始削减KL4表面活性剂平台其他成本[31] - 伊司他肟在2019年2b期临床试验中显著改善心脏功能等重要参数，并获FDA快速通道认定[42] - 伊司他肟2020年9月启动2期临床研究，2022年4月宣布快速显著提高收缩压的积极顶线结果[39] - 罗斯塔夫洛辛针对特定基因特征高血压患者，在约20% - 25%成年高血压人群中有潜在市场[46] 市场与合作 - 2022年8月17日，公司与Lee's (HK)和Zhaoke签订修订并重述的许可、开发和商业化协议[32] - 根据协议，公司授予许可方在全球范围内（除安道尔、希腊、意大利、葡萄牙和西班牙）开发和商业化KL4表面活性剂产品的独家许可，包括再许可权[33] - 原许可协议下，Lee's (HK)已支付100万美元预付款，根据修订后协议，公司可能获得高达7890万美元的临床、监管和商业里程碑付款[34] - 公司有权获得许可方非特许权再许可收入的低两位数百分比[34] 发行与展望 - 公司拟发售1,948,051股普通股及可购买多达1,948,051股普通股的认股权证[8] - 公司发售预融资认股权证，可购买多达1,948,051股普通股[9] - 4月4日，公司普通股在纳斯达克资本市场的最后报告售价为每股4.62美元，假设公开发行价为每股4.62美元[9] - 公司授予承销商一项选择权，可在招股说明书日期起45天内按公开发行价购买最多292,207股额外普通股和/或可购买多达292,207股普通股的认股权证[14] - 最终公开发行价将由公司与承销商协商确定，可能低于当前市场价格[9] - 承销商预计在2023年约某个日期在纽约交付证券[16] - 招股说明书日期为2023年4月6日[7] - 公司计划将伊司他肟治疗心源性休克的临床试验入组人数最多增加30人，但目前资金不足[40] - 公司管理层认为自招股说明书日期起一年内，公司持续经营能力存在重大疑问[50] 风险因素 - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验和药物生产，存在研究和商业化进程受影响的风险[59] - 公司业务面临财务状况、研发活动、法规审批、知识产权等多方面风险[54] - 临床药物研发成本高、耗时长且结果不确定，行业产品候选药物历史失败率高[100] - 后期临床试验产品候选药物可能无法达到预期安全和疗效结果，若失败会对临床开发计划产生不利影响[101] - 即便后期临床试验成功，监管机构可能质疑试验设计或要求补充研究[102] - 临床试验常见延迟，原因包括资金筹集、监管批准、协议变更等，可能增加成本并影响开发进度[103] - 公司可能无法与FDA或外国监管机构就3期项目范围和试验设计达成一致[105] - 若FDA不接受国外临床试验数据，可能需进行额外试验，成本高且耗时[107] - 俄乌冲突影响了公司在俄罗斯的试验程序，未来可能继续干扰或延迟临床试验[108] - 新冠疫情对公司产品候选药物开发产生负面影响，包括试验延迟、供应中断等[109] - 产品候选药物可能存在副作用等安全风险，会导致审批延迟或放弃开发等后果[114] - 产品候选药物受严格监管，审批过程昂贵、耗时且无保证[119] - 公司严重依赖主要产品候选istaroxime的成功，若失败业务、财务等或受不利影响[99] - 公司普通股收盘股价自2022年4月呈下降趋势，股价持续下跌或致近期商誉减值[96][97] - 若无法保持有效财务报告内部控制，公司财务报表准确性、股价和融资可能受影响[98] - 公司目前无销售和营销组织，若无法建立或找到合作伙伴，可能无法成功商业化候选产品[152] - 成功商业化候选产品部分取决于医院、政府和保险公司的覆盖、报销和定价政策，否则将限制营销和创收能力[153] - 第三方支付方对药品价格的挑战及拒绝报销可能影响公司候选产品的商业化和投资回报[154] - 获得和维持报销状态耗时、成本高且不确定，美国第三方支付方的报销政策不统一[156] - 美国以外市场存在政府价格控制和市场监管，公司候选产品可能面临定价和报销压力[157] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方的失误可能导致审批和商业化延迟或受阻[159] - 与第三方的关系终止可能导致公司难以找到替代方，影响临床开发时间表[162] - 公司依赖单一供应商提供API，依赖位于中国的单一CMO制造候选药物，且多数情况下无未来制造的合同承诺[163] - 更换制造商、供应商等可能需长达两年获得监管批准，且可能影响临床开发项目[164] - 公司候选产品对温度敏感，可能保质期短，带来供应、库存和成本管理风险[165] - 公司计划依赖第三方制造候选药物，面临国际政治气候等风险，可能影响研发、审批和商业化[168] - Istaroxime和rostafuroxin及KL4表面活性剂候选药物由李氏（香港）附属公司在中国合肥制造，若FDA检查不通过需更换制造商[169] - 第三方制造失败可能导致无法开展或继续临床试验、增加监管检查等多种风险[170] - 公司经营业绩可能大幅波动，受研发、临床试验、投资等多种因素影响[178] - 业绩波动可能导致公司无法满足分析师或投资者预期，使股价大幅下跌[181] - 公司计划评估并修改业务战略，若不成功可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[182] - 公司所处行业竞争激烈，竞争对手在资源和经验上更具优势，可能使公司产品过时或限制市场进入[188][189] - 2022年《降低通胀法案》包含药品定价改革，可能降低公司产品价格和报销金额，影响盈利能力[191] - 医疗和制药行业不确定性增加，资本投资难度加大，可能限制公司产品开发和商业化资金获取[192] - 公司依赖关键员工和顾问，人才竞争激烈，人员流失可能对业务和临床开发产生不利影响[193][194] - 公司业务发展活动若不成功，可能无法获得必要资金和专业知识，影响财务状况[196] - 公司寻求合作交易可能不成功，即使成功也可能无法实现预期收益，合作关系可能不稳定[197][198] - 公司信息系统易受网络攻击等破坏，系统故障或安全漏洞可能导致运营中断和声誉受损[200] - 公司临床项目执行复杂，可能遇到延迟或意外事件，需制定替代策略[184] - 公司产品研发和商业化存在不确定性，无法保证成功获得监管批准和按时推出产品[185]