财务与发行 - 公司拟公开发行最多5,803,571股普通股、最多11,607,142股普通股认股权证及最多5,803,571股预融资认股权证[8][9] - 假设组合公开发行价格为每股2.24美元，基于2023年1月27日收盘价[9] - 预计发行不迟于开始后两个工作日完成，收到资金后交付证券[16] - 公司估计发售净收益约1168.5万美元，假设发售价格每股2.24美元[111] - 截至2022年12月31日，普通股为2,305,655股，经反向股票分割追溯调整[117] - 2021年和2020年净运营亏损分别为3270万美元和990万美元[128] - 截至2022年9月30日，累计亏损2.87亿美元，现金及现金等价物380万美元[121][128] 产品研发 - 公司正在开发TNX - 201和TNX - 103，均为3期就绪资产[45] - 计划在伊马替尼、左西孟旦3期试验后提交营销授权申请[46] - 2022年获左西孟旦（TNX - 102）皮下注射专利，有效期至2039年[50] - 有三项专利正在申请，一项预计2023年有部分结果[50] - 伊马替尼2期PAH试验未达主要终点，3期试验达到主要终点[56] - 2023年启动TNX - 201的3期研究，有望成首个治疗PAH的疾病修正疗法[57][93] - 2020年完成左西孟旦静脉注射治疗PH - HFpEF患者2期临床试验[61] - HELP研究中左西孟旦使PCWP和6分钟步行距离显著改善[66][69] - FDA认为特定3期临床研究足以证明左西孟旦有效性[74] - 预计开放标签扩展研究（OLE）2023年上半年结束[73] 市场与合作 - 全球约150万患者接受过左西孟旦治疗，美国和加拿大未上市[58] - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，暂无获批药物治疗[62] - 公司支付100万美元预付款获左西孟旦许可协议，另有里程碑付款及特许权使用费[91] - 公司获得Simdax®美国商标许可用于含左西孟旦静脉注射药品销售和营销[85] 公司运营 - 截至2023年1月27日，有7名全职员工和1名兼职员工[100][154] - 2022年9月聚焦评估战略路径，推迟伊马替尼PAH 3期试验[101] - 2023年1月4日进行1比20反向股票分割[106] - 2022年11月1日迁至新办公地点，月租金约750美元[108] 风险提示 - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将亏损，可能永远无法盈利[37] - 公司需大量额外资金，若无法获得将影响业务[37] - 评估战略路径可能无法达成交易，影响股价[37] - 业务面临竞争、监管、知识产权等多方面风险[44] - 发行证券投资风险较高[19] - 业务正常面临诉讼，但不影响合并财务报表[110] - 认股权证和预融资认股权证流动性有限[139] - 股价过去波动大，未来可能继续波动，可能面临证券集体诉讼[145] - COVID - 19影响临床试验、产品供应及业务[151][152] - 无法吸引和留住人才将影响产品研发和商业化[154][155] - 暂无获批药品出售，获批过程漫长、昂贵且不确定[157] - 临床试验结果可能变化，影响业务前景和股价[161] - 与第三方合作开发和商业化产品存在多种风险[162][166] - 临床试验开展和完成可能延迟或中断[164][165][167] - 激烈竞争可能使产品失去竞争力[169] - 产品开发、营销和分销受政府严格监管，获批困难[171][173] - 获得FDA孤儿药认定不一定能保护产品免受竞争[177] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债[188] - 计算机系统故障等可能导致产品开发计划中断[191] - 依赖第三方进行开发活动，第三方表现不佳会影响产品候选开发[193] - 产品获批后不同国家定价差异大，可能影响高价市场销售[187] - 依赖第三方进行产品配制和制造，无替代备份供应商[199] - 公司业务易受与Orion供应中断或关系不利发展的影响[200] - 合作第三方可能与竞争对手有关联，损害公司竞争地位[198] - 更换CRO可能增加成本、延迟临床研究[198]