公司概况 - 公司成立于2019年，是临床后期阶段生物技术公司[30] - 公司于2025年12月25日改制为股份公司[130] - 最后实际可行日期为2026年1月5日[151] 产品管线 - 公司建立由八项专有资产组成的管线，涵盖临床及临床前阶段[30] - 两种候选药物进入3期注册性临床试验阶段，分别是用于治疗骨髓纤维化的FM和用于治疗复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤的PM[30] 研发进展与时间节点 - 针对RUX的头对头2b期临床试验数据将于2025年ASH上公布，向NMPA提交NDA时间为2027年[32] - 美国FDA批准IND申报，1/2期首例患者入组时间为2026年[32] - 马来酸氟诺替尼2期完成时间为2027年[32] - 真性红细胞增多症2期完成时间为2027年[32] - 移植物抗宿主病向NMPA提交IND时间为2026年[32] - 复发/难治DLBCL向NMPA提交NDA时间为2027年[32] - DLBCL登记试验启动时间为2027年[32] - 注射用甲磺酸普依司他2期完成时间为2026年[32] - ZL - 85 1期正进行[32] - ZL - 89向NMPA提交IND时间为2027年[32] 核心产品数据 - FM 50 mg组24周SVR35率为80.0%（20/25），FM 100 mg组为96.2%（25/26），远高于芦可替尼的66.7%（16/24）[41] - FM 50 mg组24周TSS50率为84.0%（21/25），FM 100 mg组为96.2%（25/26），远高于芦可替尼的58.3%（14/24）[41] - 第24周时，CALR突变患者在FM低剂量组SVR35率为62.5%（5/8），高剂量组为88.9%（8/9），芦可替尼组为33.3%（1/3）[41] - 第24周时，CALR突变患者在FM低剂量组TSS50率为87.5%（7/8），高剂量组为88.9%（8/9），芦可替尼组为33.3%（1/3）[41] - PM在复发/难治DLBCL的2期临床试验中总缓解率为64.8%（46/71），推荐剂量11.2 mg/m²组总缓解率为64.3%（36/56），完全缓解率为28.6%（16/56），部分缓解率为35.7%（20/56）[50] - PM在复发/难治DLBCL的2期临床试验中，中位无进展生存期为6.2个月，中位总生存期达14.6个月[50] 市场规模数据 - 全球骨髓纤维化药物市场规模2020年为16亿美元，2024年达30亿美元，复合年增长率15.9%，预计2030年达64亿美元，2035年增至111亿美元，2024 - 2035年复合年增长率12.7%[46] - 中国骨髓纤维化药物市场规模2020年为1亿美元，2024年为2亿美元，复合年增长率29.4%，预计2030年达6亿美元，2035年增至10亿美元，2024 - 2035年复合年增长率14.6%[46] - PV疗法全球市场2020年约20亿美元，2024年达29亿美元，复合年增长率9.7%，预计2030年达44亿美元，2035年达63亿美元，2024 - 2035年复合年增长率7.4%[47] - 全球DLBCL药物市场规模从2020年的33亿美元增长至2024年的60亿美元，预计2035年达242亿美元，2024 - 2035年复合年增长率为16.2%[54] - 中国DLBCL药物市场规模由2020年的6亿美元增至2024年的12亿美元，预计2035年达46亿美元，预测期内复合年增长率为13.1%[54] - 2024年全球IBD市场规模约为252亿美元，预计2035年增长至约512亿美元[61] 财务数据 - 截至2024年12月31日、2024年9月30日及2025年9月30日，研发开支分别为9190万元、6190万元及7030万元[80] - 各期间核心产品FM及PM研发开支分别为6050万元、4100万元及5400万元，分别占研发开支的65.8%、66.3%及76.8%[80] - 各期间核心产品FM及PM研发开支分别占经营总开支的63.4%、63.6%及72.3%[80] - 2024年和截至2025年9月30日止九个月，从五大供应商采购总额分别为2800万元和2980万元，分别占采购总额的36.3%和51.0%，从最大供应商处采购总额分别占10.4%和24.9%[87] - 公司已获五轮股权融资，总额约为11.778亿元[91] - 2024年和截至2025年9月30日止九个月，其他收入及收益分别为1970万元和710万元[95][98] - 2024年和截至2025年9月30日止九个月，亏损分别为9170万元和1.19亿元，主要因研发开支及赎回权负债账面价值变动所致[95][98] - 2024年和截至2025年9月30日，非流动资产分别为2832.9万元和2926.8万元[101] - 2024年和截至2025年9月30日，流动资产分别为1.53964亿元和4.76595亿元[101] - 2024年和截至2025年9月30日，流动负债分别为2.21601亿元和6.58009亿元[101] - 流动负债净额由2024年12月31日的6760万元增加至2025年9月30日的1.814亿元，主要因流动负债增加4.364亿元，部分被流动资产增加3.226亿元抵销[101] - 负债净额由2024年的5352.2万元增加至2025年9月30日的1.64787亿元[101] - 公司流动负债净额由截至2025年9月30日的1.814亿元增至截至2025年11月30日的4.09亿元，主要因流动负债增加5.12亿元，部分被流动资产增加2.845亿元抵销[102] - 截至2024年12月31日止年度及截至2025年9月30日止九个月，公司经营活动使用的现金净值分别为7890万元及8410万元[105] - 截至2025年11月30日，公司持有现金及现金等价物及按公允价值计入其他全面收益的债务投资共计7.282亿元[107] - 截至2024年及2025年9月30日，公司流动比率均为0.7[108] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物2.052亿元、按公允价值计入其他全面收益的债务投资1.49亿元、按公允价值计入损益的金融资产9050万元；2025年11月完成C轮融资5.1112亿元[109] - 截至2025年9月30日，公司拥有可用财务资源4.447亿元；假设未来平均现金消耗率为截至2025年9月30日止九个月期间的2.0倍，仅靠现有财务资源可维持超22个月，计入估计募资净额的10%可维持逾31个月，计入全部估计募资净额可维持逾106个月[111] 其他要点 - 公司面临竞争激烈的市场环境，国内外制药企业有多款获批药物及处于类似或更晚期临床阶段的类似候选药物[31] - 公司可能无法成功开发及营销核心产品FM及PM[31] - 公司核心业务模式是自主发现和开发创新小分子疗法，满足血液系统疾病/肿瘤、中枢神经系统疾病和I&I疾病领域医疗需求[37] - 公司开发优化小分子治疗药物的核心优势植根于ZeniFold、ZeniMind和ZeniScreen三大整合式技术平台[68] - 公司拥有强大、多元化临床及临床前管线[76] - 公司拥有富有远见及经验丰富、兼具深厚科学知识与行业洞察的管理团队[76] - 公司的疾病模型库涵盖超200种疾病模型[70] - 研发团队由60名成员组成，约50%拥有硕士及以上学位[79] - 截至最后实际可行日期，公司拥有77项获授权专利，包括17项中国内地专利和60项其他国家或地区专利[83] - 截至最后实际可行日期，公司拥有40项专利申请，包括18项中国内地申请、12项其他国家或地区申请及10项PCT申请[83] - 核心产品FM拥有36项获授权专利[83] - 核心产品PM拥有15项获授权专利和3项专利申请[83] - 往绩记录期及截至最后实际可行日期，公司尚无商业化产品，未订立最终商业化协议[81] - 往绩记录期内，公司与逾10家CRO及5家CDMO开展合作[79] - 公司估计按指示性募资范围中位数扣除费用及开支后，将收到募资净额约[编纂]百万港元，拟用于核心产品FM及PM研发、其他管线资产研发、增强技术平台、运营资金及其他一般公司用途，但具体百分比及金额未明确[115] - 公司于2025年11月完成C轮融资，金额为人民币511.12百万元，投资方包括Qiming USD Funds、腾讯及淡明生科[121] - 公司于2025年12月获得FM的孤儿药认定（「ODD」）[121] - 公司在2025年11月在中国启动了一项FM针对PV的2期临床试验[121] - 2025年12月，2b期临床试验数据在2025年美国血液学会(ASH)年会上作了口头报告，FM在针对骨髓纤维化当前标准治疗药物芦可替尼的2b期头对头临床试验中显示出优效性[121] - 完成后，489,162,275股未上市股份将按一比一基准转换为H股，已在2026年就未上市股份转换为H股向中国证监会完成备案，并已向上市委员会提出H股在联交所的申请[130] - 公司H股每股面值为人民币1.00元，将以港元认购及买卖[138]