财务表现 - 公司2022年第三季度总收入为5.053亿美元，同比增长23.6%[110] - 公司2022年前九个月总收入为15.585亿美元，同比增长11.6%[110] - 公司2022年第三季度净亏损为6700万美元，较2021年同期的3650万美元亏损有所扩大[110] - 公司2022年前九个月净利润为1.418亿美元，较2021年同期的620万美元亏损大幅改善[110] - 公司2022年第三季度净产品收入为4.643亿美元，同比增长25.7%，主要得益于VOXZOGO、VIMIZIM和NAGLAZYME的销售增长[125][126] - 公司2022年前九个月净产品收入为14.257亿美元，同比增长14.4%，主要得益于VOXZOGO、VIMIZIM、NAGLAZYME和BRINEURA的销售增长[125][127] - 公司2022年第三季度毛利率为77.0%，同比增长2.3个百分点，主要由于单位制造成本降低和高利润率产品销售增加[138] - 公司预计2022年全年毛利率将在75.5%至77.5%之间[139] - 公司2022年前九个月经营活动产生的净现金流为169.1亿美元，同比下降124.3亿美元，主要由于客户现金收款时间差异和2021年税收返还的缺失[163] - 公司2022年前九个月投资活动产生的净现金流为34.7亿美元，同比增加345.6亿美元，主要由于投资净购买减少和2022年第一季度出售PRV获得的1.1亿美元收益[164] - 公司2022年前九个月融资活动使用的净现金流为29.5亿美元，同比增加15.1亿美元，主要由于2022年支付给第三方与PKU销售里程碑相关的款项[165] 产品表现 - VOXZOGO在全球范围内扩展，截至2022年9月30日，接受治疗的儿童数量和贡献销售的市场数量均有所增加[112] - VOXZOGO在日本上市，第三季度贡献了显著收入[113] - VOXZOGO在2022年第三季度收入为4830万美元，同比增长48200%，主要由于2021年底和2022年全球新患者开始治疗[126] - VIMIZIM和NAGLAZYME在2022年第三季度收入分别为1.555亿美元和9950万美元，同比增长13.6%和39.7%，主要由于欧洲和拉丁美洲的大额政府订单[126] - KUVAN在2022年第三季度收入为5700万美元，同比下降15.8%，主要由于美国市场仿制药竞争加剧[126] 研发与创新 - ROCTAVIAN在欧盟获得批准，商业推广正在进行中，FDA预计在2023年3月31日前完成审查[114][116] - 公司计划在2022年底前提交VOXZOGO在美国和欧盟的补充营销申请，以扩大对5岁以下儿童的治疗范围[114] - 公司2022年第三季度研发费用为1.578亿美元，与去年同期基本持平，主要由于VOXZOGO相关费用减少[142] - 公司2022年前九个月研发费用为4.769亿美元，同比增长2.0%，主要由于早期研发项目支出增加[143] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目活动增加[145] - 公司2022年前九个月研发费用总计为915.8亿美元，其中ROCTAVIAN项目自启动以来累计投入915.8亿美元，VOXZOGO项目投入776.9亿美元[170] 成本与费用 - 公司宣布重组计划，预计裁员120人，占全球员工的4%，并预计产生2000万至2500万美元的税前遣散费用[119] - 销售、一般和行政费用（SG&A）在2022年第三季度达到2.168亿美元，同比增长14.3%[147] - VOXZOGO的销售和营销费用在2022年第三季度达到2650万美元，同比增长800万美元[147] - 公司预计未来SG&A费用将增加，以支持新产品发布和全球业务增长[149] - 无形资产摊销和或有对价在2022年第三季度达到1680万美元，同比下降0.4%[151] - 公司预计2022年第四季度支付2000万至2500万美元的遣散费和员工终止福利，与2022年10月6日宣布的重组计划相关[173] 现金流与债务 - 公司在2022年第一季度出售优先审评凭证（PRV）获得1.08亿美元的净收益[153] - 2022年第三季度利息收入达到500万美元，同比增长320万美元[155] - 2022年第三季度利息支出为470万美元，同比增长80万美元[156] - 公司现金及现金等价物在2022年9月30日达到7.615亿美元，同比增长1.742亿美元[160] - 公司预计未来12个月内利息收入将增加，主要由于预期利率上升和投资组合回报增加[155] - 公司预计未来12个月内利息支出不会显著波动，因为可转换债务的利率是固定的[156] - 截至2022年9月30日，公司总可转换债务为11亿美元，未贴现，将影响公司流动性，包括每半年支付的现金利息和到期时的本金偿还[166] 采购与支付义务 - 截至2022年9月30日，公司采购义务总额为1.715亿美元，其中9970万美元预计在2023年支付[171] - 截至2022年9月30日，公司收购相关或有对价为2830万美元，预计2022年第四季度支付1500万欧元给默克雪兰诺[172] 疫情影响 - 公司预计COVID-19疫情将继续对其财务业绩产生影响，特别是病毒变种的传播[111][121]