财务数据和关键指标变化 - 公司2022年前9个月的总收入达到创纪录的15.6亿美元，同比增长24%，若排除KUVAN，增长率为31% [6] - 第三季度总收入为5.05亿美元，同比增长24%，排除KUVAN后增长31% [13] - VOXZOGO在第三季度贡献了4800万美元收入，前9个月累计收入为1.02亿美元，公司因此上调了2022年全年VOXZOGO的收入指引至1.4亿至1.7亿美元 [6][15] - 公司维持2022年全年收入指引为20.6亿至21.6亿美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在全球29个市场中有713名儿童接受治疗，日本市场的表现尤为突出，预计将成为未来增长的重要贡献者 [14][15] - ROCTAVIAN在欧洲获批后，公司正在与德国主要支付方谈判基于结果的协议，预计将在第四季度治疗首位患者 [8][16] - 酶替代疗法品牌（如VIMIZIM和NAGLAZYME）表现强劲，VIMIZIM预计全年收入将接近指引下限，而NAGLAZYME则接近上限 [23] - BRINEURA在第三季度收入为3800万美元，同比增长15%，主要得益于商业患者数量增长20% [24] - PALYNZIQ第三季度收入为6600万美元，同比增长9%，但全年收入预计将接近指引下限 [25] - KUVAN第三季度收入为5700万美元，预计2023年中期将面临欧洲市场的仿制药竞争 [26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在欧洲和美国的需求强劲，日本市场自8月推出后表现良好，尤其是无年龄限制的治疗政策使得一名3周大的婴儿成为首批接受治疗的患者之一 [7][8] - ROCTAVIAN在德国的定价为每瓶60,781欧元，预计每位患者的净收入将低于150万欧元 [18][19] - 美国市场的ROCTAVIAN BLA正在审查中，PDUFA日期为2023年3月31日，FDA计划召开咨询委员会会议 [9][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过VOXZOGO和ROCTAVIAN的推出，实现从亏损到盈利的转型，并推动长期增长 [11][12] - ROCTAVIAN的欧洲上市标志着公司在基因治疗领域的重大突破，预计将在2023年进一步扩展至其他欧盟国家 [8][16] - 公司正在推进多个早期研发项目，包括BMN 351（杜氏肌营养不良症）和BMN 293（肥厚性心肌病），预计将在2023年提交IND申请 [38][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对VOXZOGO的全球上市表现感到满意，认为这是公司历史上最成功的商业上市之一 [15] - 公司预计2022年将实现GAAP净利润1.05亿至1.45亿美元，非GAAP净利润为3.5亿至3.9亿美元 [49] - 外汇波动对公司收入增长产生了约3%的负面影响，预计2023年外汇波动将继续对收入增长构成压力 [44][45] 其他重要信息 - 公司第三季度的研发费用为1.58亿美元，与去年同期持平，销售和管理费用为2.17亿美元，同比增长18.6% [46] - 公司第三季度末的现金和投资总额为16.5亿美元，较2021年底增加了超过1亿美元 [50] - 公司预计2023年将继续推动收入增长，尽管面临外汇波动和KUVAN仿制药竞争的挑战 [51] 问答环节所有的提问和回答 问题: ROCTAVIAN在FDA咨询委员会会议上的讨论重点 - 公司预计FDA咨询委员会将讨论ROCTAVIAN的临床效益和安全性数据，尤其是其在大规模临床试验中的表现 [31][54] - 公司已准备好大量关于疗效、安全性和患者监测的数据，以应对咨询委员会的提问 [54][55] 问题: ROCTAVIAN在欧洲的上市进展 - 公司正在与德国主要支付方谈判基于结果的协议，预计将在第四季度治疗首位患者 [58][59] - 德国的定价为每瓶60,781欧元，预计每位患者的净收入将低于150万欧元 [18][19] 问题: VOXZOGO在年轻患者中的扩展 - 公司计划在2023年提交VOXZOGO的补充申请，以扩大其适应症范围至更年轻的患者 [36][63] - 日本市场的早期数据显示，年轻患者对VOXZOGO的反应良好，预计这将推动未来的增长 [63][64] 问题: ROCTAVIAN在美国的上市准备 - 公司正在为ROCTAVIAN的潜在上市做准备，预计将在2023年3月31日获得FDA批准 [22][31] - 公司已与主要治疗中心合作，确保在获批后能够迅速启动治疗 [158] 问题: ROCTAVIAN的定价和支付模式 - 公司预计德国的定价将成为欧洲其他国家的基准，尽管不同国家的支付模式可能有所不同 [125][126] - 在某些市场，公司可能会采用分期付款模式，但根据美国GAAP规则，收入仍将在治疗时确认 [80][81] 问题: VOXZOGO的患者分布 - VOXZOGO的患者分布广泛，从婴儿到青少年均有覆盖，但年轻患者的数量更多 [149][150] - 公司预计随着适应症的扩展，VOXZOGO的市场机会将进一步增加 [87][89] 问题: ROCTAVIAN的监测要求 - ROCTAVIAN的监测要求包括每周的实验室检测，公司已与家庭护理供应商合作，以方便患者进行检测 [118][119] - 医生对监测要求的反馈总体积极，认为这是治疗的一部分 [117][120]