财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.528亿美元，预计至少能支撑到2024年第一季度运营[159] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为1.56亿美元和2.192亿美元，六个月净亏损分别为2.949亿美元和4.029亿美元[159] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损20亿美元[159] - SFJ协议下，公司已收到1.4亿美元，2021 - 2022年已支付给SFJ 2.05亿美元，后续还需支付4.395亿美元[162][164][165] - Sobi合作协议中，Sobi已支付2.5亿美元预付款，公司已收到4500万美元开发费用报销款，预计未来两年收到余额[166] - 2022年3月因欧洲首个监管和报销里程碑，公司从Sobi获得5000万美元付款[167] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，净产品收入分别为1570万美元和60万美元[181] - 2022年截至6月30日的三个月，许可及其他收入包括来自Sobi的70万美元特许权使用费收入，2021年同期无此类收入[182] - 三个月内，产品净收入从2021年的62.3万美元增至2022年的1565.4万美元，增幅达2413%；总收入从62.3万美元增至1632.2万美元，增幅为2520%[183] - 三个月内，研发费用从2021年的1.459亿美元降至2022年的1.017亿美元，降幅为30%；运营总费用从1.9491亿美元降至1.64946亿美元，降幅为15%[183][186] - 三个月内，净运营亏损从2021年的1.94287亿美元降至2022年的1.48624亿美元，降幅为24%；税前净亏损从2.19191亿美元降至1.55491亿美元，降幅为29%[183] - 六个月内，产品净收入从2021年的62.3万美元增至2022年的2776.3万美元，增幅达4356%；总收入从62.3万美元增至3070.3万美元，增幅为4828%[193] - 六个月内，研发费用从2021年的1.79955亿美元增至2022年的1.92606亿美元，增幅为7%；运营总费用从3.19501亿美元降至3.08325亿美元，降幅为3%[193] - 六个月内，净运营亏损从2021年的3.18878亿美元降至2022年的2.77622亿美元，降幅为13%；税前净亏损从4.0285亿美元降至2.93218亿美元，降幅为27%[193] - 三个月内，临床实验成本从2021年的2981万美元降至2022年的2263.6万美元，降幅为24%；人员相关成本从2591.3万美元增至3913.6万美元，增幅为51%[186] - 三个月内，一般及行政费用从2021年的4900万美元增至2022年的6320.3万美元，增幅为29%，主要因员工相关成本增加790万美元等因素[187] - 三个月内，利息收入从2021年的10.4万美元增至2022年的143.2万美元，增幅为1277%；利息支出从376.7万美元增至844.8万美元，增幅为124%[183] - 六个月内，授权及其他收入在2022年为294万美元，其中包括向Sobi供应产品收入210万美元和特许权使用费收入80万美元，2021年无此类收入[193][195] - 2022年上半年研发费用降至1.926亿美元，较2021年同期的2.3亿美元减少3740万美元，降幅16%[198] - 2022年上半年一般及行政费用增至1.144亿美元，较2021年同期的8950万美元增加2490万美元，增幅28%[199] - 2021年上半年债务转换损失为3950万美元，2022年上半年无债务转换[200] - 2021年上半年开发衍生负债重新计量损失为3830万美元，2021年12月15日后不再重新计量[201] - 2022年上半年利息收入为150万美元，较2021年同期的20万美元增加130万美元[203] - 2022年上半年利息费用为1700万美元，2021年同期为790万美元[204] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2.186亿美元，2021年同期为2.82亿美元[216][219] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为1.89亿美元，2021年同期为1700万美元[220] - 2022年上半年融资活动提供净现金3.71969亿美元，2021年同期为615.8万美元[217] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为3.72亿美元，主要包括2022年3月后续普通股发行所得3.801亿美元、行使股票期权所得880万美元和员工股票购买计划发行普通股所得250万美元，部分被1650万美元的开发负债支付和300万美元的基于股权薪酬的员工预扣税支付所抵消[221] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为620万美元，主要包括行使股票期权所得970万美元和员工股票购买计划出售普通股所得170万美元，被400万美元的开发衍生负债支付和120万美元的基于股权薪酬的员工预扣税支付所抵消[222] - 公司运营主要资金来源包括普通股公开发行净收益16亿美元、可转换票据发行净收益5.358亿美元等[205] - 公司预计随着业务活动的开展，费用将增加，需要获得大量额外资金来维持运营[223] - 截至2022年6月30日的现金、现金等价物和有价证券，以及预计从EMPAVELI销售和Sobi承诺的开发报销付款中产生的现金，将使公司至少能够为2024年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金[224] - 公司未来的资金需求取决于多个因素，包括产品商业化能力、临床研究进展、合作关系等[224][226] - 在能够产生大量产品收入之前，公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[227] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，股东所有权权益将被稀释；若通过合作等方式筹集资金，可能需放弃有价值的权利[227][228] - 公司的合同义务和承诺披露在2021年10 - K表格年度报告中[229] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券8.528亿美元，主要包括货币市场基金和美国政府债券及有价证券[231] - 公司主要面临利率风险，但由于投资组合期限短、风险低，利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[231] EMPAVELI业务线数据关键指标变化 - 自2021年5月推出EMPAVELI至2022年6月30日，公司净产品销售收入达4290万美元；2022年第二季度和上半年，EMPAVELI净产品销售收入分别为1570万美元和2780万美元[137] - 自2021年5月EMPAVELI上市至2022年6月30日，净产品销售收入为4290万美元[159] 培克太普兰（pegcetacoplan）业务线数据关键指标变化 - 玻璃体内注射培克太普兰（pegcetacoplan）治疗地理萎缩（GA）的新药申请（NDA）于2022年6月提交给FDA，7月获受理并获优先审评，处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2022年11月26日[139] - 美国约有100万人、全球约有500万人受GA影响[139] - 在OAKS试验中，玻璃体内注射培克太普兰每月和隔月治疗分别使GA病变增长显著减少21%（p=0.0004）和16%（p=0.0055）；在DERBY试验中分别减少12%（p=0.0609）和11%（p=0.0853）；在两项试验的预设分析中分别减少16%（p<0.0001）和14%（p=0.0014）[144] - 在两项试验的预设分析中，基线时有黄斑外病变的患者接受培克太普兰每月和隔月治疗，GA病变增长分别减少26%（p<0.0001）和23%（p=0.0002）[145] - 玻璃体内注射培克太普兰在DERBY和OAKS试验中耐受性良好，每月治疗组、隔月治疗组和假手术组新发性渗出的合并发生率分别为6.0%、4.1%和2.4%；6331次注射中确诊感染性眼内炎2例、疑似1例（0.047%）；观察到13次眼内炎症事件（每次注射0.21%）[146] - 在PEGASUS试验中，系统性培克太普兰在第16周时血红蛋白调整均值较依库珠单抗显著改善3.8 g/dL（p < 0.0001）[151] - 18个月时，培克太普兰继续显示出良好的安全性，感染性眼内炎发生率为每次注射0.044%，眼内炎症发生率为每次注射0.23%；每月、隔月治疗组和假手术组新发性渗出的合并发生率分别为9.5%、6.2%和2.9%[149] 其他业务线临床试验进展 - 公司于2021年9月对NOBLE试验中最多12例C3肾小球病（C3G）或免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）肾移植后复发患者进行首例给药；2022年6月对VALIANT试验首例患者给药，该试验将在约90例12岁及以上的原发性IC - MPGN或C3G患者中进行[154] - 2022年3月完成MERIDIAN试验约250名成人患者入组，预计2023年年中公布试验顶线数据[155] 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）市场情况 - 美国约有1500名阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者正在接受C5抑制剂治疗，预计每年新增150例患者[137][152]