财务数据和关键指标变化 - 总营收为1630万美元，其中EMPAVELI净产品收入1570万美元，与Sobi合作收入60万美元，研发费用1.02亿美元，管理费用6300万美元，净亏损1.56亿美元 [23] - 截至2022年6月30日，公司拥有8.53亿美元现金、现金等价物和短期有价证券，预计可支撑运营至2024年第一季度 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 EMPAVELI业务 - 第二季度美国净收入1570万美元，全球合作伙伴Sobi也在推进产品销售 [8] - 第二季度约产生30份启动表格，自推出以来总数约190份，超75%的C5抑制剂患者转换来自Ultomiris，超35名医生获得REN认证，自推出以来总数超200名，患者依从率保持在95%，在前20大支付方中建立了良好的处方集准入 [11] - 进入商业战略的下一阶段，将重点扩展到更广泛的PNH群体，将EMPAVELI定位为所有PNH患者的一线治疗药物 [11] 地理萎缩（GA）业务 - 用于治疗GA的intravitreal pegcetacoplan的NDA获FDA优先审查指定，PDUFA日期为2022年11月26日，且FDA不计划召开咨询委员会会议 [6] - 申请包括DERBY和OAKS研究18个月的数据以及部分患者更长时间的数据，还有FILLY研究12个月的数据 [6] - 在欧洲，计划于2022年底向EMEA提交申请，将包括DERBY和OAKS研究24个月的数据 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：EMPAVELI已进入商业销售第二年，在PNH治疗领域持续增长，同时为GA治疗做准备，重点关注视网膜专家和眼科医生群体 [10][11][13][14] - 全球市场：与全球合作伙伴Sobi共同推进产品在全球的销售和临床研究，包括在欧洲的申请准备 [7][8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是在2022年底前，凭借两款商业产品以及涵盖多个后期罕见病项目和临床前项目的强大产品线，提升其在全球的领先地位 [24] - 在GA治疗领域，公司具有潜在的先发优势，包括优先审查指定、全面的数据提交以及灵活的给药方案（每月一次或每两个月一次） [6][41] - 在PNH治疗领域，继续巩固EMPAVELI作为一线治疗药物的地位，并推进相关临床研究和市场拓展 [8][11] - 在其他罕见病领域，继续推进EMPAVELI的应用研究，包括多个后期临床项目以及早期管线的进展 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在GA和PNH治疗领域的进展感到兴奋，并对未来的产品批准和商业发布充满信心 [6][8][13] - 尽管面临市场挑战，但公司拥有充足的现金储备，可支持运营至2024年第一季度，为潜在的产品发布和业务发展提供了有力保障 [23] - 管理层认为药品定价改革对公司产品组合的直接影响目前有限 [28][29] 其他重要信息 - 公司将在9月分享intravitreal pegcetacoplan治疗GA的24个月数据，包括主要疗效指标和次要功能终点的评估 [18][19] - 公司在多个疾病领域的研究进展，包括C3肾小球病、造血干细胞移植相关血栓性微血管病、冷凝集素病以及肌萎缩侧索硬化症等 [21][22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：如何看待ARVO报告中提到的pegcetacoplan神经病变事件以及对GA审查的影响 - 18 - 24个月期间未报告缺血性神经病变病例，之前报告的病例患者存在合并症，目前不担心该问题 [27] 问题：如何看待最近通过的药品定价改革对pegcetacoplan的影响 - EMPAVELI最早在2030年才可能进行价格谈判，且目前 Medicare仅占业务的25%，GA相关药物最早在2030年代初才可能进行价格谈判，且公司相关专利在2030年代初到期，因此直接影响有限 [28][29] 问题：FILLY试验中是否有未在报告中提及的子宫炎、葡萄膜炎或ION病例，以及对炎症方面的观察 - FILLY试验中在假对照组中有ION病例，炎症病例在数量上很低，符合玻璃体内治疗患者的预期，安全性良好 [32][33] 问题：24个月数据出来时能否说明这些病例对视力丧失的影响 - 未来会详细阐述安全性，包括这些病例的影响，但不确定是否会在24个月数据发布时详细说明 [35] 问题：相对于安慰剂，pegcetacoplan在24个月时的保存情况如何 - 预计24个月时在功能终点上与安慰剂无差异，至少无统计学差异，且不影响FDA批准过程 [38] 问题：给药频率方面，每两个月给药一次是否仍在讨论范围内，以及医生灵活给药对商业应用的重要性，商业准备情况如何 - 每两个月给药一次仍在考虑范围内，具有很多优势，公司在商业准备方面已做好人员招聘和培训，准备在11月获批后立即开展业务 [41][43] 问题：欧洲GA申请除24个月数据外是否还有其他未完成事项，FDA是否可能改变不召开AdCom的决定 - 欧洲申请仅需包括24个月数据，不依赖FDA反馈，根据理解，在PDUFA日期前6周内不会召开AdCom，目前未收到相关改变的迹象 [46][48] 问题：FDA审查GA提交时的主要分析是12个月还是18个月的数据，是否仍需指定FILLY和OAKS为阳性对照研究 - FDA考虑DERBY和OAKS的18个月数据为主要分析终点，FILLY为12个月，之前对FILLY的裁决很重要，目前不确定是否所有3项研究都符合标准 [50] 问题：APL 2006的适应症或适用患者是什么 - APL 2006是一种将抗VEGF与抗C3活性成分结合在单一分子实体中的产品，未来会详细说明其在早期治疗中的应用及监管发展情况 [52] 问题：EMPAVELI在IC和PGN以及C3G中的机制差异，移植后患者复发疾病的比例，在更严重患者中的表现，以及ALS的cast score终点和生存时间的重要性 - C3G和IC - MPGN患者分为三类，包括新诊断、肾功能严重丧失和移植后患者，不同类别患者的情况不同，ALS的主要终点是功能和生存的综合评估 [54][55][56] 问题：是否可以从ALS的系统性给药中学习并应用于鞘内神经项目 - 公司在EMPAVELI给药方面有大量经验，未出现脑膜炎球菌感染病例，与C5抑制剂相比安全性更好，可能对其他适应症有帮助 [58] 问题：是否收到FDA关于18个月数据的反馈，18个月数据如何与12个月数据一起用于申报 - 包括18个月数据很重要，公司采取了相关战略步骤，数据提交后对主要终点的解释很重要，为FDA提供了完整的信息 [60] 问题：FDA是否有除正式AdCom外获取行业专家反馈的途径，如果没有AdCom，如何假设FDA与该领域无互动 - FDA眼科部门与关键意见领袖有深入互动，公司认为申报内容直接明了，同时也知道该领域存在线下互动 [63] 问题：申报文件中的制造部分有哪些高级别的评论，CMC检查可能何时发生 - 药物物质的制造与EMPAVELI相同，公司在EMPAVELI批准过程中无制造方面的问题，不确定是否会有检查，但有信心应对 [65] 问题：FDA是否讨论过24个月数据集可能促使AdCom或要求作为审查一部分的潜在发现，PNH业务中48周数据对发布的帮助 - 预计18 - 24个月期间无意外，PNH业务中48周数据可巩固产品作为一线治疗的地位，有助于与医生的沟通和市场拓展 [68][70] 问题：如何看待GALE以及治疗持续时间与DERBY和OAKS的结合 - GALE是对DERBY和OAKS患者的3年扩展研究，公司在该领域具有多种优势，包括给药方案、先发优势、数据全面等，未来会继续关注 [73] 问题：EMA希望看到保存视觉功能和病变生长之间的关系，将利用哪些数据来证明 - 将研究中的数据以及自然历史数据结合起来寻找功能终点之间的关系，因为中央视觉敏锐度难以测量 [75] 问题：在美国已占领PNH市场的百分比 - 根据C5治疗患者数量和启动表格数量，公司认为在PNH市场取得了良好进展，但未给出具体百分比或收入指导 [77] 问题：ION病例患者的表现、管理和解决情况，以及合并症相关情况，抗 - VEGF在新发病例中的实际使用持续时间 - ION病例细节不在此次讨论范围内，未出现新增病例，在新发病例中，患者按常规病理接受抗 - VEGF治疗，研究中抗 - VEGF和pegcetacoplan联合使用无问题 [79] 问题：针对不同严重程度的GA患者，如何进入市场 - 对于不同严重程度的GA患者，可根据患者情况选择每月或每两个月给药，如患者单眼失明可考虑每月给药，新诊断患者可考虑每两个月给药 [83] 问题：如果24个月时无进一步分离，医生是否会继续长期治疗 - 即使是线性的细胞保存，如能减少地理萎缩的生长，也可能足够促使医生继续治疗，当然如果效果随时间增加会更理想 [86] 问题：EMPAVELI的整体支付方组合是否稳定，是否会改变 - EMPAVELI的主要支付方是商业保险，25%是Medicare，预计这种趋势会继续 [88] 问题：如何为临床医生提供从每两个月给药切换到每月给药的指导 - 如果患者面临全视野侵犯，有失去中心视力的风险，特别是在另一只眼已经失明或计划失明的情况下，可考虑切换给药方式，这是一个需要持续评估的问题 [90] 问题：关键意见领袖是否了解每两个月给药的性价比 - 公司将继续努力让关键意见领袖了解每两个月给药的优势，包括安全性、有效性以及与每月给药的对比等 [93]