EMPAVELI产品销售收入情况 - 自2021年5月推出EMPAVELI至2022年9月30日，公司净产品销售收入达6050万美元；2022年第三季度和前九个月，EMPAVELI净产品销售收入分别为1770万美元和4540万美元[134] - 自2021年5月EMPAVELI推出至2022年9月30日，净产品销售收入为6050万美元[156] PNH患者市场情况 - 美国约有1500名阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者正在接受C5抑制剂治疗，预计每年新增150例[134][149] 培克太普兰治疗GA试验数据 - 2022年8月公布的24个月顶线数据显示，在OAKS试验中，玻璃体内注射培克太普兰每月和隔月治疗分别使地理萎缩（GA）病变增长减少22%（p<0.0001）和18%（p = 0.0002）；在DERBY试验中，分别减少19%（p = 0.0004）和16%（p = 0.0030）[142] - 18 - 24个月期间，与之前六个月相比，培克太普兰治疗效果加速，每月和隔月治疗组GA病变增长分别减少30%和24%（p<0.0001）[143] - 24个月时，培克太普兰每月、隔月和假手术组新发渗出的合并率分别为11.9%、6.7%和3.1%[144] 公司临床试验进展 - 2022年6月，公司在3期VALIANT试验中对首例患者给药，该试验将在约90名12岁及以上的原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）或C3肾小球病（C3G）患者中进行[151] - 2022年3月，公司完成MERIDIAN试验入组，该试验在约250名散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人患者中评估培克太普兰，预计2023年年中公布顶线数据[152] - 2022年初，Sobi在造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）患者的2期临床试验中对首例患者给药；10月，在冷凝集素病（CAD）患者的3期临床试验中对首例患者给药[152] 公司新产品开发计划 - 公司计划在2023年推进多达三个新产品候选药物进入临床开发，包括一种旨在减少肝脏产生C3蛋白的小干扰RNA（siRNA）治疗、一种用于某些肾脏疾病的口服替代途径抑制剂以及一种通过玻璃体内给药治疗GA和湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的新型化合物[153] 培克太普兰上市申请计划 - 公司计划在2022年12月向欧洲药品管理局（EMA）提交玻璃体内注射培克太普兰的上市许可申请（MAA）[138][145] 公司资金储备及运营支撑情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为7.086亿美元，预计至少能支撑到2024年第一季度的运营[156] - 截至2022年9月30日的现金、现金等价物和可销售证券，以及预计从EMPAVELI销售、玻璃体内培克妥普坦治疗地理萎缩（GA）的销售和Sobi的承诺开发报销付款中产生的现金，将使公司至少能为运营费用和资本支出需求提供资金至2024年第一季度[224] - 截至2022年9月30日，公司有现金、现金等价物和可销售证券7.086亿美元，主要包括货币市场基金、美国政府债务和可销售证券[230] 公司净亏损情况 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为1.913亿美元和1.956亿美元，前九个月净亏损分别为4.862亿美元和5.984亿美元[156] 公司协议收支情况 - SFJ协议下，公司共收到1.4亿美元，2021 - 2022年已支付2.05亿美元，还需支付4.395亿美元[159][160][162] - Sobi合作协议中，Sobi前期支付2.5亿美元，有望支付最高9.15亿美元里程碑款项，报销最高8000万美元开发成本，公司已收到4500万美元[163] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑获得Sobi 5000万美元付款[164] 公司季度财务指标对比（2022年和2021年第三季度） - 2022年和2021年第三季度，净产品收入分别为1770万美元和530万美元[179] - 2022年和2021年第三季度，许可及其他收入分别为440万美元和40万美元[180] - 2022年和2021年第三季度，销售成本分别为140万美元和10万美元[181] - 2022年第三季度产品净收入为1.77亿美元，较2021年的5314万美元增长233%；授权及其他收入为4380万美元，较2021年的336万美元增长1204%；总收入为2.21亿美元，较2021年的5650万美元增长290%[182] - 2022年第三季度研发费用为9520.7万美元，较2021年的8773.3万美元增长9%，主要因人员相关成本、研发创新成本和设备开发费用增加，部分被临床试验成本等减少抵消[185] - 2022年第三季度一般及行政费用为7840.6万美元，较2021年的4576.3万美元增长71%，主要因员工相关成本、专业咨询费和商业准备活动费用增加，部分被董事股票期权补偿减少抵消[186] - 2022年第三季度债务转换损失为3290万美元，2021年为6110万美元[187] - 2022年第三季度开发衍生负债重估损失在2021年为420万美元，2022年无此项损失[188] - 2022年第三季度利息收入为280.9万美元，较2021年的14.4万美元增长1851%，主要因购买有价证券和货币市场利率上升[190] - 2022年第三季度利息支出为790.3万美元，较2021年的228.2万美元增长246%，主要因当期与SFJ协议相关的开发负债折扣增加[191] 公司前九个月财务指标对比（2022年和2021年前九个月） - 2022年前九个月产品净收入为4.54亿美元，较2021年的5937万美元增长665%；授权及其他收入为7320万美元，较2021年的336万美元增长2079%；总收入为5.28亿美元，较2021年的6273万美元增长741%[194] - 2022年前九个月销售成本为2711万美元，较2021年的149万美元增长1719%，主要因产品销量增加、特许权使用费增加和废料增加[194][197] - 2022年前九个月研发费用为2.88亿美元，较2021年的2.68亿美元增长8%；研究合作成本在2021年为5000万美元，2022年无此项成本[194] - 2022年前九个月研发费用从3.177亿美元降至2.878亿美元，减少9%，主要因研究合作成本、合同制造费用、临床试验成本和临床前研究费用减少，部分被人员相关成本、研究创新成本、设备开发费用和其他研发支持活动增加抵消[199] - 2022年前九个月一般及行政费用从1.353亿美元增至1.928亿美元，增加42%，主要因员工相关成本、专业咨询费和商业准备活动、差旅费用、办公成本和保险成本增加，部分被董事股票期权补偿减少抵消[200] - 2022年前九个月债务转换损失为3290万美元，2021年同期为1.006亿美元[201] - 2021年前九个月开发衍生负债重新计量损失为4250万美元，2021年12月15日该负债重新分类为开发负债，不再按季度重新计量至公允价值[203] - 2022年前九个月利息收入为440万美元，较2021年同期的40万美元增加400万美元，主要因购买有价证券和货币市场利率上升[204] - 2022年前九个月利息费用为2490万美元，2021年同期为1020万美元，增加主要因与SFJ协议相关的开发负债折扣的增值[205] 公司融资情况 - 公司运营主要通过普通股公开发行获得16亿美元净收益、可转换票据发行获得5.358亿美元净收益、Sobi合作协议获得2.95亿美元、可转换优先股私募获得1.126亿美元、SFJ协议获得1.4亿美元、硅谷银行定期贷款获得2000万美元和发行本票获得700万美元融资[206] 公司前九个月现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为3.73亿美元，主要包括4.862亿美元净亏损和1.244亿美元非现金项目调整；2021年同期为4.506亿美元，主要包括5.984亿美元净亏损和2.005亿美元非现金项目调整[215][219] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为6420万美元，主要因购买3.319亿美元有价证券，部分被2.683亿美元到期收益抵消；2021年同期投资活动提供1.626亿美元净现金，主要因3.35亿美元有价证券到期收益，部分被1.713亿美元购买抵消[220] - 2022年前九个月融资活动提供3.816亿美元净现金，2021年同期为827.8万美元[216] - 2022年前九个月（截至9月30日）融资活动提供的净现金为3.816亿美元，主要包括2022年3月后续普通股发行所得3.801亿美元、股票期权行使所得1940万美元以及员工股票购买计划下发行普通股所得260万美元，部分被1650万美元的开发负债支付和400万美元的基于股权薪酬的员工预扣税支付所抵消[221] - 2021年前九个月（截至9月30日）融资活动提供的净现金为830万美元，主要包括股票期权行使所得1210万美元和员工股票购买计划下普通股销售所得170万美元，被400万美元的开发衍生负债支付和150万美元的基于股权薪酬的员工预扣税支付所抵消[222] 公司资金需求及风险 - 公司预计随着业务开展费用将增加，需要获得大量额外资金，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消研发计划或商业化努力[223] - 公司未来资金需求取决于能否成功在美国商业化和销售EMPAVELI等众多因素[224][226] - 在产生大量产品收入之前，公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求，目前没有任何承诺的外部资金来源[227] - 若通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流、研究项目或产品候选物的宝贵权利[228] 公司合同义务披露 - 公司2021年年报10 - K表中披露了合同义务和承诺，本10 - Q表第一部分第一项未经审计的简明合并财务报表附注中也有相关讨论[229] 公司市场风险情况 - 公司主要面临利率敏感性的市场风险，由于投资组合期限短、风险低，利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[230]