财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度总收入为2210万美元，其中EMPAVELI净产品收入1770万美元，来自Sobi的合作收入440万美元 [21] - 研发费用为9520万美元，一般及行政费用为7840万美元，净亏损1.913亿美元 [21] - 截至2022年9月30日，公司拥有7.086亿美元现金、现金等价物和短期有价证券，预计当前现金余额可支持公司运营至2024年第一季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 眼科业务 - 公司决定向FDA提交DERBY和OAKS研究的24个月疗效数据，作为NDA的重大修订，新的PDUFA预计在2023年2月，这将使收入时间线延长3个月，但仅导致商业发布延迟6周，且不影响RGA时间 [6][11] - 24个月数据显示，每两个月和每月使用pegcetacoplan治疗均能显著减缓GA进展，在18 - 24个月期间，减缓效果分别达到24%和30% [8] 血液业务 - EMPAVELI在市场的第二年继续进展良好，第三季度美国产品销售额为1770万美元 [12][15] - 第三季度，该患者群体的关键领先指标呈现积极趋势，包括约30份堆叠表格、40名额外医生获得REMS认证、高患者依从率以及前20大支付方的持续强劲准入 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是将pegcetacoplan带给全球GA患者，美国获批是第一步，欧盟营销授权申请按计划进行，计划在年底前提交RGA MAA [11] - EMPAVELI继续推进作为其他罕见补体驱动疾病、基于AAV的基因治疗产品和神经退行性疾病的变革性疗法 [12] - 公司预计竞争对手Iveric可能明年上市，但认为24个月数据带来的产品优势能使其在竞争中处于有利地位 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在PNH市场的地位正在扩大，接近推出第二款商业产品，认为这将对人们的生活产生改变，并继续推进强大的产品线，有望成为补体领域的全球领导者 [23] - 管理层认为提交24个月数据是正确的决定，虽然接近原PDUFA日期做出此决定不理想，但能最快将24个月数据纳入标签，为医生和患者提供最佳产品 [11] 其他重要信息 - 公司约100名商业和医疗团队成员目前正在与视网膜专家接触，通过疾病状态意识和教育，围绕GA治疗建立紧迫感，将持续进行疾病状态教育直至获批 [14] - 公司合作伙伴Sobi在将Aspaveli引入COVID前PNH方面取得进展 [12] - 公司正在推进疾病特许经营，以实现EMPAVELI的广泛平台，包括在多种补体驱动疾病中的4项后期研究 [20] 问答环节所有提问和回答 问题1: 提交24个月数据的时间框架，以及提交后多久能明确PDUFA日期和是否仍需Natomas - 公司与FDA讨论后，若在当前PDUFA日期前提交，新的PDUFA将在2月下旬 [25] 问题2: 本周末在视网膜学会会议上，医生对申请将24个月数据纳入标签的反馈，以及若PDUFA日期推迟到2月，何时能获得永久J代码 - 医生反馈非常积极，公司预计10月初获得J代码 [27][28][29] 问题3: 是否与FDA进行了标签讨论，24个月数据对其有何影响，FDA是否会将24个月数据作为主要数据，以及试验未预先指定后期时间的统计处理方式 - 提交修订案先于与FDA的标签讨论，关于主要终点需等待FDA决定 [31] 问题4: FDA在早期讨论中是否提及微视野数据 - 主要终点和所有疗效考虑一直是证明药物能在解剖学上减少患者病变的生长，微视野数据有功能影响信号，但不是主要考量 [33] 问题5: EMPAVELI的sNDA中，纳入PRINCE研究数据对治疗初治PNH患者的市场推广曲线和患者表型有何影响 - 目前约10%的患者是治疗初治患者，纳入数据后能与医生进行更深入的对话，提醒他们EMPAVELI是首选产品，预计会有显著进展 [35] 问题6: pegcetacoplan的申请是否是对FDA提出的不理想标签的回应，以及24个月数据如何改变医生使用药物的方式 - 公司主动提出纳入24个月数据的修订案，FDA表示同意，市场研究显示24个月数据能让医生更有信心与更广泛的患者讨论治疗方案 [38][39] 问题7: 上周发布新闻稿的原因，以及竞争动态和AAO会议反馈对决策的影响 - 发布新闻稿是为了在视网膜学会会议上与视网膜界公开讨论此事，竞争是决策考虑因素之一，但不是主要因素，AAO会议上24个月数据被部分忽视，此次是再次强调的机会 [42][44][46] 问题8: 24个月数据在标签中与高质量同行评审期刊文章的相对重要性，以及在视网膜学会会议上的讨论为何改变 - 标签是公司最重要的文件，能让现场团队与医生进行更有力的对话，在视网膜学会会议上，医生虽了解数据，但将其纳入标签能为他们向患者传达信息提供更简化的方式 [49][51] 问题9: 从FDA获得关于纳入24个月数据的反馈方式，FDA接受修订案的可能性，以及NDA审查在修订案前是否按计划进行 - 与FDA的沟通是口头交流并通过电子邮件反馈新闻稿，过程顺利，预计后续提交和新PDUFA日期不会有问题，NDA审查在修订案前按计划进行 [54][56] 问题10: 修订案是否改变对FDA召开咨询委员会会议可能性的看法 - 没有提及或讨论咨询委员会会议 [58] 问题11: 公司对靶向IgA肾病的最新想法，以及即将公布的siRNA组合数据对明年进入临床试验的影响 - IgA肾病不是公司目前的重点，公司继续关注ASH会议和siRNA项目，siRNA项目接近NDA [60] 问题12: 公司内部促使监管团队加速准备24个月数据的具体原因，以及6 - 7周的延迟为何不影响10月获得永久J代码的时间线 - 多种因素共同作用，包括原计划1月上旬推出产品、欧洲申报进展顺利、商业团队认为纳入数据很重要等；永久J代码按季度发放，供应物流和首批试验发货时间决定J代码发放时间，1月上旬或2月下旬推出产品对J代码无影响 [62][64] 问题13: 与FDA沟通后，对GA病变生长作为可批准终点的信心，以及FDA最终批准的签字人 - 病变生长作为主要终点的可批准性和审批流程没有变化，最终由部门做出决定，Dr. Chambers签字，可能还有更高层级签字，但通常不会在此环节出现问题 [66] 问题14: FDA对24个月数据的审查是否会像对18个月数据一样严格，以及FDA更改终点的频率 - 公司希望24个月数据能被视为主要终点，FDA审查规则由其制定，公司遵循相关规定 [68][70] 问题15: 公司在GA领域的潜在合作伙伴情况，以及ALS研究的临床意义和是否具有注册性 - 公司计划自行在美国和全球推出GA产品；ALS研究是高风险高回报的研究，达到主要终点的可能性较低，但一旦达到，对公司和患者具有高度临床和人文意义 [72] 问题16: 在视网膜学会会议上，医生对24个月数据印象最深刻的方面，以及数据如何改变他们的看法 - 18 - 24个月的数据非常显著，包括疗效随时间增加、微视野分析的功能影响、OCT图像中光感受器细胞损失的结果等；医生对奥地利合作者关于光感受器细胞损失的研究印象深刻，市场研究显示医生对24个月数据的治疗效果有强烈信心，认为疗效曲线的持久性和一致性令人印象深刻 [75][78][79] 问题17: 通胀削减法案和批准时间推迟到2023年是否有影响 - 这不是公司决策过程中的考虑因素 [83]