公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为7.2603亿美元和8.2525亿美元[14] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总负债分别为7319万美元和8289万美元[15] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为6528.4万美元和7423.6万美元[15] - 2022年和2021年第一季度，公司净亏损分别为1148.1万美元和1622.7万美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股亏损分别为0.12美元和0.18美元[18] - 2022年和2021年第一季度，公司经营活动所用现金分别为964.5万美元和1037.6万美元[24] - 2022年和2021年第一季度，公司融资活动提供的现金分别为15万美元和75万美元[24] - 2022年和2021年第一季度，公司投资活动所得现金分别为750.5万美元和 - 2001.2万美元[24] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物中的现金为27.9万美元（2021年12月31日为29.4万美元），短期存款等共计3671.2万美元（2021年12月31日为3882万美元）[38] - 截至2022年3月31日，预付研发费用为95.6万美元（2021年12月31日为63.2万美元），其他预付费用为130.6万美元（2021年12月31日为184.4万美元），总计226.2万美元（2021年12月31日为247.6万美元）[41] - 截至2022年3月31日，使用权资产期末净值为44.2万美元（2021年12月31日为46.5万美元）[42] - 截至2022年3月31日，投资成本为3252万美元，市值为3252万美元；2021年12月31日投资成本为4001.4万美元，市值为4001.4万美元[44] - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的资产总计6923.2万美元；2021年12月31日为7883.4万美元[48] - 截至2022年3月31日，应计人员相关成本为104.4万美元（2021年12月31日为215.2万美元），应计研发费用为426.3万美元（2021年12月31日为352万美元），其他应计费用为33.9万美元（2021年12月31日为34.4万美元），总计564.6万美元（2021年12月31日为601.6万美元）[50] - 截至2022年3月31日，经营租赁未折现的最低付款额2022年为40.3万美元，2023年为14万美元，总计54.3万美元[54] - 截至2022年3月31日，经营租赁加权平均剩余期限为1.0年（2021年12月31日为1.2年），加权平均折现率为5.14%（2021年12月31日为5.37%），租赁负债总额为52.9万美元（2021年12月31日为57.4万美元）[55] - 2022年第一季度经营租赁成本为12.1万美元（2021年同期为13万美元），经营租赁产生的经营现金流为14.3万美元（2021年同期为13.7万美元）[56] - 2022年第一季度净亏损11481美元，2021年同期为16227美元；基本和摊薄后每股净亏损分别为0.12美元和0.18美元[60] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为3.6991亿美元，投资为3.252亿美元，总计6.9511亿美元；截至2021年12月31日，对应数据分别为3.9114亿美元、4.0014亿美元和7.9128亿美元[109] - 2022年3月31日结束的三个月，公司经营活动使用现金约960万美元，2021年同期约1040万美元；投资活动现金流入750万美元，2021年同期使用现金2000万美元；融资活动现金流入1.5万美元，2021年同期为7.5万美元[117][118][121][123] - 2022年3月31日结束的三个月净亏损为1150万美元，较2021年同期的1620万美元减少470万美元[126] - 2022年3月31日结束的三个月研发费用为740万美元，较2021年同期的820万美元减少83.5万美元[132] - 2022年3月31日结束的三个月人员相关费用增加54.6万美元，股票薪酬减少约43.2万美元[133] - 2022年3月31日结束的三个月，公司一般及行政费用为410.7万美元，2021年同期为802.4万美元[128] - 2022年第一季度一般及行政费用为410万美元，较2021年同期的800万美元减少约390万美元[136] - 2022年第一季度除基于股票的薪酬和设备折旧外的一般及行政费用减少约20.4万美元[136] - 2022年第一季度基于股票的薪酬较2021年同期减少约370万美元[137] - 截至2022年3月31日，公司记录了95.6万美元的预付费用和约426万美元的应计负债用于研发活动，若估计偏差10%，预付费用将高估或低估约9.6万美元，应计负债将高估或低估42.6万美元，研发费用可能增减约52.2万美元[149] 公司业务项目情况 - 公司有两个临床阶段项目和一个处于发现阶段并与另一家公司合作的项目[28] - 由于临床试验处于早期阶段，公司预计在可预见的未来不会从运营中产生正现金流[30] - 公司正在开发两种分子luxeptinib（CG - 806）和HM43239，均处于1期临床试验阶段，还有一个临床资产APTO - 253的临床项目已于2021年12月20日终止[81][85] - HM43239国际1/2期临床试验中，120mg剂量扩展队列已完成入组，正进行160mg剂量扩展队列入组，预计2022年年中选择最佳推进剂量[89] - HM43239在63届美国血液学会年会上，80mg剂量下FLT3突变患者中3/8（37.5%）实现持久复合完全缓解，复合完全缓解率为25%，4/5（80%）应答者进行造血干细胞移植；120mg剂量下一名先前吉列替尼治疗失败患者一个周期后部分缓解；≥80mg剂量下磷酸化FLT3抑制率达90%[92] - 2018年10月HM43239获FDA急性髓系白血病孤儿药认定，可享七年营销独占权[90] - 2022年5月3日HM43239获FDA复发或难治性急性髓系白血病及FLT3突变快速通道认定[91] - Luxeptinib 1a/b期临床试验已完成前五个剂量水平（150mg、300mg、450mg、600mg、750mg每日两次），正进行第六个剂量水平（900mg每日两次）治疗[95] - Luxeptinib推进用于髓系恶性肿瘤的1a/b期试验，已完成前三个剂量水平（450mg、600mg、750mg每日两次），观察到携带FLT3 - ITD突变患者原始细胞减少和持久微小残留病阴性完全缓解[97] - 2022年上半年公司开始在血液恶性肿瘤患者研究中测试Luxeptinib新一代G3制剂，初步药代动力学结果令人鼓舞[98] - 2022年第一季度发表三篇关于Luxeptinib的同行评审研究文章，展示其在急性髓系白血病、某些B细胞淋巴瘤和炎症治疗的临床前数据[100] - 急性髓系白血病患者中约30%发生FLT3突变，与复发风险增加和生存率低相关，Luxeptinib可有效抑制FLT3及参与复发和难治性疾病救援途径的多种激酶[104] - 2021年12月11日63届美国血液学会年会上，Luxeptinib在450、600和750mg每日两次剂量水平多周期治疗中耐受性良好，已进行900mg剂量治疗，多个患者观察到BTK和FLT3靶点结合及抗肿瘤活性[104] - 2022年3月31日结束的三个月，HM43239项目成本增加约120万美元，luxeptinib项目成本减少约110万美元，APTO - 253项目成本减少约100万美元[132][133] 公司股票发行及期权情况 - 2022年第一季度公司未通过2020年ATM机制发行任何股票；2021年发行15315股，平均价格为2.446美元，总收益为3.7万美元（扣除股票发行成本后为3.6万美元）[57] - 新激励计划下可发行的普通股总数为6343242股加上特定情况下的额外股份[62][140] - 员工股票购买计划（ESPP）允许员工以不超过合格薪酬15%的累积工资扣款购买普通股，购买价格为发行日或行使日公平市场价值的85%，最大可售股数为1700000股，截至2022年3月31日未发行[64][65] - 2022年第一季度期权交易：期初15112千份，授予3870千份，行使14千份，forfeited 349千份，期末18619千份；2021年同期期初11942千份，授予2962千份，行使39千份，forfeited 703千份，期末14162千份[68][69] - 截至2022年3月31日，非归属股票期权的未确认补偿成本为699万美元，预计在1.67年内确认；ESPP相关未确认补偿成本约为6000美元，预计在四个月内确认[69] - 2022年第一季度确定股票期权公允价值的Black - Scholes模型假设：无风险利率1.7%，预期波动率83.3%，授予日公允价值0.89美元；2021年同期分别为0.4%、80.7%、2.85美元[73] - 2022年第一季度授予的股票期权中，3年归属（50% - 25% - 25%）的有425千份，4年归属（50% - 16 2/3% - 16 2/3% - 16 2/3%）的有3445千份；2021年同期分别为430千份和2532千份[75] - 2022年第一季度基于股份的支付费用：研发946美元，一般及行政1568美元，总计2514美元；2021年同期分别为1378美元、5265美元、6643美元[77] - 季度结束后，公司发行600000份股票期权，平均行使价格为1.25美元[78] - 2021年公司根据2020年ATM融资协议发行15315股，平均价格2.446美元，总收益3.7万美元（扣除发行成本后为3.6万美元），成本含3%现金佣金；2022年第一季度未发行[112][124] - 2020年7 - 8月，公司完成定向公开发行，发行11854472股普通股，总收益6220万美元（扣除发行成本后约5820万美元）[113] - 员工股票购买计划允许符合条件的员工以不超过合格薪酬15%的累积工资扣除额购买普通股，购买价格为发行日或行使日公平市场价值的85%，最大可售普通股数量为170万股[143] - 截至2022年5月9日，公司已发行并流通的普通股为92229189股，行使未行使的股票期权可发行18985415股普通股[151] 公司其他情况 - 公司预计未来需筹集额外资金或产生债务以支持运营，2019年12月提交的基础货架招股书允许发行最高2亿美元的普通股、认股权证或单位，有效期至2023年1月9日[111] - 截至2022年3月31日，公司的披露控制和程序有效[157] - 2022年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[159] - 公司目前没有重大的法律诉讼[160] - 文档包含2022年3月31日季度的合并财务报表，以Inline XBRL格式呈现[163] - 报告于2022年5月9日在加利福尼亚州圣地亚哥市签署[165]