UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to Commission File Number: 1-32001 APTOSE BIOSCIENCES INC. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Canada (State or other jurisdiction of incorporation or ...

EXHIBIT 99.1 Aptose Reports First Quarter 2025 Results Highlights Progress in TUSCANY Clinical Trial of Tuspetinib in AML Triple Frontline Therapy OTC Exchange - Aptose common shares ("the Common Shares") are now listed for trading on the OTC Markets (OTC) under the ticker "APTOF," in addition to the Company's continued listing on the Toronto Stock Exchange (TSX) under the symbol "APS". This significantly expands Aptose accessibility for U.S.-based investors and enhances overall share liquidity by enabling ...

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Aptose Biosciences（APTO）[1] - 行业：精准肿瘤学，专注急性髓系白血病（AML）治疗 [2] 核心观点和论据 急性髓系白血病（AML）现状 - AML是骨髓和血液的侵袭性致命癌症，由骨髓干细胞突变导致，突变细胞失控分裂，排挤正常细胞，且该病在基因层面高度异质，治疗困难 [3][4][5] - 多数患者为65岁及以上，该年龄段患者五年生存率约9% [6] - 当前标准治疗方案Venaza（Venetoclax和azacitidine），三分之一患者无反应，预期存活数周或数月；有反应患者中位总生存期仅14.7个月，多数会复发，存活数周或数月；有TP53等不良突变患者，即使最佳情况估计存活也少于6个月 [6][7][8] 公司药物Tuspitinib优势 - 是添加到Venaza骨干的理想第三药物，安全性好，每日口服一次，对各类AML广泛有效，与Gleevec、ibrutinib属同一类靶向激酶抑制剂 [12][13] - 与Venaza组合在Tuscany临床试验中，对新诊断AML患者显示出良好安全性、高反应率和完全缓解率，包括有最差突变患者，每年潜在市场超十亿美元，还被美国国家癌症研究所选中参与重要项目 [14] 临床试验进展 - 按FDA要求，药物先在复发/难治性患者中作为单一药物进行剂量递增试验，确定四个无剂量限制性毒性（DLTs）且能使患者完全缓解的剂量水平，获孤儿药指定和快速通道地位 [16][17] - 与venetoclax组合试验，无药代动力学干扰，证明双联疗法安全且有完全缓解效果 [18] - 目前进行Tuscany试验，用Tusban Aza三联疗法治疗新诊断患者，目的是为关键研究选择最佳剂量，预计今年选定剂量进入关键研究 [19] - 起始剂量40毫克，已完成该队列，后递增至80毫克，两种剂量均无安全问题和DLTs，观察到完全缓解和微小残留病（MRD）阴性，40毫克剂量4名患者中3名完全缓解，80毫克剂量3名患者虽治疗早期但均已完全缓解 [22][24][27][28] 未来计划和里程碑 - 今年剩余时间和明年继续对患者给药，明年开始关键试验，今年需选定关键试验剂量 [38] - 今年第一季度发布40毫克和80毫克数据，第二季度发布更多数据，一个月后（6月）在欧洲血液学协会（EHA）会议展示大量临床和药代动力学数据，届时与大型制药公司会面，年底在美国血液学协会（ASH）会议展示更多耐久性数据 [38][39][40][42] 其他重要内容 - 公司仅15名全职员工，首席医疗官是AML和MDS领域关键意见领袖，科学顾问委员会由临床药物治疗领域知名人士组成，如开发Gleevec的Brian Drucker，还与全球顶尖临床顾问密切合作，如MD Anderson的Naval Daghur [43][44][45] - 去年筹集3700万美元，报告复发/难治性患者单一药物及与venetoclax组合的反应和安全数据，启动新诊断患者三联疗法试验，药物被NCI选中参与项目 [49] - 公司股票在TSX上市，股票代码APS [52]

文章核心观点 - 公司报告TUSCANY试验新数据，TUS+VEN+AZA三联疗法对新诊断AML患者展现出安全性和抗白血病活性，有望成为一线治疗方案 [1][2][3] 公司动态 - 公司为临床阶段精准肿瘤学公司，专注开发肿瘤精准药物，重点在血液学领域，其领先临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib已在复发或难治性AML患者中展现活性，正作为一线三联疗法开发 [9] - 公司首席执行官将于2025年5月5日下午3点在2025 Bloom Burton & Co. 医疗保健投资者会议上介绍数据，演示文稿和网络直播可在公司网站获取 [5] 试验情况 试验背景与目的 - 公司开展TUSCANY 1/2期试验，推进基于tuspetinib的TUS+VEN+AZA三联疗法，目标是为新诊断AML患者创造一种对不同AML人群有效、持久且耐受性良好的一线疗法 [6] 试验设计 - 试验旨在测试TUS与标准剂量AZA和VEN联合的不同剂量和给药方案，用于无法接受诱导化疗的AML患者，TUS为每日一次口服药物，以28天为周期给药，起始剂量为每日40mg，每个剂量水平安全审查后计划进行剂量递增，美国多个试验点参与，预计2025年中晚期招募18 - 24名患者，数据将适时公布 [7] 试验数据 - 首批两个队列分别接受40mg或80mg TUS与VEN和AZA联合治疗，展现出良好临床安全性和抗白血病活性 [2] - 40mg剂量组：4名患者接受治疗，1名双等位基因TP53突变和复杂核型及FLT3野生型患者、1名有IDH - 2突变的FLT3野生型患者均达到完全缓解和MRD阴性状态，另1名FLT3野生型患者在第1周期达到CRi和MRD阴性状态，前3名患者继续治疗，第4名患者未响应治疗被停用，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4] - 80mg剂量组：3名不同突变特征患者接受治疗，该剂量被认为是最佳剂量，展现出安全性和稳定血药暴露水平及强效抗白血病活性，所有患者在第1周期达到符合完全缓解标准的原始细胞减少并继续治疗，1名TP53突变/CK和FLT3野生型患者在第1周期达到CRi标准并进入第2周期治疗，1名FLT3野生型患者达到CR，1名有FLT3 - ITD和NPM1突变且骨髓原始细胞计数为75%的患者达到CRi，所有患者治疗早期有望随治疗进展改善病情，将监测MRD状态，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4]

文章核心观点 - 临床阶段精准肿瘤学公司Aptose Biosciences宣布自2025年4月15日起当前独立注册公共会计师事务所KPMG LLP将不再参与公司2025年年度审计，公司已启动任命新会计师事务所的流程 [1] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发满足肿瘤学未满足医疗需求的精准药物，专注血液学，小分子癌症治疗药物管线产品可单药有效并增强其他抗癌疗法疗效且无重叠毒性 [6] - 公司领先临床阶段化合物tuspetinib是口服激酶抑制剂，在复发或难治性急性髓系白血病患者单药和联合治疗中显示活性，正作为新诊断急性髓系白血病一线三联疗法开发 [6] 审计变动情况 - 2025年4月15日起KPMG LLP告知公司将不再参与2025年年度审计，公司预计KPMG将继续审查2025年前两个财季的季度中期财务结果，公司已启动任命新独立注册公共会计师事务所的流程 [1] - KPMG未征求公司同意就决定不再担任独立注册公共会计师事务所，公司董事会及其审计委员会未参与该决策 [2] 过往审计情况 - KPMG对公司2024年和2023年财年合并财务报表出具无保留意见报告，因公司是“较小报告公司”，KPMG无需为2024年和2023年财年编制关于公司财务报告内部控制有效性的报告 [3] - 2024年和2023年财年及截至2025年4月15日的后续中期期间，公司与KPMG无会计原则或做法、财务报表披露、审计范围或程序方面的“分歧”，除KPMG就公司2024年财年10 - K表中披露的复杂金融工具会计核算内部控制重大缺陷（特别是认股权证）向公司传达意见外无“可报告事件” [4] 信息披露 - 根据加拿大和美国证券法要求的文件可在www.sedarplus.com和www.sec.gov公开获取 [5] 联系方式 - 如需更多信息可联系Aptose Biosciences Inc.的Susan Pietropaolo，电话201 - 923 - 2049，邮箱spietropaolo@aptose.com [9]

SAN DIEGO and TORONTO, April 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aptose Biosciences Inc. (“Aptose” or the “Company”) (TSX: APS), a clinical-stage precision oncology company developing a tuspetinib (TUS) based triple drug frontline therapy to treat patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML), today announced that the Aptose management team will participate in the 2025 Bloom Burton & Co. Healthcare Investor Conference being held in Toronto, May 5-6, 2025. Dr. William G. Rice, Chairman, President and C ...

SAN DIEGO and TORONTO, April 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aptose Biosciences Inc. ("Aptose" or the "Company") (TSX:APS), a clinical-stage precision oncology company developing a tuspetinib (TUS) based triple drug frontline therapy to treat patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML), today announced that the Aptose management team will participate in the 2025 Bloom Burton & Co. Healthcare Investor Conference being held in Toronto, May 5-6, 2025. Dr. William G. Rice, Chairman, President and CE ...

SAN DIEGO and TORONTO, April 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aptose Biosciences Inc. ("Aptose" or the "Company") (NASDAQ:APTO, TSX:APS), a clinical-stage precision oncology company developing a tuspetinib (TUS) based triple drug frontline therapy to treat patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML), today announced that the Nasdaq Hearings Panel (the "Panel") has determined to delist the common shares of the Company from The Nasdaq Stock Market ("Nasdaq" or the "Exchange"). Under the terms of th ...

股票分割与上市情况 - 公司进行1比30的反向股票分割，历史股份和每股金额已调整[253] - 2025年2月26日，公司普通股按1比30反向股票分割后开始交易，3月14日公司恢复符合纳斯达克最低出价要求[305][306] - 公司股东权益截至2023年12月31日低于纳斯达克上市规则5550(b)(1)规定的250万美元最低要求[307] Tuspetinib药物疗效与研究进展 - Tuspetinib单药在80mg剂量下，未接受过维奈托克治疗的复发/难治性AML患者中，所有患者CR/CRh为36%，FLT3突变患者为50%，FLT3野生型患者为25%[259] - Tuspetinib+维奈托克双联疗法在复发/难治性AML患者中保持良好安全性，无新的或意外安全信号[260] - 2018年10月Tuspetinib获FDA孤儿药指定，可获七年营销排他权[264] - 2024年12月公司与NCI达成合作协议，共同开展Tuspetinib临床开发[265] - 公司计划在新诊断AML患者中开展Tuspetinib+维奈托克+阿扎胞苷三联疗法研究，先使用40mg Tuspetinib再递增至80mg[268] - TUS+VEN在FLT3野生型患者中有效，该类型患者约占AML患者的70%[270] - 80mg Tuspetinib在FLT3突变和所有未接受过维奈托克治疗的AML患者中CR/CRh分别为60%和42%[273] - 80mg Tuspetinib+400mg维奈托克在FLT3突变患者中客观缓解率为40%[273] - 超过170名复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者接受TUS单药或与VEN联合治疗[277] - TUS单药治疗在80 - 160mg剂量下，68例可评估患者中VEN初治患者总体CRc率为29%（8/28），其中FLT3突变患者CRc率为42%（5/12），FLT3野生型患者CRc率为19%（3/16）[281] - TUS + VEN双药治疗中，49例患者接受80mg TUS和200mg VEN治疗，36例可评估患者CRc率为25%（9/36），VEN初治患者为43%（3/7），既往VEN治疗失败患者为21%（6/29）[281] - 49例接受TUS + VEN双药治疗患者中，可评估阶段总体缓解率（ORR）为48%，既往VEN治疗失败AML患者ORR为44%，其中FLT3野生型患者为43%，FLT3突变患者为60%[284] - 77例R/R AML患者完成tuspetinib剂量递增和探索1/2期试验，TP53突变患者CR/CRh为20%，RAS突变患者CR/CRh为22%[285] - tuspetinib单药治疗推荐剂量（RP2D）选定为每日80mg[285] - 2023年3月23日消息，tuspetinib单药治疗R/R AML患者，RAS基因突变患者CR/CRh缓解率达29%[288] - 2023年1月30日，公司宣布tuspetinib的APTIVATE 1/2期临床试验开始给药，原剂量探索试验中一名接受每日一次40mg口服tuspetinib的R/R AML患者出现临床缓解[289] Luxeptinib药物研发情况 - Luxeptinib新G3制剂吸收约提高10倍，达到血浆暴露基准且耐受性更好[262] - 50mg的G3制剂luxeptinib连续给药的药代动力学特征与900mg原始G1制剂大致相当[286] - 公司决定暂停luxeptinib的开发资金投入[290] - luxeptinib原G1配方吸收问题影响疗效，新G3配方血浆暴露水平更优，未来试验应使用G3配方[291] - R/R CLL prior - BTKi/Prior - VEN/FLT3突变患者难治疗，2039年潜在商业市场约2亿美元，公司正进行非临床研究并寻找资金支持相关试验[291][292] - 2022年第四季度，luxeptinib原G1配方在B细胞白血病和淋巴瘤1a/b期试验完成150mg、300mg、450mg、600mg、750mg和900mg BID六个剂量水平给药[293] - 2022年9月12日消息，G3配方单剂量PK建模研究预测血浆稳态暴露量最多提高至原配方的18倍[295] - 2023年3月23日消息，luxeptinib新G3配方在R/R AML患者1a/b期临床试验连续给药，50mg G3配方血浆暴露水平与900mg原G1配方相当[296] - 2024年3月26日消息，luxeptinib新G3配方在20名患者单剂量生物利用度研究和11名R/R AML患者连续给药研究完成，200mg BID剂量可达到2 - 3uM稳态血浆水平，吸收性约为原G1配方的10倍且耐受性更好[300] 其他治疗方案现状 - VEN + HMA一线治疗中1/3患者无响应，中位总生存期（OS）<15个月，3年生存率<25%[276] - 复发或难治性AML患者接受HMA - VEN治疗失败后再接受化疗，中位OS仅7.2个月，65岁及以上老年患者中位OS仅4.3个月[276] - FLT3野生型AML患者占AML人群的70%以上[279] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为670.7万美元，2023年为925.2万美元；营运资金为507.1万美元，2023年为 - 337.5万美元[311] - 截至2024年12月31日，公司股东权益为 - 450万美元，2023年为 - 290万美元[313] - 2022年ATM融资工具从设立至2024年5月30日终止，公司共筹集总收益210万美元（净收益200万美元）[314] - 2023年承诺股权融资工具从2023年5月25日至2024年4月终止，公司向Keystone发行普通股共获总现金收益280万美元[320] - 2023年Hanmi投资300万美元，购买公司22281股普通股[322] - 2024年1月公开发行，公司发行188304股普通股，总收益970万美元，扣除成本后净收益810万美元[323] - 2024年1月与Hanmi私募配售，公司发行70175股普通股，总收益400万美元，扣除成本后净收益370万美元[326] - 2024年6月注册直接发行，公司获得总收益约440万美元，扣除成本后净收益约400万美元[330] - 2024年11月公开发行，公司获得总收益800万美元，扣除费用后净收益690万美元[332] - 2022年10月公司提交2022年基础暂搁注册说明书，允许发售最高2亿美元普通股、认股权证或单位组合，有效期至2025年10月7日[333] - 截至文件提交日，公司有足够流动性支持运营至2025年4月[334] - 2024年和2023年经营活动使用现金分别为3600万美元和4460万美元，减少860万美元[336] - 2024年和2023年投资活动提供现金分别为1.8万美元和996万美元[338] - 2024年和2023年融资活动现金流分别为3340万美元和690万美元[339][340] - 截至2024年12月31日，公司未达成任何资产负债表外安排[341] - 2024年和2023年净亏损分别为2540万美元和5120万美元，减少约2580万美元[346] - 2024年和2023年研发费用分别为1510万美元和3680万美元，减少2170万美元[350] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为1120万美元和1560万美元，减少440万美元[352] 公司股份情况 - 截至2025年3月21日，公司有2552429股已发行和流通普通股，39219股可通过行使未行使股票期权发行，1267585股可通过行使未行使普通股购买认股权证发行[360]

财务融资情况 - 2024年公司完成多项融资，总额约3700万美元，其中包括与Hanmi的1000万美元贷款安排[3] - 2025年3月，Hanmi和公司执行债务转换协议，将150万美元债务转换为409,063股普通股，Hanmi持股不超19.99%[3] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司净亏损2540万美元，较2023年的5120万美元减少2580万美元[8][10] - 截至2024年12月31日，研发费用为1510万美元，较2023年的3680万美元减少2170万美元[8][13] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和受限现金等价物为670万美元，较2023年的925万美元减少[12][14] - 截至2024年12月31日，营运资金为507万美元，2023年为 - 338万美元[12] 业务线（TUSCANY试验）数据关键指标变化 - 2025年1月，TUSCANY试验首个队列以40mg TUS联合标准剂量VEN + AZA开始给药，实现完全缓解[3] - 2025年2月，队列安全审查委员会批准将TUS剂量增至80mg，目前已开始该剂量治疗[3] 股票相关情况 - 2025年3月14日，公司普通股连续十个工作日收盘价达1美元或以上，符合纳斯达克最低出价要求[4] - 截至2025年3月21日，公司有2,552,429股已发行和流通普通股，另有39,219股可通过行使股票期权发行，1,267,585股可通过行使认股权证发行[14]