ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征临床数据 - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究中，ITT队列里66.7%接受治疗的受试者在RSBQ反应上有显著改善，而安慰剂组为10%（p = 0.011）[74] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究中，ITT队列里86.7%接受治疗的受试者在CGI - I评分上有显著改善，而安慰剂组为40%（p = 0.014）[74] ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的一期2研究在美国完成，对25名成年女性患者进行了7周治疗[74] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的AVATAR研究在澳大利亚和英国进行，将评估约33名患者7周治疗的安全性和有效性[75] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的EXCELLENCE研究针对5至18岁至少69名儿科患者，进行12周治疗[76] - ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的首个二期临床试验于2019年3月开始，2020年12月完成，另有两项试验仍在进行中[88] ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2b/3期研究将招募约450名患者，为期48周，按1:1:1随机分配到两个不同剂量组或安慰剂组[70] - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验于2016年11月完成，历时57周，涉及32名患者[68] - ANAVEX2 - 73治疗阿尔茨海默病的2a期临床试验于2014年12月启动，评估32名轻度至中度患者[95] - ANAVEX2 - 73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期试验预计招募约450名患者，于2018年10月开始[97] ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆临床试验情况 - ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的2期研究招募约132名患者，为期14周，按1:1:1随机分配到30mg、50mg剂量组或安慰剂组[78] - ANAVEX2 - 73治疗帕金森病痴呆的二期试验于2020年10月完成，约132名患者参与，随机分为两组不同剂量（30mg和50mg）组和安慰剂组[90] ANAVEX2 - 73其他相关情况 - 排除携带SIGMAR1和COMT两种生物标志物变体的患者（约占人口的10%-20%），有望使约80%-90%的患者在功能和认知评分上有显著改善[65] - ANAVEX2 - 73一期单次递增剂量试验中，最大耐受单剂量为55 - 60mg[93] - 约80%拥有常见SIGMAR1野生型基因变异的人群使用ANAVEX2 - 73后认知和功能评分改善[96] ANAVEX3 - 71相关情况 - ANAVEX3 - 71的一期人体临床试验于2020年7月启动，至少纳入36名健康男女受试者[82][83] - 2016年4月，FDA授予ANAVEX3 - 71治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[104] 公司获得资助情况 - 公司于2017年1月获得国际雷特综合征基金会至少60万美元的资助，用于ANAVEX2 - 73治疗雷特综合征的多中心2期临床试验[72] - 澳大利亚Shake It Up基金会承诺为ANAVEX2 - 73治疗帕金森病的澳大利亚临床研究提供高达50%的费用[80] - 公司获迈克尔·J·福克斯基金会100万美元研究赠款用于开发ANAVEX2 - 73治疗帕金森病[81] 2021财年第一季度财务数据关键指标变化 - 2021财年第一季度运营费用为940万美元，较2020财年同期的770万美元增加170万美元[127][129] - 2021财年第一季度研发费用为790万美元，较2020财年同期的630万美元增加160万美元，增幅约25%[127][130] - 2021财年第一季度净亏损为790万美元，即每股亏损0.12美元，2020财年同期净亏损为660万美元，即每股亏损0.12美元[127] - 2021财年第一季度其他收入净额为160万美元，较2020财年同期的110万美元增加[131] - 2021财年第一季度经营活动净现金使用量为790万美元，2020财年同期为570万美元[133][135] 现金及现金等价物相关数据 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为4740万美元，较2020年9月30日增加1810万美元[132] - 2020年第四季度，公司通过发行普通股获得2600万美元[132] - 截至2020年12月31日的三个月，融资活动提供的现金为2600万美元，2019年同期为1100万美元[133][135][136] - 2020年现金及现金等价物增加1810.86万美元，2019年增加527.28万美元[133] 公司股份发售相关情况 - 2019年6月7日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订购买协议，林肯公园承诺购买至多5000万美元的公司普通股[137] - 截至2020年12月31日，约660万美元的公司普通股仍可供林肯公园根据2019年购买协议购买，截至本季度报告提交日，无剩余份额[137] - 2020年5月1日，公司与销售代理签订销售协议，可通过销售代理不时发售普通股[138] - 公司同意向销售代理支付销售股份总收益3.0%的佣金[141] - 截至2020年12月31日，3370万美元的股份仍在有效暂搁注册声明下可供发售，提交本季度报告前，780万美元仍可供发售[141] 公司专利情况 - 公司拥有10项美国专利、13项美国专利申请以及各种PCT或美国以外的专利申请[120] 市场规模预测 - 预计到2050年，美国阿尔茨海默病患者将从2020年的580万增至近1400万[111] - 预计到2021年，帕金森病市场将扩大至32亿美元[112] - 预计到2022年，全球恶性黑色素瘤市场将增长至44亿美元[118] 公司内部控制情况 - 截至2020年12月31日，公司披露控制和程序有效[145] - 截至2020年12月31日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[147]