财务数据和关键指标变化 - 本季度净亏损790万美元，即每股亏损0.12美元，去年同期净亏损660万美元，每股亏损同样为0.12美元 [12] - 本季度研发费用为790万美元，去年同期为630万美元，一般及行政费用与去年同期持平 [12] - 本季度其他收入增至160万美元，去年同期为110万美元，增长与澳大利亚临床试验活动的研发激励收入有关 [13] - 截至目前，公司现金余额约为7500万美元，预计足以支撑长达三年的运营，2020年12月31日现金头寸为4740万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 Rett综合征业务线 - 基于美国Rett综合征II期临床试验的积极数据，公司正在进行潜在加速批准战略规划，同时推进II/III期AVATAR成人Rett综合征和II/III期EXCELLENCE儿科Rett综合征研究 [6] - FDA已批准将ANAVEX 2 - 73美国Rett综合征II期开放标签扩展研究从12周延长至36周 [6] - 在澳大利亚，公司获得了Rett综合征患者使用ANAVEX 2 - 73的同情用药特别准入计划批准 [6] 帕金森病业务线 - 公司获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会近100万美元的研究资助，用于开发ANAVEX 2 - 73治疗帕金森病 [7] 阿尔茨海默病业务线 - ANAVEX 2 - 73目前处于IIb/III期阿尔茨海默病临床试验，采用差异化患者选择标准，研究目前已完成超过86%的入组和随机化 [10] 新临床管线化合物ANAVEX 3 - 71业务线 - 目前处于I期，进展顺利，独立数据安全监测委员会（DSMB）完成了对初步I期安全数据的预先计划审查，并建议继续研究且无需修改 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续在临床试验中开创大数据方法，利用全外显子测序和基因表达数据的表型和基因型精准医学分析，以识别可能预测Rett综合征、帕金森病和阿尔茨海默病治疗成功几率增加的患者遗传变异和基因表达变化 [9] - 公司计划将ANAVEX 2 - 73推进到脆性X综合征的临床研究中，因为该药物在Rett综合征和脆性X综合征的临床前研究中均有积极数据 [39][40] - 行业竞争方面，Rett综合征的竞争对手GW Pharma因新冠疫情停止了相关试验并完全退出该项目，对公司有利 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对新一年的业务前景感到兴奋，有望在短期内公布多项数据，同时继续对资源进行财政负责的管理 [14] - 生物标志物驱动的临床数据和对生物靶点sigma - 1受体的进一步分子理解，让公司对为患者带来新治疗干预措施的目标更有信心 [14] 其他重要信息 - 公司有足够的ANAVEX 2 - 73原料药支持所有正在进行和计划中的临床试验以及Rett综合征项目的第一年商业发布需求 [7] - 根据3年的稳定性数据，ANAVEX 2 - 73原料药和口服溶液均表现出优异的化学稳定性 [7] - ANAVEX 3 - 71获得了FDA针对额颞叶痴呆的孤儿药指定 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Rett项目中美国研究的额外细节公布时间、开放标签扩展研究延长的理由及扩展阶段患者入组比例 - 回答: 完成美国研究安慰剂对照部分的患者100%进入扩展研究，扩展研究延长6个月是因为参与患者和家属的兴趣，以及继续收集Rett综合征患者长期安全数据的需要；关于研究结果的详细数据将在短期内公布，同时会结合之前在阿尔茨海默病IIa期临床研究中确定的sigma - 1变异的生物标志物效应的遗传特征 [18] 问题2: Rett项目额外细节是否会在即将到来的精神病学或神经学会议上公布 - 回答: 公司会尽快提供数据，可选择合适的会议或通过新闻稿和网络研讨会的形式公布 [20] 问题3: Rett项目中儿科试验EXCELLENCE和成人试验AVATAR的进展及结果公布时间 - 回答: 两项试验进展顺利，AVATAR研究结果预计在今年上半年公布，EXCELLENCE研究结果预计在今年下半年公布 [22] 问题4: 帕金森病项目的下一步计划，是否会在今年进入后期研究以及是否会寻求机构指导 - 回答: 公司正在收集参与患者的背景信息和结果相关性数据，并将向FDA提交这些数据以寻求指导，确定关键研究设计 [25] 问题5: ANAVEX 3 - 71与ANAVEX 2 - 73的差异 - 回答: ANAVEX 3 - 71是一个完全不同的分子，对sigma - 1受体有很强的亲和力，对毒蕈碱M1受体的亲和力更明显，而ANAVEX 2 - 73对其他毒蕈碱受体的亲和力更强但较弱；公司可能会先将ANAVEX 3 - 71用于不与ANAVEX 2 - 73直接竞争的适应症 [27] 问题6: Rett综合征项目若数据积极，额外的审批门槛、是否有资格获得优先审查凭证、竞争格局以及药物上市所需条件 - 回答: 公司将进行全基因组/外显子分析，并与FDA分享数据，AVATAR和EXCELLENCE的额外数据将提供支持；如果儿科研究积极，公司有资格获得优先审查凭证；竞争对手GW Pharma退出Rett综合征项目对公司有利；公司与Rett社区关系良好，有能力自行推广药物 [30][31] 问题7: 澳大利亚特别准入团队的现状、是否能产生可用临床数据以及项目规模 - 回答: 澳大利亚的同情用药计划允许完成临床研究的患者在医生监督下继续用药，这些患者在药物获批后将自动有资格使用该药物，目前该计划主要针对已参与研究的现有患者 [34] 问题8: 阿尔茨海默病领域的监管环境以及对公司项目的影响 - 回答: 如果FDA对aducanumab的审批结果为积极，意味着一项有力的临床研究足以批准阿尔茨海默病药物，这对公司的IIb/III期研究可能是积极的；如果审批结果为消极，也不会影响公司的研究进展，因为公司的研究已经取得了进展，且有IIa期研究的支持数据 [36] 问题9: Rett综合征阳性数据对其他孤儿神经系统疾病开发的影响、未来孤儿中枢神经系统适应症开发的优先选择、口服溶液的商业意义以及与其他化合物的协同组合可能性 - 回答: Rett综合征的积极数据增加了ANAVEX 2 - 73在脆性X综合征临床研究中成功的机会，公司计划将其推进到脆性X综合征的临床研究；口服溶液对于吞咽困难的患者是一个战略优势；公司认为与其他靶向不同途径的化合物可能存在协同作用，如aducanumab获批，可能与ANAVEX 2 - 73有协同作用 [39][40][41] 问题10: ANAVEX 3 - 71试验的持续时间、结果公布时间、阳性结果后的推进时间以及帕金森病项目完整研究数据的展示计划 - 回答: ANAVEX 3 - 71的I期研究数据预计在2021年上半年公布，可能会早于6月；公司将以适当的方式展示帕金森病研究的完整数据，包括CDR系统的其他测量指标、活动记录仪数据等，并将这些数据提交给FDA以寻求指导 [44][45] 问题11: 是否有计划在今年将脆性X综合征或Angelman综合征推进到临床试验 - 回答: 公司计划在FDA的指导下启动脆性X综合征的临床研究，并已提交了ANAVEX 2 - 73在脆性X综合征的临床前数据论文，预计该论文将很快发表 [47] 问题12: 阿尔茨海默病临床试验入组进度缓慢的原因 - 回答: 入组进度缓慢主要是因为假期期间活动停止，且公司增加了更多试验点；公司注重筛选合适的患者，以确保研究质量 [49] 问题13: 目前有多少个试验点正在入组 - 回答: 大约有40 - 50个试验点，公司在德国、英国、加拿大和荷兰增加了试验点 [50] 问题14: 是否仍希望在2021年初完成入组 - 回答: 是的，公司仍维持原计划，数据公布时间为最后一名患者入组后的一年，即2022年上半年 [51] 问题15: 目前银行账户中的7500万美元是否得益于近期股价上涨 - 回答: 是的，公司利用了股价上涨的机会，通过ATM工具以最小的稀释成本筹集了资金 [53] 问题16: 目前的流通股数量 - 回答: 具体细节将在下个季度的报告中公布，预计稀释程度较小 [54][55] 问题17: 是否有关于阿尔茨海默病IIb/III期试验中期数据读出的想法 - 回答: 理论上有进行中期分析的可能性，具体将根据与FDA的讨论结果决定 [59] 问题18: 中期数据是否能使公司在IIb/III期研究仍在进行时就开始III期研究 - 回答: 公司认为IIb/III期研究就是关键研究 [61] 问题19: 是否仍在等待帕金森病的身体数据 - 回答: 是的，公司将尽快整理并展示帕金森病研究的完整数据，包括基因组数据、活动记录仪数据等 [63][65]