公司人员情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣39名员工[95] 股权出售情况 - 公司与代理商签订协议，可出售最高4500万美元的普通股，截至2021年3月31日已出售4721282股，总收益约2910万美元，其中2021年第一季度出售1156897股，平均每股6.33美元，收益约730万美元[99] - 2019年6月11日，公司通过“按市价”发售出售普通股，总发售金额为2000万美元[176] - 2020年3月6日，公司通过“按市价”发售出售2446641股普通股，平均价格为每股9.45美元，筹集约2311万美元[177] - 2021年第一季度，公司根据2020年9月25日的“按市价”发售出售1156897股普通股，平均价格为每股6.33美元，筹集约730万美元[178] - 2018年6月6日，2018年认股权证持有人行使2015年认股权证，以每股5美元的修正行使价购买2458201股普通股，为公司带来1230万美元现金收入[182] - 2020年7月20日至24日，2018年认股权证持有人行使280000股经修订的2018年认股权证，为公司带来196万美元现金收入[183] - 2019年8月2日，认股权证行使协议为公司带来约330万美元现金收入，2019年认股权证持有人行使842000股2018年认股权证，行使价为每股3.90美元[185] - 2020年7月15日至24日，2019年认股权证持有人行使620000股2019年认股权证，为公司带来434万美元现金收入[186] 临床试验数据（ALS） - 美国3期ALS试验特定亚组中，NurOwn组主要终点应答率为34.6%，安慰剂组为15.6%；ALSFRS - R总评分从基线到第28周变化，NurOwn组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，NurOwn组改善2.01分[100] - 公司在以色列哈达萨医疗中心完成两项NurOwn®治疗ALS的1/2期和2期开放标签临床试验，在美国三个医疗中心完成一项2期双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，2期试验中48名患者按3:1随机分配接受NurOwn®或安慰剂治疗[113][116] - 1期安全性和有效性试验有12名ALS患者参与，2期剂量递增研究有14名ALS患者参与，两项研究证明NurOwn®两种给药途径的安全性并显示初步疗效[114] - 2期美国研究结果显示，NurOwn®移植耐受性良好，达到多个次要疗效终点，治疗组在24周内所有研究时间点的ALS功能评分量表反应率均高于安慰剂组[118] - 3期试验中，NurOwn®在快速进展型ALS患者群体中总体耐受性良好，但试验未达到统计学显著结果，无新的安全问题[123][124] - 3期试验主要疗效终点中，NurOwn®组34.7%的参与者达到预期，安慰剂组为27.7%（p = 0.453）；次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总得分平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值为0.36（p = 0.693）[125][126] - 在疾病早期基于ALSFRS - R基线评分大于35的预指定亚组中，NurOwn®在主要和关键次要终点上显示出临床意义的治疗反应，主要终点NurOwn®组有34.6%的反应者，安慰剂组为15.6%（p = 0.288），ALSFRS - R总得分从基线到第28周平均变化NurOwn®组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，改善2.01分[126] 临床试验数据（PMS） - 2期PMS试验共招募20名患者，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[103] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW和9 - HPT从基线到28周改善25%的比例分别为14%和13%，匹配历史对照组为0% [103] - 2期PMS试验中，38%的NurOwn治疗患者MSWS - 12从基线到第28周至少改善10分[103] - 2期PMS试验中，47%的治疗患者LCLA在28周内至少改善8个字母，67%的患者SDMT至少改善3分[103] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6% [103] - 公司PMS的2期临床试验招募20名患者，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[140] - 治疗PMS的试验中，NurOwn治疗患者T25FW和9 - HPT分别有14%和13%达到预设25%改善，对照组为0% [141] - 治疗PMS的试验中，NurOwn治疗患者MSWS - 12、LCLA、SDMT分别有38%、47%、67%达到改善[141] - 治疗PMS的试验中，NurOwn治疗患者T25FW和9 - HPT优势手较基线分别改善10%和4.8%，对照组分别恶化1.8%和1.4% [141] 临床试验计划 - 公司计划在欧洲开展针对前驱至轻度AD患者的52周、开放标签、概念验证2期临床试验，最多招募40名参与者[97] 公司技术与资质 - 公司以色列子公司拥有NurOwn技术商业化独家权利，并获以色列卫生部批准按医院豁免途径用NurOwn治疗ALS患者[94] - 2020年11月17日公司公布NurOwn®治疗ALS的3期临床试验顶线数据，该疗法获美国FDA快速通道指定以及美国和欧洲孤儿药资格[112] - 公司开发了用于MSC长期储存的验证冷冻保存工艺，2017年验证研究表明冷冻保存的MSC能保持特性并分化为NurOwn®[128] - 公司拥有23项已授权专利、2项已获批专利和22项专利申请[151] 公司合作情况 - 2020年10月22日公司与Catalent合作生产NurOwn®，若提交BLA并获批，Catalent将负责商业生产；10月26日公司选择RR&D作为合作伙伴，加快美国NurOwn®先进制造工厂的选址和设计服务[130] 监管反馈与决策 - 2021年2月22日FDA反馈当前临床数据水平未达到支持BLA的实质性证据阈值，但不排除公司提交BLA，公司正与多方协商评估提交BLA的利弊[123][134] 公司收入情况 - 公司在以色列获批治疗最多13名ALS患者，截至2021年3月31日已招募12名，获340万美元收入[137] 公司拨款情况 - 公司获加州再生医学研究所1591.239万美元拨款，已全额收到[148] - 公司获国家多发性硬化症协会49.533万美元拨款，截至2021年3月31日已收到32.1965万美元[143][149] - 公司子公司获以色列创新局约150万美元拨款，截至2021年3月31日已收到94万美元[149] - 公司获ALS协会和I AM ALS 50万美元联合拨款，截至2021年3月31日已收到20万美元[150] 财务数据关键指标变化（费用与亏损） - 2021年第一季度研发费用净支出为434.1万美元，较2020年同期的594.8万美元减少160.7万美元[169] - 2021年第一季度运营成本和其他费用约为692.9万美元，低于2020年同期的830.8万美元[168] - 2021年第一季度一般及行政费用为258.8万美元，高于2020年同期的236万美元，增加22.8万美元[170] - 2021年第一季度净亏损为666.2万美元，较2020年同期的811.4万美元有所收窄[171] 财务数据关键指标变化（收入与现金流） - 2021年第一季度财务收入为26.7万美元，高于2020年同期的19.4万美元[170] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约为4004.7万美元[172] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为896.8万美元，投资活动净现金使用量为3.7万美元，融资活动净现金流入为710.9万美元[173] 公司资金需求与规划 - 公司认为现有现金足以满足提交文件之日起至少十二个月的预期运营现金需求[189] - 公司预计未来需筹集大量额外资金以支持运营，可能采取举债、授权知识产权、出售股权或可转换证券等方式[190] 财务报表相关 - 公司财务报表按照美国公认会计原则编制，编制时需进行判断、估计和假设，实际结果可能与估计不同[193] - 截至2021年3月31日的季度，公司关键会计政策无重大变化[194] - 公司没有对财务状况、经营成果等有重大影响的表外安排[195] - 因公司符合小型报告公司标准，关于市场风险的定量和定性披露信息已省略[196]