财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度研发净支出为434万美元，2020年同期为595万美元，同比减少161万美元，主要因3期和2期临床试验费用、股票薪酬材料、差旅、租金等活动费用减少，部分被工资、专利、临床前研发活动和顾问费用增加，以及医院豁免治疗患者收入、以色列创新局资助减少所抵消 [20] - 剔除以色列创新局资助和其他补助及医院豁免途径收入后，研发支出从2020年第一季度的714万美元降至2021年第一季度的481万美元，减少233万美元 [21] - 2021年第一季度一般及行政费用为259万美元，2020年同期为236万美元，同比增加22.8万美元，主要因工资、股票薪酬、顾问、租金等成本增加，部分被公关和差旅费用减少所抵消 [21] - 2021年第一季度净亏损666万美元，合每股亏损0.19美元；2020年同期净亏损811万美元，合每股亏损0.32美元 [21] - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物及短期银行存款约4000万美元，2020年12月31日约为4200万美元 [22] - 截至2021年3月31日，公司可用资金约5700万美元，包括现金、现金等价物、短期银行存款及约4100万美元的非稀释性补助，此外还有约1600万美元的无上限股权销售能力 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS项目 - 公司对NurOwn治疗ALS的数据和潜力有信心，正与多方专家及患者权益组织积极磋商，以确定NurOwn的前进道路，包括潜在的生物制品许可申请（BLA）及其他监管和商业选项 [7][8] - 已准备好研究手稿的成熟草稿，预计不久后提交发表，及时发表将有助于与更广泛的ALS社区分享数据并收集反馈 [12] 进行性MS项目 - 3月公布开放标签2期试验的积极顶线数据，试验达到主要终点，NurOwn在进行性MS患者中安全且耐受性良好，关键次要终点在神经功能、认知和生物标志物方面有持续改善 [9] - 试验在4个美国领先的MS卓越中心进行，招募20名病情稳定的进行性MS患者，患者接受3次鞘内注射NurOwn，每次间隔2个月，首次治疗后随访28周 [14][15] - 预设的反应者分析显示，在步行、视力和认知等所有功能指标上均有持续改善，而匹配的CLIMB患者未观察到此类改善，同时观察到神经营养因子增加和关键炎症生物标志物减少，证实了NurOwn的治疗机制 [17][18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - ALS项目上，公司最终目标是确保NurOwn在ALS领域获批，当前优先在同行评审期刊上发表完整的3期数据，并与非试验相关的ALS专家和意见领袖交流数据以获取反馈 [30] - 进行性MS项目上，公司正与专家合作设计潜在的2b期试验，准备同行评审手稿和科学报告以向更广泛的MS社区传达结果，会综合考虑所有反馈确定下一步，包括监管审查和与潜在战略合作伙伴的讨论 [19] - 公司对所有项目持开放合作态度，正与各方就NurOwn在ALS和进行性MS适应症、外泌体平台及急性呼吸窘迫综合征（ARDS）适应症进行持续讨论，但因保密原因无法提供细节 [45] - 公司正在敲定阿尔茨海默病临床试验的监管讨论，NurOwn在阿尔茨海默病中的应用原理充分，近期MS项目中的认知变化可能是阿尔茨海默病作为下一个适应症的重要指标 [47][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NurOwn治疗ALS和作为神经退行性疾病技术平台的潜力充满信心，正努力确定其前进道路并获得科学支持 [7] - 进行性MS项目的积极结果进一步支持了NurOwn技术平台在神经退行性疾病中的应用，为鞘内NurOwn疗法在进行性MS中的应用提供了额外的概念验证 [9] 其他重要信息 - 公司提醒本次电话会议包含众多前瞻性陈述，这些陈述受诸多风险和不确定性影响，实际结果可能与会议表述有重大差异，公司无义务公开更新前瞻性陈述 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：ALS数据出版物是否包含扩展访问计划或医院豁免计划的数据？ - 回答：不包含 [23] 问题：对MS结果中哪些数据最感兴趣？ - 回答：最感兴趣的是功能改善的整体一致性，包括步行、上肢功能、视力和认知处理速度等功能指标的改善，以及生物标志物的一致变化，这是非常积极的概念验证研究 [25] 问题：MS下一阶段试验如何考虑给药？ - 回答：目前讨论细节尚早，还在与专家讨论，方向上较长的研究和额外的剂量是需要的，但具体数量和间隔还在内部和与专家讨论中 [27] 问题：ALS项目未来计划，是否进行另一项试验？ - 回答：最终目标是确保NurOwn在ALS获批，当前优先发表3期数据并与专家交流获取反馈，专家普遍认为数据支持推进NurOwn作为ALS治疗方法 [30] 问题：是否会在加拿大卫生部或欧盟提交NurOwn的药物批准申请，是否考虑绕过FDA在其他地区获批？ - 回答：不考虑绕过FDA，在评估与FDA的具体策略时也会考虑其他地区 [32] 问题：如何评价FDA关于NurOwn的公开声明？ - 回答：FDA发布声明的情况不常见，且发布前未与公司联系，但发布后很快与公司通话，了解到FDA并非基于公司行为表示担忧，初步评估虽不推荐但不排除公司提交BLA [32] 问题：公司是否打算在NurOwn 3期后向FDA提交BLA，此时提交BLA的弊端是什么？ - 回答：公司正在权衡提交BLA的选项，当前优先发表3期数据和与专家交流，目标是确保NurOwn获批，若咨询专家和发表数据后确定提交BLA是实现目标的最快途径，将采取该路径 [33][34] 问题：NurOwn在国际ALS市场的创收机会如何？ - 回答：美国以外有大量ALS患者，这是美国及全球的关键未满足需求，有很强的国际商业机会，全球ALS患者超过40万 [35] 问题：如何与患者权益组织IMALS合作，策略是什么？ - 回答：公司与包括IMALS在内的ALS权益组织充分合作，IMALS为会议提供建议，随着对ALS未满足需求和有限治疗选择的认识不断提高，公司愿意与包括政府在内的各方讨论实际选项 [37] 问题：听说以色列有患者在开放标签下接受治疗，有多少患者，结果如何，公司为何不公开，该设施是否仍开放治疗？ - 回答：目前没有额外结果可分享，一是COVID - 19旅行限制严重影响项目和数据收集，二是开放标签研究中ALS的许多临床终点具有主观性，行业惯例是不讨论正在进行的试验以避免偏差，3期研究的出版物不会包含其他研究的额外数据 [40] 问题：用NurOwn处理患者细胞能否增强外泌体对抗疾病的能力，还是外泌体携带的信息质量为NurOwn减缓疾病进展提供支持？ - 回答：外泌体的潜在治疗益处通过传递减少炎症、提供组织支持和促进修复的生物分子来实现，是外泌体携带的信息或货物决定结果，外泌体还具有易于制剂、物流和更好的组织递送等优点，可能免疫原性更低，是很有潜力的现货同种异体细胞源治疗选择 [42][43] 问题：NurOwn在ALS方面的合作计划，是否正在与合作伙伴洽谈或寻求收购？ - 回答：公司对所有项目持开放合作态度，正与各方就NurOwn在ALS和进行性MS适应症、外泌体平台及ARDS适应症进行持续讨论，但因保密原因无法提供细节 [45] 问题：NurOwn能否改善阿尔茨海默病患者的病情？ - 回答：公司正在敲定阿尔茨海默病临床试验的监管讨论，NurOwn在阿尔茨海默病中的应用原理充分，近期MS项目中的认知变化可能是阿尔茨海默病作为下一个适应症的重要指标 [47][48] 问题：如何看待即将到来的Aducanumab在阿尔茨海默病的PDUFA，能否以类似视角看待NurOwn在ALS中的情况，监管机构是否会类似看待NurOwn？ - 回答：有相似之处也有不同之处，公司和Biogen一样，需要客观透明地看待试验数据，与监管机构、专家和权益组织分享数据以获取意见，公司坚信NurOwn的疗效，正在努力确定最佳下一步并提供最客观有力的证据 [53][54] 问题：如何看待细胞疗法的复杂性，NurOwn在进行性MS 2b期试验中是否会考虑其他指标，如MRI、白质、自由水或脑肿胀等与炎症和炎症生物标志物的关联，而非传统的MS复发和缓解事件？ - 回答：MS的结果测量有较长历史且在某些方面更稳定易测，公司认为可以评估脑脊液中的生物标志物，基于过去的经验和优势，技术平台在进行性MS和阿尔茨海默病中可以可靠测试，对技术和测量有信心 [57] 问题：公司是否计划在阿尔茨海默病领域进行战略定位？ - 回答：公司有很多事情需要在几个月内确定，优先事项包括尽快提交同行评审手稿、确定ALS和MS的下一步计划，对于阿尔茨海默病，原本打算搁置，但ALS和MS试验中的生物标志物数据提供了有力支持，公司将在接下来的季度决定如何推进，已与欧洲监管机构进行了沟通，有结果会公布 [59][60]