公司人员情况 - 公司目前在美国和以色列共雇佣39名员工[92] 股权出售与融资情况 - 公司与代理商签订协议可出售最高4500万美元普通股，截至2021年6月30日已出售4721282股，总收益约2910万美元[96] - 公司通过ATM发行出售普通股，截至2021年6月30日，共出售472.1282万股，总收益约为2910万美元[178] - 2020年3月6日，公司完成1000万美元的普通股注册直接发行，出售125万股，每股购买价为8美元[180] - 2019年8月2日，公司签订认股权证行使协议，获得约330万美元现金收益，2019年认股权证持有人行使84.2万股2018年认股权证，行使价为每股3.90美元[184] - 2020年7月15日至7月24日，2019年认股权证持有人行使62万股2019年认股权证，为公司带来434万美元现金收益[185] NurOwn治疗ALS 3期试验数据 - 3期ALS试验早期疾病亚组中，NurOwn组主要终点响应者比例为34.6%，安慰剂组为15.6%；ALSFRS - R总评分平均变化NurOwn组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，NurOwn组改善2.01分[97] - 公司公布NurOwn®治疗ALS的3期临床试验顶线数据，未达统计学显著结果，但NurOwn®在快速进展型ALS患者中总体耐受性良好[110][122][123] - 3期试验主要疗效终点假设NurOwn®治疗组响应率35%，安慰剂组15%，实际NurOwn®组34.7%，安慰剂组27.7%（p=0.453）[124] - 3期试验次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总得分从基线到第28周平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值0.36（p = 0.693）[125] - 疾病早期基于ALSFRS - R基线得分大于35的预指定亚组中，NurOwn®主要终点响应者34.6%，安慰剂组15.6%（p=0.288），ALSFRS - R总得分从基线到第28周平均变化NurOwn®组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，改善2.01分（p=0.198）[126] NurOwn治疗PMS 2期试验数据 - 2期PMS试验共招募20名患者，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[99] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW和9 - HPT从基线到28周改善25%的比例分别为14%和13%，匹配历史对照组为0% [99] - 2期PMS试验中，38%的NurOwn治疗患者MSWS - 12从基线到28周至少改善10分[99] - 2期PMS试验中，47%的NurOwn治疗患者LCLA在28周内至少改善8个字母[99] - 2期PMS试验中，67%的NurOwn治疗患者SDMT至少改善3分[99] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4% [99] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者MSWS - 12较基线改善6% [99] - 2021年3月24日，公司公布NurOwn®治疗PMS的2期研究积极数据，20名患者入组，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[143] - NurOwn®治疗患者中，14%和13%的患者在定时25英尺步行和9孔插板测试中较基线有25%的改善，而匹配历史对照组为0%[144] - 38%的NurOwn®治疗患者在MSWS - 12中较基线有至少10分的改善，47%的患者在LCLA中有至少8个字母的改善，67%的患者在SDMT中有至少3分的改善[144] - NurOwn®治疗患者在T25FW和9 - HPT优势手较基线分别有10%和4.8%的改善，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%[144] - NurOwn®治疗患者在MSWS - 12中较基线有6%的改善[145] NurOwn治疗ALS 2期美国研究数据 - 2期美国研究中48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗，研究达到主要目标，NurOwn®移植耐受性良好，还实现多个次要疗效终点[114][115] NurOwn生产合作情况 - 公司与Catalent合作制造NurOwn®，若提交BLA获批，Catalent将负责商业量生产，技术转移已启动[131] - 公司选择RR&D作为合作伙伴，为美国的NurOwn®制造工厂提供场地选择和设计服务[131] NurOwn制造设施情况 - 公司在以色列耶路撒冷租赁GMP认证制造设施，2021年7月其在特拉维夫索拉斯基医疗中心租赁的三个洁净室获以色列卫生部GMP认证[132] 公司与监管部门沟通情况 - 2019年7月公司管理团队与FDA高级管理层及ALS倡导组织会面，讨论3期ALS临床试验及加快患者治疗途径[133] - 2021年2月公司公布与FDA的C类会议反馈，计划结合反馈和3期制造经验确定可比性计划和一致性批次运行步骤[135] NurOwn治疗ALS收入情况 - 2019年第一季度至2021年第一季度，公司通过以色列医院豁免监管途径为12名ALS患者提供NurOwn®治疗，获得340万美元总收入[139] 公司获得赠款情况 - 2017年7月，公司获得加州再生医学研究所1591.239万美元的赠款用于NurOwn®治疗ALS的3期关键研究，截至2020年12月1日已全额收到[149] - 截至2021年6月30日，公司从国家多发性硬化症协会49.533万美元的赠款中收到39.6264万美元，从以色列创新局约150万美元的赠款中收到118.3万美元，从ALS协会和I AM ALS联合赠款50万美元中收到20万美元[150][151] 公司专利情况 - 公司是25项已授权专利、1项已获批专利和23项专利申请的唯一被许可人或受让人，专利覆盖美国、加拿大、欧洲、以色列等国家和地区[152] 公司行业展示情况 - 2020年10月至2021年5月，公司多次在行业会议上进行演讲和展示研究成果[158][159] 公司运营收入情况 - 从成立（2000年9月22日）至2021年6月30日，公司未从运营中获得任何收入，且短期内也不期望获得运营收入[168] 公司运营成本和费用情况 - 2021年第二季度运营成本和其他费用约为612.1万美元，2020年同期为740万美元[168] - 2021年和2020年第二季度研发净支出分别为359.9万美元和569.4万美元，减少了209.5万美元[170] - 2021年和2020年第二季度一般及行政费用分别为252.2万美元和170.6万美元，增加了81.6万美元[171] - 2021年第二季度财务费用为14.8万美元，2020年同期为财务收入6000美元[171] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年第二季度净亏损分别为626.9万美元和739.4万美元，每股净亏损分别为0.17美元和0.25美元[172] 公司现金及现金流情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为3461.2万美元[173] - 2021年第二季度经营活动净现金使用量为532.9万美元，投资活动净现金使用量为3.9万美元[173] 公司资金需求与规划情况 - 公司认为现有现金足以满足未来至少十二个月的预期运营现金需求，但临床开发和监管活动预计会产生亏损，导致经营活动现金流为负[188] - 若为ALS项目提交生物制品许可申请（BLA）并获批，公司需额外筹集资金将NurOwn®商业化并开展额外试验[188] - 公司预计未来需筹集大量额外资金以支持运营，可能采取举债、授权知识产权、出售股权或可转换证券等方式[189] - 公司未来资本需求受多种因素影响，包括第三方资金获取、临床试验进展和成本、监管审批时间和成本等[189] 新冠疫情影响情况 - 新冠疫情对公司业务、运营结果、财务状况、流动性和资本资源的影响高度不确定，管理层正密切监测[190] 公司会计政策情况 - 截至2021年6月30日的季度，公司关键会计政策无重大变化[193] 公司表外安排情况 - 公司没有对财务状况、经营成果、流动性等有重大影响的表外安排[194] 公司信息披露情况 - 因符合小型报告公司标准，公司省略了市场风险的定量和定性披露信息[195]