财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用净额为359万美元，2020年同期为569万美元，同比减少约210万美元，主要因3期和2期临床试验费用及股票薪酬费用等减少，虽专利、临床前研发等成本增加及以色列创新局资助减少部分抵消了降幅，但排除资助后研发费用仍从2020年第二季度的601万美元降至2021年的381万美元，减少220万美元 [18] - 2021年第二季度一般及行政费用为252万美元，2020年同期为171万美元，同比增加约81.6万美元，主要因工资、股票薪酬、顾问费、租金等成本增加，虽公关和差旅费减少部分抵消了增幅 [19] - 2021年第二季度净亏损627万美元，合每股亏损0.17美元，2020年同期净亏损739万美元，合每股亏损0.25美元 [19] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期银行存款约为3500万美元，截至2021年3月31日约为4000万美元 [19] - 截至2021年6月30日的季度内，公司未通过2020年9月25日的ATM融资，自成立以来通过该机制已筹集约2910万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - 公司最终目标是确保NurOwn在ALS治疗领域获批，近期优先事项是在同行评审期刊上发表2期试验数据，目前手稿正在审核中 [23] - 公司正从扩大使用计划的参与者处收集新数据，这些参与者均完成了2期试验并符合相关标准 [24] 渐进性MS业务线 - 公司正在准备一份手稿以供同行评审发表，并计划在即将召开的科学大会上展示数据 [13] - 公司计划与FDA审查2期数据，并根据讨论结果谨慎考虑并宣布下一步计划 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将与政府和所有利益相关者合作，尽快为有需要的患者提供神经退行性疾病的创新疗法 [8] - 公司将继续与ALS专家、患者、倡导者和FDA进行富有成效的对话，以确定NurOwn在ALS治疗领域的可行前进道路 [12] - 公司将评估美国以外地区的潜在机会，制定相关监管策略和途径，并与相关政府机构进行讨论 [26] - 公司将根据认为能最快让患者受益的时机和方式，决定是否提交生物制品许可申请（BLA） [24] - 公司将优先获得NurOwn治疗ALS的批准，然后积极探索成功可能性高的适应症 [38] - 公司正在与对其产品线不同部分感兴趣的合作伙伴进行持续讨论 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 国会关于神经退行性疾病的听证会可能是ALS疗法发展史上的一个分水岭时刻，呼吁行业、政府和倡导组织加强合作，加快为患者提供治疗方案 [8] - 公司对NurOwn的有效性和安全性充满信心，专家普遍认为公司的数据支持将NurOwn作为ALS治疗方法推进 [23] - 公司认为NurOwn是一种治疗神经退行性疾病的平台技术，在渐进性MS和ALS治疗中均有一致的证据支持 [13] 其他重要信息 - 美国众议院举行了关于神经退行性疾病治疗进展和治愈方法的公开听证会，两款药物AMX0035和NurOwn引发了关于药物潜在益处与风险的辩论 [7] - 公司获得了以色列卫生部对先进细胞疗法研究所的GMP批准，该设施的批准使公司生产和向欧盟及以色列本地市场运送NurOwn的能力增加了一倍多 [16] - 2020年和2021年，公司在美国、欧盟、加拿大、以色列和中国香港等地区获得了一系列专利和专利申请，这些专利加强了公司在这些市场的整体知识产权地位 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1: 基于与ALS专家、倡导组织和监管顾问的讨论，关于BLA提交的共识是什么，何时计划提交BLA？以及ALS的3期临床试验是否继续进行，结果是否能获得FDA批准？ - 公司最终目标是确保NurOwn在ALS治疗领域获批，近期优先事项是发表2期试验数据，手稿正在审核中 [23] - 公司与ALS专家等进行了交流，获得了积极反馈，专家普遍认为数据支持推进NurOwn作为ALS治疗方法 [23] - 公司正从扩大使用计划参与者处收集新数据，将根据能最快让患者受益的时机和方式决定是否提交BLA [24] 问题2: 公司近期将供应NurOwn给以色列和欧洲ALS患者的能力提高了一倍多，在欧洲上市前是否会进行临床试验，能否使用现有试验数据进行欧洲审批，以及NurOwn何时能运往欧洲供患者使用？ - 公司关注美国以外患者的需求，正在评估美国以外地区的潜在机会和相关监管策略，将在与相关政府机构讨论并确定策略后提供详细信息，同时也会继续评估FDA策略 [26] 问题3: BLA提交的预期时间以及同行评审的时间框架是怎样的？ - 3期ALS试验手稿正在审核中，审核和最终发表时间不受公司控制，公司会尽力加快发表进程，将根据认为最有效的方式决定是否提交BLA，同时会密切关注可能影响策略的因素并相应行动 [28] 问题4: 抛开与FDA的讨论，鉴于阿尔茨海默病药物Aduhelm的审批决定，现有数据是否足以利用预后生物标志物或患者报告结果作为加速审批的替代终点？ - 公司期待与ALS专家、患者倡导者和FDA继续对话，以确定NurOwn在ALS治疗领域的可行前进道路，专家普遍认为数据支持推进NurOwn作为ALS治疗方法，待手稿发表后将更广泛地分享和讨论数据 [30] 问题5: 自3月初FDA公开声明以来，扩大使用计划中有患者见证病情进展稳定，有了这些额外证据，能否说NurOwn的益处是偶然的？ - 公司认为监管过程并非偶然，公司进行了精心设计的3期试验，扩大使用计划能收集更多关于NurOwn的信息，如参与者接受更长时间治疗，可探索治疗持久性问题，患者见证和社交媒体证据将支持试验数据 [33] 问题6: 谁支付了制造产能扩张的费用，公司目前是否有债务，手头有多少现金？ - 制造产能增加是因为公司租赁的三个先进洁净室获得了GMP认证，截至第二季度末，公司现金约为3500万美元，资产负债表上无债务 [36] 问题7: 公司预计下一次临床试验将针对什么适应症？ - 公司优先目标是获得NurOwn治疗ALS的批准，然后积极探索成功可能性高的适应症，将在确定未来临床计划后提供更多更新 [38] 问题8: 公司是否在评估合作机会，针对哪些产品线？ - 公司收到了合作伙伴的兴趣表达，并正在与广泛的合作伙伴就产品线不同部分进行持续讨论，公司正在利用MS和ALS的试验结果以及系统技术的数据 [40] 问题9: 从细胞疗法来看，似乎在早期患者中更有效，针对ALS特定亚组的潜在第二项研究是否是未来的潜在方向？ - 公司认为在许多神经退行性疾病中，患者病情进展较小时治疗效果更好，公司在预先指定的亚组中也观察到病情较轻患者反应更明显，但目前专注于已完成试验的获批，暂不推测未来试验设计 [44] 问题10: 自上次电话会议以来，公司与FDA是否有更多互动，在提交BLA之前是否计划有更多互动？ - 公司表示不便回答与FDA的互动情况，尊重与监管机构的沟通 [47] 问题11: 以色列的医院豁免计划是否仍在进行，能否将相关数据用于潜在的BLA提交？ - 公司将使用所有数据进行审批提交，以色列医院豁免计划目前未进行，但公司正在与以色列卫生部讨论不同监管途径 [49] 问题12: 对比ALS早期2期研究和当前MS 2期研究的生物标志物，如何看待NurOwn在这两种疾病中的疗效？ - 在ALS的2期和3期试验中，炎症生物标志物、神经元损伤标志物和神经保护生物标志物的变化非常一致，3期试验中部分生物标志物变化幅度更大 [52] - 在ALS和MS中，NurOwn都能降低炎症生物标志物、增加神经保护生物标志物并改变神经退行性生物标志物，公司认为NurOwn是治疗神经退行性疾病的平台技术，相关生物标志物变化在不同研究和疾病中具有一致性，公司将在信息可用时分享更多内容 [53]