公司人员与业务地点分布 - 公司目前在美国和以色列共雇佣40名员工，大部分高管团队位于美国，ALS和PMS临床试验点均在美国，研发中心位于以色列佩塔提克瓦[96] 股票分销与募资情况 - 公司与SVB Leerink LLC和Raymond James & Associates, Inc.签订分销协议，可出售最高4500万美元的普通股，截至2021年9月30日，已出售4721282股，总收益约2910万美元[101] - 2019年6月11日，公司通过与Raymond James的分销协议，以“市价”发售普通股，总发售金额为2000万美元[187] - 2020年3月6日，公司与Raymond James签订新分销协议，可出售最高5000万美元普通股，最终出售244.6641万股，均价9.45美元/股，募资约2311万美元[188][189] - 2020年9月25日，公司与SVB Leerink LLC和Raymond James & Associates签订修订并重述的分销协议，可出售最高4500万美元普通股，截至2021年9月30日，已出售472.1282万股，募资约2910万美元，代理商佣金为总收益的3.0%[191][192] - 2021年8月9日，公司与代理商签订新的修订并重述的分销协议，可出售最高1亿美元普通股，同时终止之前的分销协议和2020年9月25日的ATM[193] 美国3期ALS试验数据 - 美国3期ALS试验中，早期疾病亚组NurOwn组主要终点应答者比例为34.6%，安慰剂组为15.6%；从基线到第28周ALSFRS - R总得分变化，NurOwn组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，NurOwn组改善2.01分[102] - 3期试验主要疗效终点中，NurOwn®组34.7%参与者达标，安慰剂组为27.7%（p=0.453）[129] - 3期试验次要疗效终点中，NurOwn®组ALSFRS - R总得分平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值0.36（p=0.693）[130] - 3期试验疾病早期亚组中，NurOwn®组34.6%参与者达主要终点，安慰剂组为15.6%（p=0.288），ALSFRS - R总得分平均变化NurOwn®组为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，差值2.01（p=0.198）[131] 2期PMS试验数据 - 2期PMS试验共招募20名患者，18名接受治疗，16名（80%）完成研究，2名因手术相关不良事件停药[104] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW和9 - HPT从基线到28周改善25%的比例分别为14%和13%，预设匹配历史对照组为0% [104] - 2期PMS试验中，38%的NurOwn治疗患者MSWS - 12从基线到第28周至少改善10分，47%的患者LCLA在28周内至少改善8个字母，67%的患者SDMT至少改善3分[104] - 2期PMS试验中，NurOwn治疗患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6% [104] - 2021年3月24日公布的NurOwn®治疗PMS的2期临床试验中，20名患者入组，18名接受治疗，16名（80%）完成研究[150] - NurOwn®治疗PMS的2期临床试验中，14%和13%的患者分别在定时25英尺步行和9孔插板测试（综合平均）中较基线有25%的改善，而匹配历史对照组中9孔插板测试改善比例为0% [151] - NurOwn®治疗PMS的2期临床试验中，38%的患者MSWS - 12评分较基线提高至少10分，47%的患者LCLA双眼1.25%测试中8周内至少提高8个字母，67%的患者SDMT评分至少提高3分[151] - NurOwn®治疗PMS的患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6% [152] 专利相关情况 - 2021年6月15日，公司NurOwn IP组合在主要市场获得多项专利和申请，包括欧盟专利No. 2880151、香港专利No. HK1209453等[105] - 公司是25项已授权专利、1项已获批专利和23项专利申请的唯一被许可人或受让人，覆盖美国、加拿大、欧洲、以色列等国家和地区[159] 生产基地情况 - 2021年7月27日，公司位于以色列特拉维夫索拉斯基医疗中心的第二个生产基地获得以色列卫生部GMP认证，产能提升超一倍[106] - 公司在以色列耶路撒冷租赁GMP认证生产设施，2021年7月其特拉维夫Sourasky医院的3个洁净室获GMP认证，产能翻倍[138] 2期PMS研究展示情况 - 2021年10月14日，公司2期PMS研究在第37届ECTRIMS大会上展示，达到安全性和耐受性主要终点，脑脊液中神经炎症生物标志物减少，神经保护生物标志物增加[107] NurOwn®技术平台特点 - 公司NurOwn®技术平台为自体移植，使用患者自身骨髓干细胞，无异体免疫、排斥风险及伦理问题[113] ALS临床试验情况 - 公司完成两项以色列1/2期和2期开放标签ALS临床试验及美国3家医疗中心的2期双盲安慰剂对照多中心试验，2期试验48名患者按3:1随机分组[116][119] - 2期试验显示NurOwn®移植耐受性良好，多项次要疗效终点达标，快速进展亚组治疗效果更好[120][124] - 3期试验于2019年10月完成快速进展患者入组，2020年11月公布数据，NurOwn®耐受性良好但未达统计学显著结果[126][127] 工艺开发情况 - 公司开发出MSC长期冷冻保存工艺，2017年验证冷冻与新鲜MSC来源的NurOwn®特性相似[135] 合作生产情况 - 公司与City of Hope、Dana Farber Cancer Institute合作生产3期临床用NurOwn®和安慰剂，与Catalent合作生产商业化产品[136][137] NurOwn®治疗ALS收入情况 - 2019年第一季度至2021年第一季度，公司通过以色列医院豁免途径为12名ALS患者提供NurOwn®治疗，获得340万美元总收入[145] 公司获得赠款情况 - 公司从加州再生医学研究所获得1591.239万美元的赠款用于NurOwn®治疗ALS的3期关键研究，截至2020年12月1日已全额收到[156] - 公司从国家多发性硬化症协会获得49.533万美元赠款用于PMS研究，截至2021年9月30日已收到39.6264万美元[153][157] - 公司子公司从以色列创新局获得约150万美元赠款，截至2021年9月30日已收到130万美元[157] - 公司从ALS协会和I AM ALS获得50万美元联合赠款用于ALS生物标志物研究，截至2021年9月30日已收到20万美元[158] 公司运营收入情况 - 从成立（2000年9月22日）至2021年9月30日，公司未从运营中获得任何收入，且短期内也不期望获得运营收入[180] 公司成本与费用情况 - 2021年第三季度运营成本和其他费用约为527.7万美元，2020年同期为448.5万美元[180] - 2021年和2020年第三季度研发净费用分别为361.8万美元和186.7万美元，增加了175.1万美元[181] - 2021年和2020年第三季度一般及行政费用分别为165.9万美元和261.8万美元，减少了95.9万美元[182] - 2021年和2020年第三季度财务费用分别为5.9万美元和3000美元[183] 公司亏损情况 - 2021年第三季度净亏损为533.6万美元，2020年同期为448.8万美元；每股净亏损分别为0.15美元和0.14美元[183] 公司现金情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物（包括短期银行存款）约为2780.9万美元[184] - 2021年第三季度经营活动使用的净现金为646万美元，投资活动提供的净现金为169.6万美元[184] 公司货架注册声明情况 - 2018年6月29日，公司一份金额最高达1亿美元的S - 3货架注册声明生效；2021年8月19日，一份金额最高达2亿美元的新S - 3货架注册声明生效[185][186] 公司注册直接发行与认股权证行使情况 - 2020年3月6日，公司完成1000万美元的注册直接发行，出售125万股普通股，每股购买价8美元，购买者获三年期认股权证，可按15美元/股购买最多25万股普通股[194] - 2018年6月6日，2018年认股权证持有人行使2015年认股权证，购买245.8201万股普通股，行权价5美元/股，公司获现金收益1230万美元，同时发行新认股权证[194] - 2020年7月20 - 24日，2018年认股权证持有人行使28万股修订后的2018年认股权证，公司获现金收益196万美元[195] - 2019年8月2日，2019年认股权证持有人行使84.2万股2018年认股权证，行权价3.9美元/股，公司获现金收益约330万美元，同时发行新认股权证[198] - 2020年7月15 - 24日，2019年认股权证持有人行使62万股2019年认股权证，公司获现金收益434万美元[199] 公司资金需求情况 - 公司认为现有现金至少可满足未来十二个月预期运营现金需求，但未来可能需筹集大量额外资金，资金需求受多种因素影响[202][203] 公司内部控制情况 - 截至2021年9月30日季度末，公司披露控制和程序有效，且该季度内财务报告内部控制无重大变化[212][213] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未参与会对业务、经营成果或财务状况产生重大不利影响的重大法律诉讼[214]