公司人员情况 - 公司在美国和以色列共雇佣43名员工[97] NurOwn®治疗ALS临床试验数据 - 2020年11月17日公布3期ALS试验顶线数据，早期疾病亚组中NurOwn®主要终点响应者比例为34.6%，安慰剂组为15.6%；ALSFRS - R总评分从基线到第28周变化NurOwn®为 - 1.77，安慰剂组为 - 3.78，NurOwn®改善2.01分[100] - 3期ALS试验主要疗效终点假设NurOwn®治疗响应率35%、安慰剂组15%，实际NurOwn®组32.6%、安慰剂组27.7%（p = 0.453）[136] - 3期ALS试验次要疗效终点NurOwn®组ALSFRS - R总得分从基线到第28周平均变化为 - 5.52，安慰剂组为 - 5.88，差值0.36（p = 0.693）[136] - 3期试验疾病早期亚组（ALSFRS - R基线得分大于35）中NurOwn®组主要终点响应者34.6%、安慰剂组15.6%（p = 0.288），ALSFRS - R总得分变化NurOwn®组 - 1.77、安慰剂组 - 3.78（p = 0.198）[137] - 3期试验事后分析（基线ALSFRSR>25）NurOwn®组响应率34.7%、安慰剂组20.5%，p = 0.053 [138] - 2020年11月17日公司公布NurOwn®治疗ALS的3期临床试验顶线数据，试验未达统计学显著结果[134] - 美国2期随机试验中48名患者按3:1随机分组接受NurOwn®或安慰剂治疗，研究达到主要目标且NurOwn®实现多个次要疗效终点[126][127] - 2期随机试验中NurOwn®治疗组在治疗后与治疗前ALSFRS - R斜率对比，更高比例患者实现100%改善和每月1.5点或更大改善[128][129] NurOwn®治疗PMS临床试验数据 - 2021年3月24日公布2期PMS试验顶线数据，20名患者入组，18名接受治疗，16名（80%）完成研究；T25FW和9 - HPT从基线到28周改善25%的患者比例分别为14%和13%，历史对照组为0%；38%患者MSWS - 12从基线到28周至少改善10分；47%患者LCLA至少改善8个字母；67%患者SDMT至少改善3分；NurOwn®治疗患者T25FW较基线改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，历史对照组分别恶化1.8%和1.4%；MSWS - 12较基线改善6%[103] - 2021年3月24日公布的2期PMS试验中，20名患者入组，18人接受治疗，16人（80%）完成研究[159] - 2期PMS试验中，NurOwn®治疗患者T25FW较基线平均改善10%，9 - HPT优势手较基线改善4.8%，而匹配历史对照组分别恶化1.8%和1.4%[162] - 2期PMS试验中，38%的NurOwn®治疗患者MSWS - 12较基线改善至少10分[160] - 2期PMS试验中，47%的NurOwn®治疗患者LCLA双眼1.25%在28周内改善至少8个字母[160] - 2期PMS试验中，67%的NurOwn®治疗患者SDMT改善至少3分[160] 公司知识产权相关 - 2021年6月15日公司扩大IP组合，获得多个主要市场专利和申请批准[104] - 公司NurOwn®技术获美国FDA快速通道指定，在美国和欧洲获孤儿药资格[122] - 公司是27项已授权专利和23项专利申请的唯一被许可人或受让人[169] - 2020 - 2022年期间，公司在美国、加拿大、日本、欧洲、中国香港、巴西和以色列获多项保护NurOwn®的专利[170][171][172][173][174] 公司生产相关 - 2021年7月27日以色列卫生部批准公司在特拉维夫索拉斯基医疗中心租赁的三个洁净室GMP认证，产能翻倍[105] - 2021年12月7日完成NurOwn®制造技术向Catalent转移[111] 公司协议与融资相关 - 2021年8月9日公司与代理商签订新分销协议，可出售最高1亿美元普通股，2021年第四季度未出售[106] - 2021年8月9日公司签订新分销协议，可出售最高1亿美元普通股，但2022年第一季度未出售[206][208][213] - 2020年3月6日公司进行1000万美元注册直接发行，出售125万股普通股，每股购买价8美元[215] - 2020年7月20 - 24日，2018年认股权证持有人行使28万股认股权证，为公司带来196万美元现金收入[216] - 2019年8月2日公司向特定2018年认股权证持有人发行可购买842,000股普通股的认股权证，行权价7美元，到期日为2021年12月31日[218] - 2020年7月15日至7月24日，2019年认股权证持有人行使620,000股认股权证，为公司带来434万美元现金收益[218] - 2020年7月15日至7月24日，公司共行使900,000份认股权证，将非关联方的流通认股权证股份减少约37%，整体流通认股权证股份减少约19%[220] 公司临床试验发表与后续情况 - 2021年12月13日3期临床数据在《肌肉与神经》杂志发表，分析显示NurOwn®对疾病不太晚期参与者有更大治疗效果[112] 公司过往临床试验情况 - 公司在以色列哈达萨医疗中心完成两项NurOwn®治疗ALS的1/2期和2期开放标签临床试验，分别有12名和14名患者参与[123][124] 公司监管审查情况 - 2021年2月22日FDA初步审查认为当时临床数据未达支持生物制品许可申请（BLA）的实质证据门槛，但不排除公司提交BLA [134] 公司治疗收入情况 - 2017 - 2022年Q1，公司通过以色列医院豁免监管途径治疗12名ALS患者，获得340万美元总收入[156] 公司扩展访问计划（EAP）情况 - 2021年，10名完成3期研究的合格患者参加EAP，8人完成全部3次治疗，2人接受2次治疗后退出，无严重不良事件[154] - 截至2022年3月31日，Catalent为EAP生产的NurOwn®已治疗2名患者[146] - 截至2022年5月31日，Catalent休斯顿工厂生产的NurOwn®已治疗2名完成EAP的患者[155] 公司获赠款情况 - 2019年11月14日，公司获得国家多发性硬化症协会495330美元赠款，截至2022年3月31日，已收到396264美元[163] - 公司获加州再生医学研究所（CIRM）1591.239万美元赠款，2017 - 2020年已全额收到[165] - 公司获国家多发性硬化症协会（NMSS）49.533万美元赠款，截至2022年3月31日已收到39.6264万美元，占比约80%[166] - 公司子公司获以色列创新局（IIA）约150万美元赠款，截至2022年3月31日已收到130万美元，占比约87%[166] - 公司获肌萎缩侧索硬化症协会和I AM ALS联合赠款50万美元，截至2022年3月31日已收到20万美元，占比40%[167] 公司研究成果展示情况 - 2020 - 2022年公司多次在行业会议上展示NurOwn®相关研究成果[177][178][179][180][181][182][183][185][186][187] 公司研发方向情况 - 公司积极开展NurOwn®和MSC - NTF衍生外泌体在多种疾病的研发[188] - 临床前研究显示NurOwn®衍生外泌体可改善LPS ARDS小鼠模型肺部参数[190] - 公司外泌体研究聚焦大规模细胞培养、纯化方法、表型和货物量化等方面[191] 公司财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度运营成本和费用约为547.5万美元，较2021年同期的692.9万美元有所下降[197] - 2022年第一季度研发支出净额为261.6万美元，较2021年同期的434.1万美元减少172.5万美元[197] - 2022年第一季度一般及行政费用为285.9万美元，较2021年同期的258.8万美元增加27.1万美元[199] - 2022年第一季度财务收入为11.5万美元，较2021年同期的26.7万美元减少[201] - 2022年第一季度净亏损为536万美元，较2021年同期的666.2万美元有所收窄；每股净亏损为0.15美元，2021年同期为0.19美元[201] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款共计1839.7万美元[205] - 2022年第一季度经营活动使用的净现金为368.8万美元，投资活动使用的净现金为1.7万美元[205] 公司认股权证情况 - 公司目前流通认股权证股份为3,824,868份，其中2,266,667份由公司关联方持有[220] 公司资金需求与规划情况 - 公司认为现有现金足以满足提交文件后至少十二个月的预期运营现金需求[221] - 公司预计临床开发和监管活动将继续产生亏损，导致经营活动现金流为负[222] - 若获得生物制品许可申请（BLA）批准，公司需筹集额外资金将NurOwn®商业化并开展其他试验[222] - 公司预计未来需筹集大量额外资金，可能采取举债、授权知识产权、出售股权或可转换证券等方式[223] 公司股份支付与表外安排情况 - 公司采用Black - Scholes期权估值模型估计股份支付奖励的公允价值，并在奖励的必要服务期内摊销[228] - 公司没有对财务状况、经营成果等有重大影响的表外安排[229]