财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为1840万美元，而2021年12月31日约为2210万美元 [14] - 2022年第一季度研发净支出为260万美元，2021年同期为430万美元；一般及行政费用为280万美元，2021年同期为260万美元 [15] - 2022年第一季度净亏损为540万美元，合每股亏损0.15美元，2021年同期净亏损为670万美元，合每股亏损0.19美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 NurOwn技术平台 - 3期试验虽未在主要和次要终点上达到统计学显著性，但预先指定和事后分析显示，NurOwn为疾病不太严重的ALS患者带来了显著临床益处，生物标志物数据也支持这些临床发现 [9] - 公司已在三个科学会议上展示3期试验数据，并将在本月晚些时候的首届ALS药物开发峰会上进行额外的生物标志物展示 [9] 外泌体项目 - 公司高级副总裁Kim Thacker在本月早些时候的国际细胞与基因治疗学会会议上展示了该项目的新临床前数据，这些数据让公司深入了解了NurOwn衍生外泌体卓越疗效背后的生物学机制，该机制似乎与其对巨噬细胞群体的抗炎作用有关 [12][13] 进行性MS项目 - 公司已完成2期研究的额外分析，并计划在6月华盛顿特区的CMSC会议和秋季荷兰的会议上分享这些见解 [20] ALS扩大使用计划（EAP） - 公司继续通过FDA批准的中等规模EAP协议提供额外治疗，并积极收集该计划的临床和生物标志物数据 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司最高优先级是为ALS患者提供广泛的NurOwn治疗，持续努力推进这一目标，与ALS专家、临床和患者社区的领导者进行持续互动，以获取反馈并指导具体步骤 [7][8] - 公司在推进NurOwn的同时，通过增加有才华和敬业的人员来实现增长，本周宣布任命Netta Blondheim - Shraga为研发副总裁，Antal Pearl - Lendner为首席法律顾问 [11] - 公司继续开发其专有的平台技术，该技术在多个疾病领域有应用 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对迄今为止收到的反馈感到鼓舞，并将其纳入业务和监管战略 [10] - 公司正在幕后取得切实进展，期待能够分享全面更新 [10] - 公司整个团队正在通过协调努力，尽快满足ALS社区的迫切需求 [10] 其他重要信息 - 公司电话会议包含有关公司及其潜在未来运营和业绩的前瞻性陈述，这些陈述受多种风险和不确定性影响，公司不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请提供NurOwn在ALS方面的监管状态更新 - 公司继续利用专家反馈，与监管机构合作推进NurOwn，目标是寻求最快捷的途径，让患者获得治疗，同时为利益相关者创造价值 [15] 问题: 近期在科学会议上的展示有何收获 - 公司继续拓宽对NurOwn在ALS和进行性MS中的作用机制的理解，同时为平台技术的增强免疫调节和神经保护提供关键科学见解，这些见解将支持监管活动、提高科学可信度以及为战略合作伙伴关系的内外部讨论提供支持 [18] 问题: 请提供进行性MS项目的更新 - 公司已完成2期研究的额外分析，计划在6月华盛顿特区的CMSC会议和秋季荷兰的会议上分享见解，这些科学展示将支持NurOwn在进行性MS中的持续开发，在2期研究在同行评审期刊上发表后，公司将提供进一步更新 [20] 问题: 请提供ALS扩大使用计划（EAP）的更新 - 公司继续通过FDA批准的中等规模EAP协议提供额外治疗，积极收集该计划的临床和生物标志物数据，并希望在有可用信息时提供进一步更新 [22] 问题: 是否与FDA有进一步会议？如果决定提交生物制品许可申请（BLA），在提交前是否计划与FDA进行额外会议 - 公司与监管机构的对话正在进行，但由于沟通的敏感性和机密性，无法透露具体情况，一切进展顺利，会在合适的时候分享信息 [25] 问题: 外泌体平台除急性肺损伤外，还可考虑哪些潜在适应症 - 公司新任命的研发副总裁有丰富专业知识，将带领团队从科学角度寻找合适适应症、确定合作伙伴，公司正在全面考虑各种可能性，外泌体在行业中越来越热门 [27][29] 问题: 哪些脑脊液生物标志物最具说服力？在较高的ALS功能评分中，是否看到更大的差异 - 公司不认为ALS仅由单一生物标志物驱动，有许多生物标志物支持公司的ALS评分故事，证明治疗有效，部分生物标志物故事已在论文中阐述，还有很多待分享 [32] 问题: NurOwn是否可能对Aaron Gertler论文中确定的其他存在错配错误的基因显示出疗效 - 情况远比单一基因对比复杂，公司的生物标志物数据集为遗传学研究打开了大门，目前生物标志物数据比遗传数据更有帮助，但遗传数据对所见结果有支持作用 [34][35] 问题: NurOwn是否上调表皮生长因子，或者是否有其他生物标志物负责靶向支配横膈膜的膈神经 - 公司无法对EAP开放项目发表评论，但很高兴能为少数患者提供治疗，FDA大力支持该项目，看到了与提问者相同的情况 [37] 问题: 在EAP中，很多人报告注射NurOwn后肌束震颤立即停止，但这在ALSFRS - R评分中未体现，公司如何收集这些数据并提供给FDA以支持患者感受和功能评估 - 行业正在讨论终点和评分问题，评分不能涵盖所有改善情况，公司正在与包括ALSFRS - R评分的编辑或作者在内的许多人交流，希望分享数据以帮助大家更好地理解如何衡量ALS，但目前无法给出最终答案 [39][40] 问题: 请评论NurOwn作用机制相对于其他疗法的优势 - 单一神经保护因子未被证明有效，多个神经保护因子协同作用更好；提供神经保护而不控制疾病炎症可能无效，结合解决神经保护和炎症的治疗更可能有效；公司的治疗技术平台将两种治疗包装在单一递送机制中，生物标志物数据支持这一科学观点 [44][45] 问题: NurOwn在ALSFRS生物标志物、UNC13A和患者报告结果方面与其他ALS疗法相比如何 - 不适合与其他疗法进行比较，但公司数据令人兴奋，在考虑研究的地板效应后，通过传统的ALSFSR量表可看到非常有临床意义的事件，在生物标志物数据方面也有令人兴奋的结果，携带风险等位基因UNC13A的参与者对治疗有不同反应，生物标志物能很好地解释临床反应 [47][48] 问题: 基于过去经验，处于类似后期开发阶段的公司如何考虑外部合作伙伴关系和合作？Brainstorm如何考虑这个问题 - 公司的细胞和基因、外泌体技术以及大量独特的生物标志物数据使其对潜在合作伙伴有吸引力，与潜在合作伙伴的讨论一直是公司战略的一部分，并会考虑未来的合作 [52] 问题: Brainstorm团队或其家人是否曾受ALS影响，这如何影响他们对ALS的看法和紧迫感 - 公司多名高级管理人员有家庭成员患有ALS，因此对解决ALS问题的紧迫感很高 [55] 问题: 基于2期进行性MS试验的成功数据，Brainstorm是否在为3期试验做准备？如有，能否给出时间表 - 公司正在等待2期研究在同行评审期刊上发表，这是做出内部决策的重要步骤，发表后会进行讨论，公司首要任务是推进NurOwn在ALS中的应用，但在MS项目上也得到了科学界的支持，计划在6月至秋季与MS科学界进行广泛科学会议，在2期研究发表前无法做出进一步公开声明 [59][60]