公司经营风险 - 公司自成立以来一直亏损，预计将继续亏损，可能永远无法盈利[13] - 公司未来可能需要筹集额外资金，若无法筹集，可能需调整运营[13] - 公司成功取决于管理产品候选管道、推进产品候选通过各开发阶段、获得并维持监管批准以及成功商业化产品的能力[14] - 公司严重依赖第三方进行产品候选开发和商业化，若合作关系出现问题，将对业务产生重大不利影响[15] - 若无法获得额外融资或可接受的合作安排，公司可能无法完成产品和产品候选的开发和商业化或继续运营[15] - 公司面临激烈竞争，若无法有效竞争，产品需求可能减少[17] - 公司需遵守各种法律法规，若违规将面临重大处罚并损害声誉[18] - 公司面临产品责任风险，产品责任保险可能不足[19] - 公司信用协议包含限制业务灵活性的条件和限制，若发生特定事件，可能需提前还款[20] - 公司股票价格一直且可能继续高度波动，可能导致投资价值大幅下降[22] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为558,594美元，较2021年12月31日的588,151美元有所下降[27] - 2022年产品销售净收入为189,647千美元，高于2021年的39,141千美元[30] - 2022年总运营费用为293,406千美元，高于2021年的85,578千美元[30] - 2022年净亏损为175,575千美元，高于2021年的58,801千美元[30] - 2022年经营活动净现金使用量为138,001千美元，高于2021年的109,698千美元[33] - 2022年投资活动净现金使用量为205,453千美元，而2021年为提供26,924千美元[33] - 2022年融资活动净现金提供量为83,828千美元，2021年为12,250千美元[33] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和受限现金为248,343千美元，低于2021年底的507,734千美元[33] - 截至2022年9月30日，公司股东权益赤字为242,659千美元，高于2021年12月31日的106,986千美元[27] - 2022年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.95美元，2021年为0.33美元[30] - 2020年12月31日，公司股东总赤字为19,262美元，累计亏损为1,023,442美元[38] - 2021年3月31日，公司股东总赤字为74,988美元，累计亏损为1,087,726美元[38] - 2021年6月30日，公司股东总赤字为106,075美元，累计亏损为1,130,924美元[38] - 2021年9月30日，公司股东总赤字为147,044美元，累计亏损为1,189,725美元[38] - 公司预计2022年费用将超过收入，且在收入足以支持运营前将持续产生运营亏损和负现金流[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，受限现金分别为21美元和1924美元，用于支付PhaRMA票据利息；同期用于伯明翰研究设施租赁相关信用证抵押的受限现金分别为1423美元和1421美元[64] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用的账面价值因短期结算而接近其公允价值[76] - 2022年第三季度和前九个月ORLADEYO的广告费用分别为3476美元和11555美元；2021年第三季度和前九个月分别为1492美元和4696美元[81] - 2022年第三季度和前九个月利息费用分别为24,775美元和72,634美元，2021年同期分别为14,115美元和40,514美元[86] - 2022年第三季度和前九个月递延融资成本摊销分别为 - 258美元和 - 597美元，2021年同期分别为 - 158美元和 - 369美元[86] - 2022年第三季度和前九个月计算摊薄每股收益时不包括26,236股和25,918股潜在普通股，2021年同期分别为28,472股和26,131股[91] - 2021年前九个月有1美元已实现收益从累计其他综合损失中转出，2022年前九个月无此类情况[92] - 2022年第三季度和前九个月产品销售净收入分别为75,213,000美元和189,647,000美元，2021年同期分别为39,141,000美元和90,442,000美元[102] - 2022年第三季度和前九个月特许权使用费收入分别为600,000美元和1,487,000美元，2021年同期分别为322,000美元和 - 447,000美元[102] - 2022年9月30日和2021年12月31日投资的估计公允价值分别为214,291,000美元和10,041,000美元[104][105] - 2022年9月30日和2021年12月31日一年内到期的投资分别为179,959,000美元和3,212,000美元[108] - 2022年9月30日和2021年12月31日奥拉德约（ORLADEYO）应收账款分别为39,565,000美元和27,384,000美元[109] - 2022年9月30日和2021年12月31日拉匹那韦（RAPIVAB）应收账款分别为28,000美元和49,000美元[109] - 截至2022年9月30日，公司合作应收账款总计301.7万美元，其中美国卫生与公众服务部为53.6万美元，盐野义公司为189.3万美元，合作伙伴特许权应收账款为58.8万美元；截至2021年12月31日，总计198万美元，其中美国卫生与公众服务部为167.5万美元，合作伙伴特许权应收账款为30.5万美元[110] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司维持与绿十字相关特许权的70.1万美元准备金[110] - 2022年9月30日，公司库存总计2726.4万美元，其中原材料841.9万美元，在制品1536.4万美元，产成品348.1万美元；2021年12月31日，总计1603.6万美元，其中原材料565.8万美元，在制品966.9万美元，产成品70.9万美元[112] - 2022年和2021年前九个季度信贷协议下季度利息支付分别为15,311美元和11,815美元[144] - 2022年和2021年前九个月经营租赁的租赁费用分别为1,854,000美元和1,306,000美元[147] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，加权平均剩余租赁期限分别为8.4年和9.2年，加权平均折现率分别为10.9%和11.2%[149] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，经营租赁资产净额分别为6,797,000美元和6,472,000美元，总经营租赁负债分别为8,164,000美元和7,781,000美元[150] - 2022年和2021年前九个月，公司确认的基于股票的薪酬费用分别为29,421美元和26,140美元[157] - 截至2022年9月30日，公司约有100,171美元与未归属股票期权和限制性股票单位奖励相关的未确认薪酬费用，预计在2022 - 2026年分别确认10,707美元、35,987美元、31,537美元、19,524美元和2,416美元[158] - 截至2022年9月30日，2014年12月发行的1,250份基于绩效的股票期权已有85%归属[159] - 截至2022年9月30日，奖励可用数量为1346，期权未偿还数量为5270，加权平均行使价格为8.28美元[165] - 2022年和2021年前九个月授予的股票期权奖励的加权平均授予日公允价值分别为9.72美元和9.74美元[165] - 2022年前九个月授予的限制性股票单位奖励的加权平均授予日公允价值为13.38美元，2021年同期无授予[166] - 2022年和2021年授予员工和董事的股票期权奖励的预期寿命均为5.5年，预期波动率分别为84.1%和84.2%，预期股息收益率均为0.0%，无风险利率分别为2.9%和0.8%[168] - 公司为员工股票购买计划预留7975股普通股，截至2022年9月30日，5792股仍可购买，2022年和2021年前九个月分别发行260股和316股[169] - 2022年第三季度总营收7580万美元，2021年同期为4100万美元，增长主要因ORLADEYO净收入增加2900万美元[205] - 2022年第三季度RAPIVAB收入增加450万美元，因向HHS销售1万剂，2021年同期部分交付3420剂[205] - 2022年第三季度产品销售成本为350万美元，2021年同期为60万美元[206] - 2022年第三季度研发费用增至5270万美元，2021年同期为5000万美元，主要因berotralstat项目投资增加及BCX9250前期费用[206] - 2022年研发总费用为52,740美元，2021年为49,971美元[208] - 2022年Factor D项目研发费用为22,108美元，2021年为33,089美元[208] - 2022年Berotralstat研发费用为9,339美元，2021年为6,821美元[208] - 2022年FOP研发费用为7,245美元，2021年为600美元[208] - 2022年Galidesivir研发费用为226美元，2021年为390美元[208] - 2022年Peramivir研发费用为106美元，2021年为191美元[208] - 2022年其他研发费用为13,716美元，2021年为8,880美元[208] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为3690万美元，2021年同期为3500万美元[208] - 2022年第三季度利息费用为2480万美元，2021年同期为1410万美元[209] 公司业务线相关情况 - 公司主要产品销售来源为ORLADEYO、向许可合作伙伴销售的帕拉米韦以及根据采购合同向美国卫生与公众服务部销售的RAPIVAB[50] - 公司在客户取得产品控制权时确认销售收入，通常为交付时[51] - ORLADEYO净收入按净销售价格记录，需对政府回扣、销售折让、共付费用援助计划成本和产品退货等建立储备金[52] - 公司与多方有合作和许可协议，主要收入来源为许可、服务和特许权使用费收入[58] 公司融资与信贷相关 - 2011年3月9日，公司完成3000万美元融资交易，以变现与盐野义协议下的未来特许权和里程碑付款，交易后净收益为2269.1万美元，交易成本为430.9万美元，子公司设立300万美元利息储备账户，该账户在2012年9月已全部使用[113] - 2011年3月9日，子公司向机构投资者私募发行3000万美元的PhaRMA高级担保票据，年利率为14%，2020年12月1日到期，2014年9月发生违约，2021年公司注销本金3000万美元和应计利息2583.8万美元[115][117][119] - 2020年12月7日，公司以1.25亿美元现金向RPI出售ORLADEYO在美国和部分欧洲市场等的特许权，RPI有权获得分级销售特许权，年净销售额达35万美元以下为8.75%，35万 - 55万美元为2.75%，超过55万美元无特许权支付；还可获得BCX9930全球净销售额的1% [120] - 2021年11月19日，公司以1.5亿美元现金再次向RPI出售特许权，RPI有权获得ORLADEYO分级销售特许权，年净销售额达35万美元以下为0.75%，35万 - 55万美元为1.75%，超过55万美元无特许权支付；还可获得BCX9930和BCX10013分级销售特许权等[122][123][124] - 2021年11月19日，公司以1.5亿美元现金向OMERS出售特许权，自2023年10月1日起，OMERS有权获得ORLADEYO分级销售特许权，根据2023年销售额不同有不同费率，还可获得ORLADEYO在其他市场的分级收入分成等[122][125][126] - 根据2020年RPI特许权购买协议，公司需在ORLADEYO首次商业销售后每季度向RPI支付特许权费用；根据2021年协议，自2021年10月1日起每季度支付；根据OMERS协议，自2023年10月1日起每季度支付[127] - OMERS在实际收到款项达到购买价格142.5%或155.0%时（取决于2023年销售水平），将不再有权获得付款[127] - 2022年第三季度，公司调整研发项目和ORLADEYO销售预测，2020年RPI特许权购买协议有效利率从25.5%降至23.1%，2021年RPI特许权购买协议有效利率从12.1%