财务数据关键指标变化 - 公司自成立以来未产生任何收入，主要通过发行普通股筹集约7680万美元资金维持运营[1285] - 2020 - 2022年公司净亏损分别约为580万美元、970万美元和1260万美元，截至2022年12月31日累计亏损约3990万美元[1285] - 公司预计未来几年将继续产生大量费用和不断增加的运营亏损，净亏损可能会因临床试验进展和付款安排而大幅波动[1287] - 截至2022年12月31日，公司现金约为4210万美元[1238] - 截至2023年3月29日，公司在硅谷银行的存款约为80万美元[1242] - 截至2022年12月31日，公司在硅谷银行的现金存款超过FDIC保险限额，且大部分现金及现金等价物余额存于硅谷银行[1242] - 2023年3月10日，硅谷银行被关闭，公司在该行的存款未遭受损失，且已将大部分存款转至美国其他大型国家银行及美国以外的银行[1242] - 截至2022年12月31日，公司几乎所有总负债均以美元计价[1243] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司核心产品Tinlarebant用于治疗STGD1和GA，目前尚无FDA批准的STGD1治疗方法和GA口服治疗方法，若获批将满足未满足的医疗需求[1283] - 公司业务受成本结构影响，主要包括研发费用和一般及行政费用，研发活动是业务核心，临床研究从1b/2期起费用增加[1290][1291] - 公司业务和运营结果取决于产品候选药物的对外授权或商业化，目前有Tinlarebant处于临床开发阶段，LBS - 009处于临床前开发阶段[1297] 业务运营资金与融资 - 公司运营资金主要来自发行和出售普通股、可转换优先股和可转换本票，业务扩张可能需进一步融资[1296] 外部事件对公司业务的影响 - 全球COVID - 19大流行可能影响公司研究、监管活动，扰乱金融市场，对业务和融资能力产生不利影响[1298] 产品候选药物优势 - 公司当前临床阶段产品候选药物可能符合优先审查市场授权途径条件[1198] 中国药品监管规定 - NMPA对新药临床试验有审批、通知、国际多中心临床试验等相关规定，还可减少临床试验和数据要求，接受符合条件的国外数据[1199][1200][1204] - 2018年NMPA发布海外新药审评审批程序，允许特定境外新药有条件在中国获批[1206] - 2020年7月CDE发布规定，获NMPA临床试验批准的申请人需在试验开始前预注册并更新后续信息，若三年内无受试者签署知情同意书，批准自动失效[1207] - 药品生产企业的药品生产许可证有效期为五年，每年接受相关监管部门审查；药品经营企业的药品经营许可证每五年需续期[1221][1222] - 中国实施“两票制”控制处方药流通，药品流通链中原则上最多开具两张发票，不符合规定的企业可能失去参与公立医院采购资格[1223] - NMPA可为新药设定不超过五年的行政观察期，期间不批准其他企业生产或进口该药品[1224] - 中国药品若在主要终点显示非劣效性且在一个次要终点显示优越性，可获监管批准[1225] - 药品广告需申请广告批准号，有效期与生产注册证书、备案证书或生产许可证最短有效期一致，无规定有效期时为两年[1228] - 2020年4月NMPA和NHC发布修订的药品临床试验质量管理规范，7月1日生效，加强对受试者保护和生物样本控制[1216] 知识产权相关规定 - 2020年1月中美签署贸易协定，中国同意有效保护和执行药品相关知识产权；2020年10月修订的中国专利法建立专利链接和专利期限延长框架，但相关规定待明确[1230] 境外业务法规约束 - 公司若在美、欧、中以外地区开展业务，将受当地临床试验、销售和分销法规约束，审批和报销流程因国家而异[1231] 公司报告提交要求 - 公司需在每个财政年度结束（12月31日）后的四个月内提交20 - F表格的年度报告[1236] - 公司作为外国私人发行人，需遵守《交易法》的定期报告和其他信息披露要求，但可豁免季度报告和代理声明的相关规则[1236] 公司面临的风险 - 公司面临利率变动带来的市场风险，但未因利率变动遭受重大风险，也未使用衍生金融工具管理利率风险敞口[1238] - 公司信用风险主要归因于现金，主要将现金存于或投资于公司及子公司所在司法管辖区的知名金融机构[1239] - 公司功能货币为美元，但与全球的CRO和CMO签订合同，可能面临外汇汇率波动风险[1243]