市场规模数据 - 美国葡萄膜炎患者约35万，全球超100万，约三分之一患者会出现葡萄膜炎黄斑水肿，美国葡萄膜炎市场预计到2024年接近5.5亿美元，全球超10亿美元[60] 资金获取与收入情况 - 2019 - 2020年公司通过授权协议获得1110万美元非稀释性资金，未来有望获得超2亿美元开发和销售里程碑付款及产品净销售特许权使用费[64] - 2021年和2020年第一季度许可及其他收入分别为3.4万美元和410万美元，2020年主要源于北极公司400万美元里程碑付款[77] - 2021年第一季度其他收入99.8万美元，源于PPP贷款债务清偿收益及应计利息；2020年第一季度其他费用7.5万美元，主要为长期债务利息等[77] - 2020年4月公司获硅谷银行100万美元PPP贷款，2021年1月该贷款及约7000美元应计利息全额豁免[78][79] - 北极公司根据许可协议将最多支付3550万美元，包括2020年3月已支付400万美元预付款及最高3150万美元潜在开发和销售里程碑付款，适用特许权使用期内公司还将获10 - 12%净销售额分层特许权使用费[79] - 2021年第一季度公司通过ATM协议出售120万股普通股，净收益320万美元，截至2021年3月31日，该协议下还有2370万美元额度可售[79] - 2021年第一季度，公司普通股注册直接发行净收益为1110万美元[83] - 2021年第一季度，公司根据ATM协议出售普通股净收益为320万美元[83] - 2020年第一季度，公司根据ATM协议出售普通股获得净收益[83] 亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损2.632亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为730万美元和290万美元[64] - 公司预计至少在未来几年将继续产生重大且不断增加的运营亏损，预计2021年临床试验费用将增加[64] - 2021年第一季度净亏损735.1万美元，2020年第一季度净亏损291.1万美元，亏损增加444万美元[77] - 2021年第一季度净亏损740万美元，2020年同期为290万美元[83] 研发费用情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度研发总费用分别为549万美元和381.1万美元，其中XIPERE项目分别为147.3万美元和61.3万美元，CLS - AX项目分别为127.8万美元和38.5万美元[68] - 研发费用从2020年第一季度380万美元增至2021年第一季度550万美元，增加170万美元，主要因CLS - AX项目成本增加[77] 一般及行政费用情况 - 一般及行政费用从2020年第一季度310万美元降至2021年第一季度290万美元，减少20万美元，主要因专业费用减少[77] 现金及运营支持情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为2610万美元[78] - 基于当前研发计划和近期合作里程碑付款，公司预计有足够资源支持运营至2022年第一季度[64] - 基于当前计划和预测费用，截至2021年5月17日的现金及现金等价物预计可支持公司运营至2022年第一季度[82] 项目进展情况 - 2021年4月公司重新提交XIPERE新药申请，预计FDA将在重新提交日期后的六个月内进行审查[62] - 2021年1月CLS - AX的1/2a期临床试验OASIS首批患者入组，3月完成第一队列患者给药，预计6月公布该队列数据[62] - REGENXBIO使用公司SCS微注射器技术开展两项2期临床试验，预计2021年下半年公布数据[63][64] - 2020年12月北极视觉宣布其XIPERE在中国的3期临床试验新药研究申请获批，预计今年晚些时候开始3期临床试验[64] 现金流量情况 - 2021年和2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为560万美元和280万美元[83] - 2020年第一季度，公司投资活动净现金使用量为5.5万美元，用于购买设备[83] - 2021年第一季度，公司融资活动提供的净现金为1440万美元[83] - 2020年第一季度，公司融资活动提供的净现金为120万美元[83] 其他情况 - 公司在报告期内及目前没有任何符合SEC规则定义的资产负债表外安排[84] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险相关信息[86]