产品市场情况 - 公司首款产品XIPERE于2021年10月获FDA批准用于治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿，美国约有35万、全球超100万葡萄膜炎患者，约三分之一患者会出现葡萄膜炎性黄斑水肿，美国葡萄膜炎市场预计到2024年将增长至近5.5亿美元，全球超10亿美元[62] 临床试验进展 - 公司为CLS - AX的1/2a期临床试验OASIS的2期队列完成患者入组，预计2021年底公布数据，若数据积极将在3期队列进行剂量递增，并增加为期三个月的扩展研究[64] - 2019年下半年公司达成三项许可等协议，2021年10月REGENXBIO和Aura Biosciences报告两项2期临床试验的积极初始数据，Aura Biosciences计划2022年下半年开始试验的随机阶段[66] - 2020年3月公司与Arctic Vision达成许可协议，2021年8月和9月两次修订协议扩大许可区域，为此获得总计300万美元报酬，Arctic Vision预计今年晚些时候开始XIPERE的3期临床试验[66] 许可协议情况 - 根据许可协议，公司有资格获得总计超2亿美元的潜在未来开发和销售里程碑款项以及产品净销售特许权使用费[66] - 2020年3月公司与Arctic Vision达成许可协议，对方将支付最高3550万美元，含400万美元预付款[81] - 公司在北极地区可获得净销售额10 - 12%的分层特许权使用费[82] - 公司因FDA批准XIPERE可从Bausch获得500万美元，完成XIPERE预发布活动后还可获1000万美元[82] 财务亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.742亿美元，2021年和2020年第三季度净亏损分别为490万美元和240万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为1830万美元和1110万美元[66] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大且不断增加的运营亏损，预计到2023年有足够资源支持计划运营[66] - 三个月净亏损从2020年9月30日的243.3万美元增至2021年的488.7万美元，增加245.4万美元；九个月净亏损从2020年的1109.8万美元增至2021年的1833.3万美元，增加723.5万美元[76][80] - 2021年前9个月净亏损增至1830万美元，2020年同期为1110万美元[86] - 公司自成立以来持续亏损和负现金流，预计在获得FDA批准并产生重大里程碑付款、特许权使用费或其他产品收入前会继续亏损[84] 疫情对财务影响 - 2021年前三季度和九个月财务结果未受COVID - 19显著影响，目前预计2021年剩余时间也不会有重大影响，但疫情持续可能带来其他严重影响业务的干扰[68] 收入来源情况 - 公司尚未从药品销售获得任何收入，近期收入主要来自许可协议，正寻求与第三方达成更多许可等协议[69] 研发管线情况 - 公司内部在研管线有针对湿性AMD、糖尿病性黄斑水肿、遗传性视网膜疾病的项目，外部合作管线有与REGENXBIO、Aura Biosciences等公司的合作项目[59][60] 费用指标变化 - 三个月研发费用从2020年9月30日的349万美元增至2021年的514.7万美元，增加165.7万美元[71][76] - 九个月研发费用从2020年9月30日的1060.1万美元增至2021年的1469.7万美元，增加409.6万美元[71][80] - 三个月行政费用从2020年9月30日的237.4万美元增至2021年的281.6万美元，增加44.2万美元[76][78] - 九个月行政费用从2020年9月30日的810.7万美元增至2021年的852.5万美元，增加41.8万美元[80] 收入指标变化 - 三个月许可及其他收入从2020年9月30日的343.2万美元降至2021年的307.4万美元，减少35.8万美元[76] - 九个月许可及其他收入从2020年9月30日的788.3万美元降至2021年的388.8万美元，减少399.5万美元[80] 现金相关情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2520万美元[81] - 2020年4月公司获硅谷银行100万美元PPP贷款，2021年1月该贷款及约7000美元应计利息全额豁免[81] - 公司与Cowen签订ATM协议，可出售总价达5000万美元的普通股，2021年前9个月已售290万股，净收益1220万美元，截至9月30日还有1440万美元额度[82] - 2021年和2020年前9个月，公司经营活动净现金使用量分别为1580万美元和870万美元[86] - 2020年前9个月投资活动净现金使用量为5.5万美元[86] - 2021年前9个月融资活动净现金流入为2360万美元，2020年同期为983万美元[86] - 基于当前计划和预测费用，假设收到XIPERE相关的900万美元和1000万美元里程碑付款，截至2021年11月10日的现金及现金等价物可支持公司运营至2023年[85] 资金用途与需求 - 公司主要资金用途为薪酬、研发、法律及监管、一般管理费用等，预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足资金需求[83]