Galafold业务数据 - Galafold获FDA批准用于348个可治疗的GLA变体，在欧盟和英国获批用于1384个突变，代表多达一半法布里病患者[94] - 2021年上半年Galafold收入达7740万美元，较上年同期增加1510万美元[94] AT - GAA研究数据 - 2020年12月，公司完成AT - GAA全球3期关键研究，有123名患者参与[94] - PROPEL研究中，患者按2:1随机分组，77%（95人）入组前接受阿糖苷酶α治疗，23%（28人）从未接受过ERT治疗[96] - 综合人群中，服用AT - GAA的患者52周时6分钟步行距离平均比基线远21米，阿糖苷酶α组为7米[96] - 综合人群中，服用AT - GAA的患者52周时预测用力肺活量绝对下降0.9%，阿糖苷酶α组为4.0%（p = 0.023）[96] - 从阿糖苷酶α转换治疗的患者中，AT - GAA治疗组52周后6分钟步行距离比基线远16.9米，继续使用阿糖苷酶α组为0.0米（p = 0.046）[97,98] - 从未接受过ERT治疗的患者中，AT - GAA治疗组52周时6分钟步行距离比基线远33米，阿糖苷酶α组为38米（p = 0.60）[99] - 从未接受过ERT治疗的患者中，AT - GAA治疗组和阿糖苷酶α治疗组52周时预测用力肺活量分别下降4.1%和3.6%（p = 0.57）[99] 基因疗法研究进展 - 公司在庞贝病基因疗法研究上有进展，2018年10月与宾大合作拓展基因疗法组合，2019年4月展示临床前数据，2020年5月展示更多临床前数据[100][101][102] - 公司针对多种巴顿病开展基因疗法研究，有CLN6和CLN3巴顿病两个临床项目及多个临床前项目，CLN6项目13名患者入组，12人完成研究，4人进入长期随访；CLN3项目低剂量组3人给药，高剂量组1人给药[103][104][106][107] - 公司研究CDKL5缺陷障碍潜在首创基因药物，通过与宾大合作，以蛋白替代或基因疗法形式递送[108] - 公司还有多个临床前基因疗法在开发，包括MPS IIIB和MPS IIIA下一代项目[109] 财务数据关键指标变化（季度） - 2021年第二季度净产品销售7741.3万美元，较2020年同期的6235.3万美元增加1506万美元，主要因美、欧、日市场增长[112] - 2021年第二季度研发费用6300.3万美元，较2020年同期的6961.1万美元减少660.8万美元，主要因庞贝项目临床研究和制造成本时间安排及人员成本降低[112][113] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用4227.6万美元，较2020年同期的3465.7万美元增加761.9万美元，主要因人员成本增加[112][114] 财务数据关键指标变化（上半年） - 2021年上半年净产品销售1.43815亿美元，较2020年同期的1.22878亿美元增加2093.7万美元，主要因美、欧、日市场增长[116] - 2021年上半年研发费用1.2712亿美元，较2020年同期的1.58731亿美元减少3161.1万美元，主要因庞贝项目、基因疗法项目成本及人员成本降低[116][117] - 2021年上半年销售、一般和行政费用8900.2万美元，较2020年同期的7487.2万美元增加1413万美元，主要因人员成本增加[116][118] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1.083亿美元，净亏损为1.169亿美元[121] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1.415亿美元，净亏损为1.414亿美元[122] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为1.123亿美元，主要来自有价证券的出售和赎回2.588亿美元[123] - 2020年上半年投资活动提供的净现金为1.633亿美元，主要来自有价证券的出售和赎回2.101亿美元[124] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为1110万美元，主要来自剩余未行使认股权证的行使1920万美元[125] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为260万美元，主要来自股票期权的行使1070万美元[126] 公司资金状况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.831亿美元[94] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.831亿美元[120] 利率与汇率影响 - 公司预计1%的平均利率变化将使投资组合市值增减70万美元[136] - 截至2021年6月30日，公司有4亿美元的高级担保定期贷款，年利率为7.5%，100个基点的利率变化将使利息费用变化100万美元[137] - 假设外汇汇率变动10%，不会对合并财务报表产生重大影响[139]