公司概况 - 公司是专注于专有疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿[113] 业务领域 - 公司业务涉及血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域，还可从授权给第三方的分子获得里程碑付款和特许权使用费[114] 血液学和肿瘤学业务获批产品及项目 - 血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI、PEMAZYRE、ICLUSIG和ZYNYZ五个获批产品及多个临床开发项目[115] JAKAFI获批情况 - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化成人患者[116] - JAKAFI于2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者[116] - JAKAFI于2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者[116] - JAKAFI于2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病患者[116] JAKAFI合作情况 - 公司与诺华合作，诺华获得鲁索替尼在美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，以JAKAVI名称销售[116] 前瞻性陈述风险 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异[101][104] 公司业务风险 - 公司业务面临众多风险，如依赖JAKAFI收入、产品报销问题、竞争等[110] 美国MF患者情况 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[122] JAKAFI治疗MF生存率数据 - COMFORT - I试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[125] JAKAFI治疗MF疲劳缓解率 - JAKAFI治疗MF患者疲劳缓解率为35%，安慰剂组为14%[127] 美国PV患者情况 - 美国约25000名PV患者对羟基脲治疗反应不足或不耐受[127] JAKAFI治疗PV相关数据 - RESPONSE试验80周时，83%的JAKAFI治疗患者仍在接受治疗，32周有反应者中76%维持反应[129] - RESPONSE - 2研究中JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[130] 美国类固醇难治性急性GVHD患者情况 - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，类固醇难治性急慢性GVHD年发病率约3000例[132] JAKAFI治疗类固醇难治性急性GVHD数据 - REACH1研究中类固醇难治性急性GVHD患者JAKAFI总体缓解率为57%，完全缓解率为31%[133] JAKAFI治疗慢性GVHD数据 - REACH3研究中JAKAFI治疗慢性GVHD总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[134] MONJUVI联合治疗数据 - L - MIND研究中MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[137] PEMAZYRE获批情况 - PEMAZYRE在2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，2022年3月获中国国家药监局批准，用于治疗特定胆管癌；2022年8月获FDA批准用于治疗特定骨髓/淋巴肿瘤；2023年3月获日本厚生劳动省批准用于治疗特定骨髓/淋巴肿瘤[143][145][148][149] 胆管癌患者情况 - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[146] PEMAZYRE治疗胆管癌数据 - FIGHT - 202研究中，PEMAZYRE单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[147] ZYNYZ获批情况 - 2023年3月，ZYNYZ获FDA加速批准，用于治疗成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌[153] 公司研发项目调整 - 2023年初，公司优化研发组合，停用了骨髓纤维化和温抗体型溶血性贫血的parsaclisib等项目[154] 鲁索替尼缓释片审批情况 - 2023年3月，FDA就鲁索替尼缓释片用于治疗特定类型骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病发出完整回复函[155] axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病数据 - 2021年12月，AGAVE - 201试验评估axatilimab单药治疗慢性移植物抗宿主病患者的总缓解率为68%[157] 骨髓纤维化和原发性血小板增多症相关情况 - CALR突变约占骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者的25 - 35%，INCA033989预计2023年进入临床研究[158] tafasitamab孤儿药认定 - 2021年1月，tafasitamab获FDA孤儿药认定，用于治疗滤泡性淋巴瘤[161] retifanlimab审批情况 - 2021年7月，FDA就retifanlimab用于治疗肛门鳞状细胞癌的生物制品许可申请发出完整回复函；10月，公司撤回该药物在肛门鳞状细胞癌的上市许可申请[165] 美国特应性皮炎患者情况 - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成年患者[180] OPZELURA治疗特应性皮炎数据 - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组为15.1%和7.6%[181] 美国白癜风患者情况 - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风患者[183] OPZELURA治疗白癜风数据 - OPZELURA治疗白癜风的两项III期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[184] 波伏替尼治疗化脓性汗腺炎数据 - 波伏替尼治疗化脓性汗腺炎的II期研究中，75mg治疗组22 - 29%的患者达到HiSCR100[191] 波伏替尼治疗广泛性白癜风数据 - 波伏替尼治疗广泛性白癜风的IIb期研究中，第24周患者总白癜风面积评分指数改善优于安慰剂组[192] 类风湿性关节炎患者情况 - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[200] INCA33890结合亲和力情况 - INCA33890对PD - 1的结合亲和力比对TGFβR2高10倍[174] 公司合作开发情况 - 公司与Syndax合作开发axatilimab，与MorphoSys合作开发tafasitamab，从MacroGenics获得retifanlimab许可[170] - 公司与Mirati Therapeutics达成临床试验合作和供应协议[170] 巴瑞替尼治疗重度斑秃情况 - 巴瑞替尼治疗重度斑秃，3月公布BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究52周结果显示40%的成年人头皮覆盖率至少达80%，6月获FDA、欧洲和日本批准[206] 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC数据 - 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC，GEOMETRY mono - 1研究中，METex14人群确认的总体缓解率为68%（初治患者）和41%（经治患者），初治和经治患者的中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[213] 全球NSCLC患者情况 - 全球每年超200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤有导致MET外显子14跳跃的突变[216] 卡马替尼获批情况 - 2020年5月，公司与诺华宣布FDA批准卡马替尼用于治疗METex14突变转移性NSCLC成人患者[212] - 2020年6月，公司与诺华宣布MHLW批准卡马替尼用于METex14突变阳性晚期和/或复发性不可切除NSCLC [214] - 2022年4月，公司与诺华宣布CHMP对卡马替尼给出积极意见，二线患者队列总体缓解率为51.6%，所有经治晚期NSCLC患者为44% [214] - 2022年6月，公司与诺华宣布欧盟委员会批准卡马替尼用于治疗METex14跳跃突变晚期NSCLC成人患者[215] 鲁索替尼治疗急慢性GVHD审批情况 - 2022年3月，公司与诺华宣布CHMP对鲁索替尼治疗急慢性GVHD给出积极意见，5月宣布EC批准鲁索替尼用于治疗对皮质类固醇或其他全身疗法反应不足的12岁及以上患者[217] 公司历史合作协议 - 2009年11月，公司与诺华达成合作和许可协议，诺华获鲁索替尼美国以外血液学和肿瘤学适应症及卡马替尼全球所有适应症的开发和商业化权利[222] - 2009年12月，公司与礼来达成许可、开发和商业化协议，礼来获巴瑞替尼全球炎症和自身免疫性疾病的开发和商业化权利[223] 2023年第一季度净收入情况 - 2023年第一季度公司实现净收入2170万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.10美元，而2022年同期净收入为3800万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.17美元[238] 2023年第一季度总营收情况 - 2023年第一季度总营收为8.087亿美元，2022年同期为7.332亿美元，其中JAKAFI净产品收入增长由2610万美元的销量增长和940万美元的价格上涨构成[239][241] 2023年第一季度销售津贴和应计项目情况 - 2023年第一季度销售津贴和应计项目期末余额为2.25111亿美元，政府回扣和销售折让是销售津贴的最主要组成部分[243] 2023年第一季度产品销售成本情况 - 2023年第一季度产品销售成本为5680万美元，2022年同期为4260万美元，增长主要归因于商业产品相关成本[246] 2023年第一季度研发费用情况 - 2023年第一季度研发费用为4.066亿美元，2022年同期为3.534亿美元，增长主要是由于开发人员增加和对后期开发资产的持续投资[247][248] 公司历史其他合作情况 - 2015年1月公司与Agenus就新型免疫疗法的发现展开合作[228] - 2016年12月公司与Merus达成合作，合作最多涵盖11个独立项目，2022年1月公司决定停止MCLA - 145的开发，但继续与Merus合作[229][230] - 2017年10月公司获得MacroGenics的INCMGA0012全球独家开发和商业化权利[231] - 2018年1月公司与Syros合作，获得最多7个验证靶点相关知识产权的全球独家权利[232] - 2021年9月公司与Syndax就SNDX - 6352达成全球开发和商业化合作协议[234] 2023年第一季度销售、一般和行政费用情况 - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为3.156亿美元，2022年同期为2.096亿美元，同比增长50.6%[250] 2023年和2022年第一季度收购相关或有对价公允价值变动损失情况 - 2023年和2022年第一季度收购相关或有对价公允价值变动损失分别为620万美元和640万美元[251] 2023年第一季度tafasi​​tamab商业化美国利润情况 - 2023年第一季度tafasi​​tamab商业化美国利润的50%份额为140万美元，2022年同期亏损470万美元[252] 2023年和2022年第一季度利息收入及其他净额情况 - 2023年和2022年第一季度利息收入及其他净额分别为3290万美元和130万美元，同比增长2430.8%[253] 2023年和2022年第一季度长期投资未实现损失情况 - 2023年和2022年第一季度长期投资未实现损失分别为530万美元和4660万美元[254] 2023年和2022年第一季度所得税拨备情况 - 2023年和2022年第一季度所得税拨备分别为3020万美元和3250万美元[254] 截至2023年3月31日公司累计亏损及可用资金情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.16亿美元，可用现金、现金等价物和有价证券为31亿美元[255] 2023年和2022年第一季度经营活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度经营活动净现金使用量分别为1.056亿美元和提供2.157亿美元[256] 2023年和2022年第一季度投资活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度投资活动净现金使用量分别为2860万美元和1670万美元[257] 2023年和2022年第一季度融资活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度融资活动净现金提供量分别为400万美元和10万美元[258]