财务数据关键指标变化 - 2021年前九个月，公司总营收3.705亿美元，2020年同期为4.39亿美元；总运营费用6.212亿美元，2020年同期为5.884亿美元；运营亏损2.508亿美元，2020年同期为1.494亿美元；净亏损2.532亿美元，2020年同期为1.241亿美元[163] - 2021年前三季度和前三季度总收入分别为1.331亿美元和3.705亿美元，2020年同期分别为1.601亿美元和4.39亿美元[175] - 2021年前三季度研发收入为1.154亿美元，低于2020年同期的1.7亿美元，主要因2020年同期里程碑付款更多；2021年第三季度，公司因诺华在Lp(a) HORIZON 3期研究中达到50%入组率从诺华获得2500万美元里程碑付款[175][177] - 2021年前三季度运营费用为6.212亿美元，2020年同期为5.884亿美元；非股权奖励非现金补偿费用增加主要因推进后期自有管线投资及相关研发费用和重组成本，部分被SG&A费用减少抵消[178] - 2021年前三季度销售成本为8600万美元，与2020年同期持平[182] - 2021年前三季度研发和专利费用为4.639亿美元，2020年同期为3.643亿美元[184] - 2021年前三季度反义药物发现费用为1.232亿美元，2020年同期为7570万美元；非股权奖励非现金补偿费用增加主要因许可Bicycle技术及推进研究项目和增强反义技术投资[187] - 2021年前三季度反义药物开发费用为2.519亿美元，2020年同期为1.994亿美元；非股权奖励非现金补偿费用增加主要因eplontersen的3期项目及其他自有管线药物推进和开发间接费用增加[188] - 公司预计2021年第四季度运营费用将增加，因继续推进战略重点，包括自有管线[179] - 2021年前九个月制造与开发化学费用（不包括与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为3210万美元，2020年同期为3880万美元，有所下降[191] - 2021年前九个月研发支持费用（不包括与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为3460万美元，2020年同期为3020万美元，有所增加[193] - 2021年前九个月销售、一般和行政费用（不包括与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为1.225亿美元，2020年同期为1.583亿美元，有所下降[195] - 2021年第三季度和前九个月投资收入分别为90万美元和820万美元，2020年同期分别为650万美元和2590万美元，有所下降[196] - 2021年第三季度和前九个月利息费用均为710万美元，与2020年同期持平[197] - 2021年前九个月投资收益为490万美元，2020年同期为1070万美元，有所下降[198] - 2021年因提前偿还债务记录了860万美元的非现金损失[199] - 2021年第三季度和前九个月所得税收益分别为130万美元和90万美元，2020年同期所得税费用分别为510万美元和410万美元[200] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别为8250万美元和2.532亿美元，2020年同期分别为3660万美元和1.241亿美元，有所增加[201] 业务线SPINRAZA数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，超过1.1万名患者在全球市场接受SPINRAZA治疗，公司从SPINRAZA合作中获得超15亿美元收入，其中超11亿美元为销售特许权使用费[156] - 2021年第三季度，SPINRAZA全球销售额达4.44亿美元，季度末全球超1.1万名患者接受治疗[171] - 2021年前三季度SPINRAZA特许权使用费收入为1.987亿美元，低于2020年同期的2.119亿美元[175] 里程碑付款相关 - 2021年8月，诺华在pelacarsen的Lp(a) HORIZON 3期心血管结局研究中实现50%的入组，公司获得2500万美元里程碑付款[162][165][171] - 2021年第三季度，公司因WAYLIVRA在巴西获批从PTC获得400万美元里程碑付款[176] 研发费用相关 - 2021年第三季度，公司因许可Bicycle的技术确认了3500万美元的研发费用[166] 现金和投资情况 - 2021年第三季度末，公司拥有20亿美元现金和短期投资[168] 票据发行与回购 - 2021年4月，公司发行6.325亿美元于2026年4月到期的0%高级可转换票据，并回购2.479亿美元的1%高级可转换票据[168] 票据本金支付计划 - 公司计划在2021年11月用6200万美元现金支付1%高级可转换票据的剩余本金余额[168] 3期项目情况 - 公司目前有7个3期项目正在进行，涉及5种药物[154][161][162] 业务部门变化 - 2021年起，公司作为单一业务部门Ionis运营，此前为Ionis Core和Akcea Therapeutics两个部门[172] 公司收入与筹资情况 - 截至2021年9月30日，公司自成立以来已获得约54亿美元收入，通过出售股权证券筹集约20亿美元净收益，通过长期债务安排借款约21亿美元[204] 合同义务情况 - 截至2021年9月30日，公司合同义务总计13.486亿美元，其中1年内到期的为6930万美元，1年以上到期的为12.793亿美元[206] - 0%票据本金应付6.325亿美元，全部在1年以上到期[206] - 0.125%票据本金和利息应付5.512亿美元，其中1年内到期0.7百万美元，1年以上到期5.505亿美元[206] - 1%票据本金和利息应付6230万美元，全部在1年内到期[206] 设施购买与贷款情况 - 2017年7月，公司以7940万美元购买主要研发设施大楼，以1400万美元购买制造设施，用总计6040万美元的抵押贷款融资[208] - 主要研发设施抵押贷款利率为3.88%，制造设施抵押贷款利率为4.20%，两份贷款在头五年只需支付利息，均于2027年8月到期[208] 办公空间租赁情况 - 2021年9月，公司签订波士顿办公空间的经营租赁协议，初始期限为租赁开始日期后的91个月[209] 市场风险情况 - 公司短期投资受利率变化影响，但认为所持证券不会因利率、外汇汇率等市场变化产生重大风险[212] - 公司有外国子公司，财务状况受外汇汇率波动影响，假设外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[213] 业务合作与融资计划 - 公司可能与合作伙伴开展更多合作以获取额外收入，可能使用现金、现金等价物和短期投资或其他融资方式支持业务[211]