公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司总资产分别为25.19092亿美元和26.1169亿美元[10] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司总营收分别为1.41919亿美元和1.11607亿美元[13] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司净亏损分别为6516.5万美元和8986.9万美元[13] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司综合亏损分别为8107.5万美元和9300.1万美元[16] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司股东权益分别为7.09574亿美元和7.71737亿美元[10] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.46美元和0.64美元[13] - 2022年第一季度净亏损65,165美元，2021年同期为89,869美元[22] - 2022年第一季度运营活动净现金使用量为31,650美元，2021年同期为54,662美元[22] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为287,549美元，2021年同期为提供78,856美元[22] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为7,325美元，2021年同期为7,577美元[22] - 2022年第一季度现金及现金等价物净减少326,678美元，2021年同期为增加16,491美元[22] - 2022年第一季度初现金及现金等价物为869,191美元，期末为542,513美元；2021年同期初为397,664美元，期末为414,155美元[22] - 2022年第一季度支付利息594美元，支付所得税2美元[22] - 2022年第一季度资本和专利支出应计金额为1,344美元，2021年同期为1,876美元[22] - 2022年和2021年第一季度，公司分别从期初递延收入余额中确认2620万美元和2600万美元的收入[75] - 2022年3月31日和2021年12月31日总库存分别为24032千美元和24806千美元[83] - 2022年和2021年第一季度基本净亏损每股分别为0.46美元和0.64美元[98] - 2022年第一季度基于股票的薪酬总费用为2623.6万美元，2021年同期为3786.1万美元[119] - 2022年第一季度所得税费用为110万美元，2021年同期为10万美元[134] - 2022年第一季度总营收1.419亿美元，2021年同期为1.116亿美元，同比增长超25%，主要因多个合作项目的重大合作伙伴付款，包括阿斯利康支付的2000万美元和渤健支付的4000万美元[162][164] - 2022年第一季度运营亏损5750万美元，2021年同期为9200万美元；净亏损6520万美元，2021年同期为8990万美元[162] - 2022年第一季度总营收为1.419亿美元，较2021年同期的1.116亿美元增长超25%[173] - 2022年第一季度商业营收为7230万美元，低于2021年同期的8440万美元[173] - 2022年第一季度研发营收为6960万美元，高于2021年同期的2720万美元[173] - 2022年第一季度运营费用为1.994亿美元，略低于2021年同期的2.036亿美元[177] - 2022年第一季度销售成本为420万美元，高于2021年同期的260万美元[180] - 2022年第一季度研发和专利费用为1.611亿美元，高于2021年同期的1.398亿美元[182] - 2022年第一季度反义药物发现费用为2320万美元，低于2021年同期的3290万美元[184] - 2022年第一季度反义药物开发费用为9860万美元，高于2021年同期的7380万美元[185] - 2022年第一季度医学事务费用为310万美元，与2021年同期基本持平[189] - 2022年第一季度制造和开发化学费用为1900万美元，高于2021年同期的1520万美元[191] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为3.41亿美元，2021年同期为6.12亿美元，同比下降44.3%[196] - 2022年第一季度投资收入为200万美元，2021年同期为460万美元，同比下降56.5%[198] - 2022年第一季度利息费用为210万美元，2021年同期为240万美元，同比下降12.5%[199] - 2022年第一季度所得税费用为110万美元，2021年同期为10万美元，同比增长1000%[200] - 2022年第一季度净亏损为6520万美元，2021年同期为8990万美元，同比下降27.5%[201] - 截至2022年3月31日，公司累计收入约60亿美元[202] - 截至2022年3月31日，公司通过出售股权证券净筹集约20亿美元[202] - 截至2022年3月31日，公司通过长期债务安排借款约21亿美元[202] - 截至2022年3月31日，公司合同义务总额为12.836亿美元，其中一年内到期的为810万美元，一年以上到期的为12.755亿美元[204] - 2022年和2021年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.46美元和0.64美元[201] 各业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度，SPINRAZA特许权使用费为5381.8万美元，低于2021年同期的5998.6万美元[13] - 2022年第一季度，TEGSEDI和WAYLIVRA净收入为616万美元，低于2021年同期的1983.8万美元[13] - 2022年第一季度，合作协议收入为4978.4万美元，高于2021年同期的2715.9万美元[13] - 2022年第一季度，Eplontersen联合开发收入为1985万美元，2021年同期无此项收入[13] - 公司主要商业收入形式为SPINRAZA特许权使用费、许可及其他特许权使用费收入[29] - 2022年第一季度从百健获得1000万美元里程碑付款[41] - 2018年第四季度，公司与罗氏的合作协议中收到7500万美元的前期付款[54] - 2021年第四季度，公司从百健获得750万美元的里程碑付款[57] - 2022年第一季度，公司确认百健推进两个目标带来的1800万美元里程碑付款[58] - 2021年第四季度，公司从百健获得6000万美元的许可费[59] - 2020年第四季度，公司从Alnylam Pharmaceuticals获得4120万美元的分许可费[60] - 2021年公司与阿斯利康的合作中收到2亿美元前期付款[67] - 阿斯利康负责正在进行的全球3期开发计划相关成本的55%[70] - 截至2022年3月31日，约82.2%的合同应收账款来自两个重要客户；截至2021年12月31日，约93.8%的合同应收账款来自两个重要客户[72] - 截至2022年3月31日，公司与百健的合作累计收入33亿美元，2022年第一季度从百健获得收入9390万美元，占总收入的66%，2021年同期为7810万美元，占比70%[138][139] - 2022年第一季度，公司从百健获得1800万美元里程碑付款，下一笔最高可达1000万美元[141] - 截至2022年3月31日，公司从SPINRAZA合作中获得超过16亿美元收入，其中特许权使用费超过12亿美元[155] - 阿斯利康承担eplontersen全球3期开发项目55%的成本，公司将收到阿斯利康支付的与2022年第一季度开发费用相关的2000万美元[162] - 2022年第一季度，扣除阿斯利康成本分摊资金后，eplontersen的医疗事务费用和商业化费用分别为40万美元和20万美元[163] - 2022年第一季度全球SPINRAZA销售额为4.73亿美元[170] - 渤健启动ION260（BIIB132）针对3型脊髓小脑性共济失调的1/2期研究，公司获800万美元里程碑付款；推进ION859（BIIB094）针对帕金森病的1/2期研究，公司获1000万美元里程碑付款[170] 公司证券及投资相关数据 - 截至2022年3月31日，公司持有的可供出售证券中，63%期限在1年及以内，30%期限在1 - 2年，7%期限在2 - 3.5年[121] - 截至2022年3月31日，公司在七家私人公司和三家上市公司的所有权权益低于20%[123] - 2022年3月31日，可供出售证券和权益证券的摊销成本为16.02517亿美元，公允价值为16.00089亿美元；2021年12月31日，摊销成本为12.78684亿美元，公允价值为12.98651亿美元[125] - 2022年第一季度，公司在ProQR和Bicycle的投资分别确认了340万美元和320万美元的未实现损失[127] - 截至2022年3月31日，暂时减值的证券未实现损失总计1903.4万美元[128] - 公司使用三级公允价值层次对公允价值计量的输入进行优先排序，多数证券归类为二级[129] - 截至2022年3月31日，公司持有的按公允价值计量的主要证券类型中，一级公允价值为89862.9万美元，二级为105790.6万美元，三级为1113.1万美元[130] - 截至2021年12月31日，公司现金及等价物为541,199美元，各类债务证券总计1,248,124美元，其他投资为18,205美元，总计1,807,528美元[132] - 2022年3月31日，0.125%票据和0%票据的公允价值分别为4.944亿美元和5.954亿美元[133] 公司债务相关数据 - 公司对0%和0.125%可转换票据按0.5%的有效利率在各自合同期限内摊销债务发行成本[103] - 2021年4月，公司完成6.325亿美元可转换优先票据发行，用部分净收益以2.57亿美元回购2.479亿美元本金的1%票据[142] - 截至2022年3月31日，0%票据未偿还本金余额为6.325亿美元，未摊销债务发行成本为1260万美元，有效利率为0.5%，转换价格为每股57.84美元，含看涨期权价差的有效转换价格为每股76.39美元[143] - 截至2022年3月31日，0.125%票据未偿还本金余额为5.488亿美元，未摊销债务发行成本为600万美元，有效利率为0.5%，转换价格为每股83.28美元，含看涨期权价差的有效转换价格为每股123.38美元[146] - 2021年4月，公司回购2.479亿美元本金的1%票据，确认860万美元非现金债务提前赎回损失，2021年11月用6200万美元现金支付剩余本金[148] 公司股票相关数据 - 2022年和2021年第一季度员工股票期权计算中，无风险利率分别为1.7%和0.5%，波动率分别为55.2%和55.1%，预期寿命分别为6.3年和4.9年[112] - 2022年和2021年第一季度员工股票购买计划计算中，无风险利率分别为0.6%和0.1%，波动率分别为50.2%和39.1%，预期寿命均为6个月[113] - 2022年第一季度授予员工的受限股票单位加权平均授予日公允价值为每股33.08美元[114] - 2022年和2021年第一季度授予高管的绩效受限股票单位加权平均授予日公允价值分别为每股42.28美元和77.17美元[117] - 绩效受限股票单位根据公司相对总股东回报决定归属数量，范围为目标数量的0% - 150%[115] - 截至2022年3月31日，与未归属股票期权、受限股票单位和绩效受限股票单位相关的未确认估计非现金基于股票的薪酬费用分别为6770万美元、6920万美元和540万美元[119] 公司运营及项目相关数据 - 公司按单一运营部门Ionis运营，首席决策者按汇总基础审查运营结果[105] - 公司目前有6种药物处于3期研究阶段，针对8种适应症[160] - eplontersen的CARDIO - TTRansform 3期研究预计2025年上半年出数据，NEURO - TTRansform 3期研究预计2022年年中出数据[160] - 2021年公司3期研究数量从3项增至6项[167] - 截至2022年3月31日，公司拥有21亿美元现金和短期投资[168] 公司其他事项 - 2020年，公司因三家私人控股公司的可观察价格变化，确认投资总收益1480万美元[79] - 2022年1月公司签订波士顿办公空间转租协议，租期至2028年11月，无续租选项，免租期7个月，转租期总租金960万美元[86] - 公司预计近期发布的会计准则不会对财务结果产生重大影响[120]