公司发展能力 - 公司在商业化药品方面经验有限，需要投入大量资源来发展相关能力[106] - 公司需要优化和管理大规模商业制造能力，目前正在加州建设新的制造设施[2] 市场竞争和监管 - 药品市场接受度对公司未来收入和盈利能力至关重要[107] - 政府或第三方支付者未能提供足够的药品覆盖和支付率将限制公司的收入[110] - 公司的药品面临来自其他竞争对手的竞争，可能导致收入不足[113] - FDA和外国监管机构有权通过产品标签和广告等活动对已批准的药品施加重大限制[117] 合作与商业化 - 公司依赖Biogen获得SPINRAZA的额外监管批准，生成额外的临床数据，制造和继续成功商业化SPINRAZA[1] - 公司与AstraZeneca合作共同开发和商业化eplontersen[1] - 公司与Sobi和PTC合作营销、销售和分销TEGSEDI和WAYLIVRA[3] - 公司依赖企业合作伙伴资助开发和商业化项目，如果合作伙伴未能资助合作项目，公司可能不得不延迟或停止药物开发项目的进展[130] 风险因素 - 公司的药物开发项目可能会因临床测试结果不佳而被放弃[5] - 公司依赖第三方进行药物的临床研究，任何第三方未能履行其义务都可能对公司的发展和商业化计划产生不利影响[6] - 公司可能无法从孤儿药品认定中获益，但失去孤儿药品独家权可能会增加竞争并失去市场份额[135] 财务状况 - 公司历史上一直亏损，未来如果无法持续实现盈利，业务将受到影响[138] - 公司可能需要通过公开或私人融资筹集额外资金，但融资可能不会以可接受的条件或根本不可用[137] - 公司的总收入为587.4亿美元，较上一年下降23.2%[173] - 公司的净亏损为269.7亿美元，较上一年增加841.6%[173] - 公司在2022年录得了1.507亿美元的房地产出售收益[180] 其他 - 公司依赖信息技术系统，存在数据安全风险[145] - 全球网络安全事件频繁，特别是在地缘政治紧张时期，可能对公司安全形势产生负面影响[147] - 公司未能按预期进展，可能导致证券价格下跌[149]