公司整体财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度总营收1.305亿美元，2022年同期为1.419亿美元；总运营费用2.447亿美元，2022年同期为1.994亿美元；运营亏损1.141亿美元，2022年同期为5750万美元；净亏损1.243亿美元，2022年同期为6520万美元[94] - 2023年第一季度总运营费用为2.447亿美元，2022年同期为1.994亿美元，同比增长22.7%[100] - 2023年第一季度销售成本为1300万美元，2022年同期为4200万美元，同比下降69.0%[103] - 2023年第一季度研发和专利总费用为1.978亿美元，2022年同期为1.611亿美元，同比增长22.8%[105] - 2023年第一季度药物发现总费用为2850万美元，2022年同期为2320万美元，同比增长22.8%[107] - 2023年第一季度药物开发总费用为1.244亿美元，2022年同期为9860万美元，同比增长26.2%[108] - 2023年第一季度医疗事务总费用为530万美元，2022年同期为310万美元，同比增长71.0%[111] - 2023年第一季度制造和开发化学总费用为1680万美元，2022年同期为1900万美元，同比下降11.6%[113] - 2023年第一季度SG&A总费用为4550万美元，2022年同期为3410万美元，同比增长33.4%[118] - 2023年第一季度投资收入为1860万美元，2022年同期为200万美元，同比增长830.0%[119] - 2023年第一季度所得税费用为1140万美元，2022年同期为110万美元，同比增长936.4%[124] - 2023年第一季度净亏损1.243亿美元，2022年同期为6520万美元；2023年和2022年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.87美元和0.46美元[125] - 截至2023年3月31日，公司累计营收约66亿美元，通过出售股权证券净募资约21亿美元，通过长期债务安排借款约21亿美元，出售未来特许权使用费获得5亿美元[126] 各业务线收入关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司从SPINRAZA合作中累计获得超19亿美元收入，其中超14亿美元为销售版税[87] - 2023年第一季度商业收入6770万美元，2022年同期为7230万美元；研发收入6280万美元，2022年同期为6960万美元[95] - 2023年第一季度SPINRAZA特许权使用费收入5020万美元，2022年同期为5380万美元；全球SPINRAZA产品销售额4.43亿美元，较2022年同期下降6% [95][96] - 2023年第一季度研发收入中，阿斯利康支付eplontersen全球3期开发成本份额2400万美元，百健推进神经疾病项目支付2000万美元，葛兰素史克推进bepirovirsen进入3期开发支付1500万美元[97] - 2023年第二季度，QALSODY在美国获批，公司获得1600万美元里程碑付款[97] - 与阿斯利康合作开发和商业化eplontersen，阿斯利康支付全球3期开发项目55%的费用，2023年第一季度公司获得联合开发收入2400万美元，记录研发费用4700万美元；2022年第一季度获得联合开发收入2000万美元，记录研发费用3600万美元[98] 合作项目费用关键指标变化 - 2023年第一季度，扣除阿斯利康成本分摊资金后，eplontersen医疗事务费用和商业化费用分别为70万美元和130万美元；2022年第一季度分别为40万美元和20万美元[99] 公司药物情况 - 公司目前有4种上市药物：QALSODY、SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA [85] - 公司目前有7种药物处于9种适应症的3期研究中[91] 公司资金运作与债务情况 - 2023年第一季度，公司与Royalty Pharma签订特许权使用费购买协议，获得5亿美元预付款，并记录了相应的长期负债[127] - 截至2023年3月31日，公司合同义务总计14.887亿美元，其中1年内到期的为2140万美元，1年以上到期的为14.673亿美元[128] - 2017年7月，公司以7940万美元购买主要研发设施，以1400万美元购买制造设施，通过抵押债务融资6040万美元，主要研发设施和制造设施的抵押贷款利率分别为3.88%和4.20%[130] - 2022年10月，公司以2.634亿美元出售总部设施并回租，预计出售两块未开发土地将获得3300万美元收益，用部分收益偿还主要研发设施的5130万美元抵押贷款[131] 公司投资与风险情况 - 公司主要将多余现金投资于美国国债和信誉良好的金融机构、企业及美国政府机构的高流动性短期投资，不使用衍生金融工具管理利率风险[136] - 公司因有外币功能货币的外国子公司而面临外汇汇率变化风险，假设外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[137]