财务数据关键指标变化 - 2021年上半年与2020年同期相比，公司总营收从27.89亿美元降至23.74亿美元，总运营费用从39.18亿美元增至40.23亿美元，运营亏损从11.29亿美元增至16.49亿美元，净亏损从8.74亿美元增至17.07亿美元[155] - 2021年第二季度和上半年总收入分别为1.258亿美元和2.374亿美元，2020年同期分别为1.455亿美元和2.789亿美元[168] - 2021年上半年商业收入与去年同期基本持平，研发收入减少主要因2020年上半年里程碑付款更多[168][169] - 2021年上半年运营费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）增加，预计下半年继续增加[172] - 2021年上半年销售成本（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）与2020年同期一致[175] - 2021年上半年研发和专利费用为2.791亿美元，2020年同期为2.392亿美元[176] - 2021年上半年反义药物发现费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）增加[179] - 2021年上半年反义药物开发费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）增加，主要因依普隆特森的3期项目[180][181] - 2021年上半年制造与开发化学费用（不含非现金股权奖励薪酬费用）为2.04亿美元，2020年同期为2.58亿美元，同比下降20.93%[184] - 2021年上半年研发支持费用（不含非现金股权奖励薪酬费用）为2.29亿美元，2020年同期为1.98亿美元，同比增长15.66%[186] - 2021年上半年销售、一般和行政费用（不含非现金股权奖励薪酬费用）为8.31亿美元，2020年同期为11.03亿美元，同比下降24.66%[188] - 2021年3个月和6个月投资收入分别为270万美元和740万美元，2020年同期分别为920万美元和1950万美元，同比分别下降70.65%和62.05%[189] - 2021年上半年投资收益为90万美元，2020年同期为990万美元，同比下降90.91%[191] - 2021年因提前偿还债务记录了860万美元的非现金损失[192] - 2021年3个月和6个月所得税费用可忽略不计，2020年同期分别为210万美元和所得税收益100万美元[193] - 2021年3个月和6个月净亏损分别为8090万美元和1.707亿美元，2020年同期分别为3760万美元和8740万美元，同比分别增长115.16%和95.31%[194] - 截至2021年6月30日，公司累计收入约53亿美元，通过出售股权证券净筹集约20亿美元，通过长期债务借款约21亿美元[197] - 截至2021年6月30日，公司合同义务总计13.435亿美元，其中1年内到期6890万美元，1年以上到期12.746亿美元[199] 业务线数据关键指标变化 - SPINRAZA业务 - 截至2021年6月30日，SPINRAZA全球治疗患者超1.1万人，公司从该合作中获超14亿美元收入，其中超10亿美元为销售版税[150] - 2021年第二季度，SPINRAZA全球销售额达5亿美元[164] 业务线数据关键指标变化 - 里程碑付款业务 - 2021年第三季度，公司因诺华在pelacarsen的Lp(a) HORIZON 3期研究中达到50%入组率，获得2500万美元里程碑付款[158] - 2021年第二季度公司从百健获得1000万美元里程碑付款，第三季度从诺华获得2500万美元里程碑付款[169][171] 公司业务结构与运营 - 2021年，公司开始作为单一业务部门Ionis运营，此前为Ionis Core和Akcea Therapeutics两个部门[165] - 公司使用专有反义技术进行药物发现研究，并投资扩展技术[177][178] - 公司制造和开发化学职能负责为反义药物开发和合作伙伴提供药品供应[183] 公司项目进展 - 公司目前有6项3期研究按计划进行数据解读，包括tofersen、eplontersen、pelacarsen等药物[154] 公司财务预测 - 公司预计2021年下半年研发收入增加，运营费用继续增加，销售、一般及行政费用进一步减少[158][160] 公司会计估计调整 - 2021年第一季度，公司确定所得税估计不再是关键会计估计，因2020年第四季度对全部净递延所得税资产计提了估值备抵[166] 公司资金状况与融资 - 2021年4月，公司发行6.325亿美元0%高级可转换票据，回购2.479亿美元1%高级可转换票据，并执行看涨价差将0%高级可转换票据的有效转换价格提高至76.39美元[161] - 截至2021年第二季度末，公司现金及短期投资达21亿美元[161] - 公司可能与合作伙伴开展额外合作以获取额外收入，也可能产生与新协议相关的额外现金支出[203] - 公司目前打算用现金、现金等价物和短期投资为活动提供资金，也可能寻求其他融资方式[203] - 公司是否使用现有资本资源或获取融资取决于业务未来的成功、现行利率环境和金融市场状况[204] 公司风险状况 - 公司主要因某些短期投资面临利率变化风险，主要将多余现金投资于美国国债等短期投资[205] - 公司不使用衍生金融工具等管理利率变化风险，认为所持证券虽受发行人财务状况影响，但无重大市场风险[205] - 公司因有外币功能货币的海外子公司而面临外汇汇率变化风险[206] - 公司将子公司功能货币换算为美元，财务状况等会受外汇市场波动影响[206] - 假设外汇汇率变动10%，不会对公司简明合并财务报表产生重大影响[206]