公司临床试验进展 - 公司获得美国国立卫生研究院/国家癌症研究所300万美元资助，用于186RNL复发性胶质母细胞瘤的临床开发，直至完成2期临床试验，计划招募多达55名患者，目前1期临床试验已治疗23名患者，2期尚未启动[89] - 公司目前正在进行ReSPECT - GBM和ReSPECT - LM临床试验，预计在2022年末或2023年初为ReSPECT - PBC临床试验寻求FDA的IND批准[90] - 公司计划在2022年末或2023年初向FDA提交186RNL治疗PBC（高级别胶质瘤和室管膜瘤）的IND申请[108] 疾病数据情况 - 美国每年诊断出12900例GBM病例，约10000名患者死于该疾病，原发性胶质母细胞瘤患者平均预期寿命少于24个月，1年生存率为40.8%，5年生存率仅为6.8%，约90%以上原发性GBM患者会出现肿瘤复发[92] - 美国每年约有110000人发生LM，占晚期癌症患者的5%，平均1年生存率仅为7%[101] - 北美每年约有360 - 400名儿童被诊断出患有HGG，5年生存率约为20%[106] - 美国每年约有250名儿童被诊断出患有室管膜瘤，II级室管膜瘤患儿的71%和某情况（未明确）的57%（此处原文表述不完整）[107] 试验效果数据 - ReSPECT - GBM试验中，公司已能向肿瘤组织输送高达740 Gy的吸收辐射，而目前复发性GBM的EBRT方案通常建议的最大总剂量约为35 Gy，186RNL辐射剂量可达常用EBRT的20倍[95] - 截至2021年11月，ReSPECT - GBM试验中22名复发性GBM患者单次使用186RNL后，所有患者的平均和中位总生存期分别为48.1周和33.1周，7名患者存活；13名肿瘤吸收辐射剂量>100 Gy的患者平均和中位总生存期分别为64.8周和47.1周，7名患者存活；9名肿瘤吸收辐射剂量<100 Gy的患者平均和中位总生存期分别为23.9周和22.3周[100] - ReSPECT - LM试验基于临床前研究，动物模型对高达1075 Gy的186RNL剂量具有耐受性且无明显毒性，治疗使肿瘤负担显著降低[102] 产品获批情况 - 2020年9月，FDA授予186RNL治疗胶质母细胞瘤的孤儿药和快速通道指定；2021年11月，FDA授予186RNL治疗软脑膜转移瘤的快速通道指定[96][103] 公司费用支出 - 公司与Medidata签订为期6个月的SOW，支付145万美元管理服务费，若FDA批准使用SCA，还需支付15万美元[112] - 2022年第一季度研发费用为178.5万美元，较2021年同期增加70万美元，主要因186RNL开发成本增加50万美元等[115][116] - 2022年第一季度行政费用为214.1万美元，较2021年同期增加约80万美元，主要因法律等专业费用增加60万美元和人事费用增加20万美元[118] - 2022年第一季度基于股票的薪酬费用为18万美元，较2021年同期增加，主要因股票期权授予增加和授予日公允价值提高[120] - 2022年第一季度利息费用减少，主要因2021年偿还债务本金30万美元和2022年第一季度偿还40万美元[121] 公司资金情况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2123.9万美元，预计可支持未来至少12个月运营[123] - 自2022年1月14日，公司根据2022年分销协议发行1022610股，净收益约70万美元[125] - 2022年第一季度经营活动净现金使用为390万美元，较2021年同期增加，主要因研发活动支出增加[133] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为729.2万美元，主要来自普通股销售[135] 公司会计政策 - 商誉每年进行减值审查，若存在减值迹象则更频繁审查，减值测试于每年第四季度进行[139] - 公司使用期权定价模型估计负债分类认股权证的公允价值[140] - 潜在现金结算不受公司控制的认股权证作为负债核算，公允价值变动计入运营费用[140] - 公司关键会计政策和估计在2021年12月31日财年的10 - K年度报告中讨论，2022年3月31日止三个月无重大变化[141] 市场风险披露 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[142]